业绩总结 - Vutrisiran的9个月疗效评估显示，患者群体N=164，使用Vutrisiran 25 mg的患者与APOLLO安慰剂组相比，主要终点为基线mNIS+7的变化[24] - Vutrisiran在9个月时mNIS+7的LS均值差为-17.00（95%置信区间：-21.78, -12.22），p值为3.54x10^-12[31] - Vutrisiran在Norfolk QOL-DN的LS均值变化为-16.2（95%置信区间：-21.7, -10.8）[38] - Vutrisiran在10-MWT的LS均值变化为0.131（95%置信区间：0.070, 0.193）[38] - Vutrisiran组基线的NT-proBNP几何均值为273.0 ng/L，而APOLLO安慰剂组为531.3 ng/L[41] - Vutrisiran组在9个月时有114例不良事件（93.4%），而APOLLO安慰剂组为75例（97.4%）[44] - Vutrisiran组的严重不良事件发生率为17.2%（21例），而APOLLO安慰剂组为40.3%（31例）[44] - Vutrisiran组在9个月时有11例（14.3%）因不良事件导致治疗中断[44] - Vutrisiran的安全性资料显示大多数不良事件为轻度或中度[43] - Vutrisiran在9个月时显示出大多数患者在神经病变和生活质量方面相较于基线有所改善[50] 用户数据 - Alnylam在全球范围内有超过50万名患者正在接受RNAi治疗[13] - 全球hATTR淀粉样变病患者约为50,000人[54] - 超过50%的神经型患者存在心肌病[54] - 全球约有20,000到30,000名混合型患者，约10,000人已确诊[54] - 在美国，约有10,000名患者，确诊人数不足3,000人[54] - 在欧盟，约有5,000到10,000名患者，确诊人数约为2,000人[54] 未来展望 - Alnylam的产品组合中，预计到2025年实现≥40%的收入年复合增长率（CAGR）[13] - 预计在2022-2023年间，Alnylam将推出Fitusiran等新产品[11] - Vutrisiran的全球批准有望为hATTR淀粉样变病的治疗带来显著增长机会[55] 新产品和新技术研发 - Vutrisiran的NDA已于2021年4月提交，计划每3个月进行一次皮下给药，正在探索双月给药方案[22] - Alnylam的管道中有超过20个临床项目，其中10个以上处于后期阶段，每年有4个以上的新药申请（IND）[13] - Alnylam的ATTR淀粉样变性产品组合包括已批准的ONPATTRO和正在研究的Vutrisiran，后者尚未获得FDA等监管机构的批准[20] - Alnylam的RNAi治疗平台在行业历史指标中表现出色，成功概率（POS）在各个阶段均高于行业平均水平[10] 市场扩张和并购 - Vutrisiran的皮下给药方式有助于扩大处方医生的基础[55] - Alnylam的ONPATTRO（patisiran）已在超过30个国家获得批准，用于治疗hATTR淀粉样变性患者的多发性神经病[21] 负面信息 - Vutrisiran组在9个月时有114例不良事件（93.4%），而APOLLO安慰剂组为75例（97.4%）[44] - Vutrisiran组的严重不良事件发生率为17.2%（21例），而APOLLO安慰剂组为40.3%（31例）[44]