财务数据和关键指标变化 - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物总计1730万美元，而2019年12月31日为650万美元，增长归因于按市价发行股权所得净收益及少量认股权证行使收益，总计2560万美元，部分被全年运营活动所用现金1470万美元抵消 [6] - 2020年研发支出为920万美元，2019年同期为1260万美元，减少主要因AP - 013膝骨关节炎研究在4月因疫情临时暂停，部分被吸入式Ampion安全研究等增量费用抵消 [7][8] - 2020年一般及行政费用为670万美元，2019年同期为600万美元，增长主要因董事及高级职员保险费增加和非现金股票薪酬增加 [9] - 2020年其他费用可忽略不计，2019年同期其他收入为500万美元，2019年有衍生工具收益，2020年公司从薪资保护资助计划获得收入 [10] - 2020年净亏损为1590万美元，即每股亏损0.09美元，2019年同期净亏损为1360万美元，即每股亏损0.14美元，2020年净亏损增加主要因其他收入减少和衍生工具收益减少，部分被AP - 013研究临床试验相关成本降低抵消 [11] - 2020年12月31日，公司普通股流通股总数为1.93378996亿股，2019年12月31日为1.58644757亿股 [11] 各条业务线数据和关键指标变化 膝骨关节炎（OAK）业务 - 公司已向FDA提交OAK提案，决定仅使用现有数据，不增加额外患者，因有大量历史KL4患者数据，且纳入 - 排除标准和人口统计学特征相似 [13][14] - 公司不会完全解封数据，直到收到FDA书面确认提案被接受且现有特殊协议评估（SPA）仍然有效，预计45天内得到书面回复 [15] 吸入式和静脉注射Ampion治疗COVID - 19业务 - 吸入式Ampion治疗COVID - 19的40名患者的I期临床试验接近完成患者招募，初步结果显示，Ampion治疗组全因死亡率为8%，低于标准治疗组的21%；平均住院时间为7天，短于标准治疗组的11天；86%的患者病情稳定或改善，高于标准治疗组的75%；不良事件与标准治疗组相同，无药物相关严重不良事件报告 [18][19] - 该数据已提交FDA考虑用于紧急使用授权治疗，FDA建议设计并完成随机双盲安慰剂对照研究，公司正努力敲定吸入式Ampion的II期临床试验方案，预计2021年第二季度初开始该试验 [20][21] - 静脉注射Ampion治疗COVID - 19的研究已获以色列当地伦理委员会批准，并完成以色列卫生部初步审查，FDA提供了与吸入式Ampion类似的指导，公司正在并行评估 [21] COVID - 19长期后遗症治疗业务 - 公司正启动使用吸入式Ampion治疗有长期后遗症症状患者的临床试验，将与标准治疗进行比较，试验将针对与长期后遗症症状相关的呼吸窘迫，为居家治疗，患者将获得雾化器和5天的Ampion药物供应，公司正在敲定试验方案，预计尽快开始试验 [23][25] 利基研究项目业务 - 公司的科学研究团队专注于三个主要项目：COVID - 19项目、急性肾损伤及糖尿病肾病引起的特定慢性肾损伤项目、儿童Fontan手术后并发症蛋白丢失性肠病项目 [27] - COVID - 19研究项目聚焦病毒刺突蛋白对循环外周血单核细胞和巨噬细胞的影响，优化模拟呼吸压力变化的压力室，研究Ampion对血管渗漏和肺泡细胞屏障完整性的有益作用，有数据表明Ampion可减少巨噬细胞M1极化，抑制与细胞因子风暴相关的细胞因子释放，抑制T细胞受体激活 [29][30][31] - 急性肾损伤项目与范德堡大学的医师科学家合作，研究炎症对肾功能的影响，初步体外实验结果令人鼓舞 [32] - 蛋白丢失性肠病项目与一家大型儿童医院的临床医生和科学家合作，通过计算机模拟和体外实验研究炎症角度，探索Ampion的潜在治疗作用 [33][34] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司在OAK项目上向FDA提交仅使用现有数据的提案，若数据具有统计学意义，将推进生物制品许可申请（BLA） [13][15] - 在COVID - 19相关治疗方面，积极推进吸入式和静脉注射Ampion的临床试验，根据FDA指导调整试验方案，争取紧急使用授权，并启动长期后遗症治疗临床试验 [18][21][23] - 持续开展利基研究项目，探索Ampion在更多疾病领域的应用，为公司创造更多价值 [27] - 公司注重与潜在合作伙伴进行有意义的讨论，将研究成果转化为商业机会，实现平台技术的货币化 [69] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为COVID - 19疫情仍是健康紧急情况，但公司相信有足够的患者参与相关研究，且Ampion作为平台生物制剂，不仅适用于COVID - 