业绩总结 - ILLUMINATE-A研究的患者总数为39名，包含26名接受Lumasiran治疗的患者和13名安慰剂组患者[16] - Lumasiran治疗组在第6个月的尿草酸水平相较基线减少了76.0%[23] - Lumasiran治疗组在第6个月的尿草酸排泄量相较基线的百分比变化为-53.5%，p值为1.7 × 10⁻¹⁴[22] - Lumasiran的给药方案为每3个月一次，剂量为3.0 mg/kg[17] - Lumasiran在6个月时，绝大多数患者的24小时尿草酸水平达到接近正常化（≤1.5 × ULN）或正常化（≤ULN）[26] 用户数据 - Lumasiran组有88.5%的患者（23/26）在基线时报告有症状的肾结石事件，而安慰剂组为76.9%（10/13）[29] - Lumasiran组在治疗期间有19.2%（5/26）的患者出现肾结石事件，而安慰剂组为15.4%（2/13）[29] - 研究中，使用维生素B6（吡哆醇）的患者在安慰剂组中占69.2%，而在Lumasiran组中占50.0%[19] 安全性与市场机会 - Lumasiran的安全性良好，所有不良事件均为轻度或中度，最常见的相关不良事件为注射部位反应[30] - Lumasiran组中35%（9/26）的患者出现注射部位反应，而安慰剂组没有相关事件[31] - Lumasiran的市场机会预计超过5亿美元，针对超罕见的原发性高草酸尿症类型1[36] - 在美国和欧洲，约有3,000至5,000名患者被诊断为原发性高草酸尿症，平均诊断时间为6年[36] - 30%至65%的患者在诊断前会发展为终末期肾病[36] 未来展望 - Lumasiran的潜在批准时间预计在2020年年底[33] - 2020年12月3日为Lumasiran的PDUFA行动日期[34] - PH1的诊断流行率约为每百万中1至3例[13] - 研究显示，超过40%的PH1患者在诊断时已出现终末期肾病（ESKD）[13]