现金及临床试验进展 - 公司当前现金及现金等价物为3.512亿美元，预计可支持未来里程碑的实现[14] - 公司正在进行5项第二阶段临床试验，预计在未来两年内将有结果发布[8] - ANX005在格林-巴利综合症（GBS）中的初步数据表明，18-75 mg/kg剂量组的患者中，有28%改善了GBS残疾评分[32] - ANX005在GBS患者中显示出早期和统计学上显著的神经元损伤标志物NfL下降[29] - 公司拥有3个临床药物候选者，涵盖多种高价值适应症[8] - ANX005在GBS的临床试验中获得了快速通道和孤儿药物的认证[32] 新产品及技术研发 - 目标人群中，25%的狼疮性肾炎患者符合初步研究的选择标准[24] - ANX005在温热自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）患者中完全抑制了补体激活[37] - 公司计划在2022年发布wAIHA的Phase 2试验数据[38] - 公司致力于开发针对补体驱动的自身免疫和神经退行性疾病的变革性疗法[6] - C1q在亨廷顿病患者中与突触丧失和神经退行性变相关，靶向C1q可减少神经退行性变的进展[51] - 在亨廷顿病小鼠模型中，ANX005治疗可降低脑脊液中C4a水平，表明补体激活与疾病进展相关[52] - ANX005治疗可使脑脊液中神经丝轻链(NfL)水平显著降低，反映出神经损伤的减轻[57] - ANX007在地理性萎缩小鼠模型中有效保护视网膜功能，抑制C1q可防止光感受器细胞丧失[71] - ANX007在临床试验中显示出良好的耐受性，单次注射后可在眼内液中抑制C1q至少29天[73] 市场扩张及未来展望 - 计划进行的ALS临床试验将评估C1q靶向治疗对肌肉无力的影响，初步数据预计在2021年下半年发布[68] - 亨廷顿病和ALS患者的基线NfL水平较高，表明疾病活动性与NfL水平相关[61] - 预计2023年将发布ANX007在地理性萎缩中的临床试验数据，主要评估地理性萎缩面积的变化[76] - 公司正在进行5项针对自身免疫、神经退行性和眼科疾病的II期临床试验，展现出广阔的增长潜力[80] - C1q在ALS小鼠模型中的沉积与肌肉无力相关，提示其在疾病早期可能作为生物标志物[62]