19，还适用于其他炎症相关疾病 [16][69] - 公司对OAK项目提交的提案表示乐观，认为有很大机会获得FDA认可，且对数据解封结果充满期待 [15][47] - 公司对Ampion在治疗COVID - 19及其他疾病方面的效果表示乐观，认为其在减少炎症、改善临床结果方面具有潜力，且安全性良好 [16][18][53] - 公司将谨慎管理现金，确保有足够资金支持研发项目和整体运营至2022年，同时根据试验进展和FDA指导评估流动性需求 [11][64] 其他重要信息 - 公司在财报电话会议开始前宣读了安全港前瞻性声明，提醒投资者不应过度依赖前瞻性声明，实际结果可能与声明存在重大差异，相关风险因素可在公司向美国证券交易委员会提交的文件中查看 [4][5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：提交给FDA的提案中，公司认为FDA最难接受的部分是什么？ - 公司认为量化疫情影响是最困难的部分，FDA对疫情如何影响临床试验的理解在不断演变，公司需跟上科学证据的发布并将其适当地应用到项目中，公司相信提案符合FDA最新指南，并提交了大量证据支持 [38][41] 问题2：长新冠患者试验中，长新冠患者的定义是什么？ - 医学上，长新冠患者被定义为在初次感染12周后仍有长期症状和体征的患者，公司的研究将特别关注呼吸并发症，以肺功能测试等为终点指标 [39] 问题3：统计学家对患者总数减少后的统计分析结果如何？KL4通过试验的新概率是多少？ - 公司有大量历史KL4患者数据，认为如果417名患者时能达到统计学显著性，那么更多患者时也有很好的机会，虽然概率有所下降，但认为下降幅度不大，具体下降百分比无法提供 [47][49] 问题4：正在进行的试验中，注射（静脉注射和吸入式）是否还有安全问题？ - 公司认为FDA在每个试验中都会关注安全问题，早期试验对安全监测严格，目前静脉注射和雾化吸入试验均无安全问题，FDA同意扩大试验并采用安慰剂对照 [53] 问题5：吸入式研究的完成百分比是多少？ - 试验结束后还有90天的数据收集期，目前正在收集数据，最终数据完成后会进行公布，此前公布的初步数据涵盖了绝大多数患者 [56] 问题6：能否基于I期雾化试验的积极、统计学显著且安全的结果申请紧急使用授权，还是必须等到II期或III期？ - 紧急使用授权允许在完成III期研究之前向FDA展示数据以权衡利弊，公司会与FDA合作，在每个开发阶段审查数据，FDA建议尽早讨论紧急使用授权申请，公司已开始认真讨论 [58] 问题7：长新冠患者试验开始时间能否更具体？ - 公司已完成协议、培训，准备好雾化器、药物并选定主要试验地点，待获得机构审查委员会（IRB）批准即可提交申请，目标是在未来几周内开始试验 [60] 问题8：如果FDA同意解封OAK数据，公司预计需要多长时间进行分析和处理？ - 公司表示第一步是等待FDA对提案的反馈，FDA可能有反馈或直接接受提案，这将直接影响完成时间，公司会及时向公众和股东更新信息，同时强调确保SPA在解封数据时仍然有效很重要 [62][63] 问题9：能否更新预期的现金负担率？ - 公司目前现金约1730万美元，无增量临床试验的基础业务每月约70万美元，即每年约840万美元，有足够资金支持公司基础业务一年以上，增量临床试验的现金需求取决于成本和时间，公司预计现有资金可支持到明年第一季度，后续会根据试验进展和股价评估流动性需求并更新信息 [64][65] 问题10：以色列的试验进展如何？英国或其他地区的试验是否开展或接近开展？ - 公司目前专注于静脉注射、吸入式和长新冠患者研究以及相关研究，以色列的试验正在进行中，但因FDA对紧急使用申请的要求，需要对静脉注射和吸入式研究的方案进行一些小调整，公司会尽快完成调整，同时也在考虑与潜在合作伙伴的合作等其他创造股东价值的事项 [67][68][69] 问题11：吸入式研究目前是否仅针对COVID患者，是否可用于其他类型的肺损伤、插管患者？ - 吸入式Ampion适用于所有急性呼吸窘迫综合征（ARDS）患者，无论病因是COVID、呼吸机相关性肺炎等，但目前公司优先进行针对COVID患者和长新冠患者的吸入式研究，未来会考虑应用于慢性阻塞性肺疾病（COPD）、哮喘等其他疾病 [70][71] 问题12：为什么公司对于试验开始和完成时间没有明确日期？ - 公司表示试验的开展受机构审查委员会（IRB）、法律、医院规定、培训等多种因素影响，公司无法控制医生培训时间、IRB会议时间、卫生部审批时间等，虽然理解大家希望有明确时间，但公司会在条件具备时尽快推进试验 [74][75] 问题13：如果没有COVID，公司产品还有哪些潜在用途？ - 公司产品Ampion是一种平台生物制剂，可用于治疗各种炎症相关疾病，如COPD、α1 - 抗胰蛋白酶缺乏症、哮喘、囊性纤维化等，还可用于治疗非COVID相关的疾病，如Fontan手术后的蛋白丢失性肠病和急性肾损伤等 [78][79][80]