业绩总结 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为3.267亿美元[9] - 预计到2023年将实现约3.25亿美元的里程碑[7] 临床试验与研发 - 公司计划在未来两年内进行5项第二阶段临床试验，预计将有重要数据发布[5] - ANX005在GBS（格林-巴利综合症）患者中，28%的高剂量患者在第8周的GBS残疾评分上改善≥3分[26] - ANX005在GBS的临床试验中，预计2023年将发布第二阶段/第三阶段的数据[29] - ANX005在GBS的试验中，早期观察到血清NfL（神经元特异性烯醇化酶）显著下降，表明神经退行性病变的改善[22] - ANX005在高剂量（18-75 mg/kg）组与安慰剂组相比，CSF（脑脊液）中C1q水平显著降低[28] - 公司在GBS的临床试验中获得快速通道和孤儿药物认证[29] - Ongoing Phase 2 HD试验中，约24名患者接受6个月治疗，目标是安全性、药代动力学、C1q靶向结合和基线NfL降低[37] - ANX007在地理性萎缩患者中显示出有效抑制C1q的能力，低剂量和高剂量均可实现完全抑制[43] - ANX007在所有剂量水平上均表现出良好的耐受性，单次注射后C1q在房水中的抑制持续至少29天[45] - 进行中的ANX007地理性萎缩试验包括约240名患者，主要终点为FAF上地理性萎缩面积的变化[47] - 预计2023年将公布与相关补体试验的经验相结合的数据[49] - 公司计划在自身的补体平台上执行5项针对自身免疫、神经退行性和眼科疾病的2期临床试验，展现出广阔的增长潜力[51] 市场扩张与产品多样化 - 公司拥有3个多样化的候选药物，涵盖多个高价值适应症[5] - 公司在多个机制相关疾病中快速扩展平台的潜力[10]