财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度公司总营收4480万美元，其中EMPAVELI净产品收入2040万美元，SYFOVRE净产品收入1840万美元，其余为与Sobi的合作收入 [20] - 研发费用1.1亿美元，总务和行政费用1.02亿美元，净亏损1.78亿美元 [21] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为7.65亿美元，预计当前现金余额可支持公司运营至2025年第一季度 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 SYFOVRE业务线 - 2月17日获FDA批准用于治疗地理萎缩（GA），3月1日在美国上市，首月向医生发货超6000支商业小瓶，第一季度美国净产品销售额达1840万美元 [6][7] - 3月商业和医疗团队与近2000名医生进行了至少一次接触，所有销售区域均有SYFOVRE订单 [11] - 除商业小瓶外，还应医生要求分发了超3400份样品 [12] EMPAVELI业务线 - 第一季度美国净产品销售额为2040万美元 [9] - 第一季度末有超200名患者接受治疗 [14] - 患者依从率保持在98%左右 [9] 各个市场数据和关键指标变化 - SYFOVRE上市首月，大量需求来自私募股权支持的集团，但目前大部分需求来自独立非私募股权支持的诊所，显示出全国范围内的真实患者需求 [12] - 预计在获得永久J代码之前，需求和销售会有波动 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 推进玻璃体内培克他普蓝在全球的应用，相关申请正在欧盟、澳大利亚、瑞士、加拿大和英国接受审查 [8] - 继续推进近十几个临床和临床前项目 [10] - 探索玻璃体内培克他普蓝在其他适应症的应用价值，如斯塔加特病，并评估SYFOVRE对即将发展为GA的患者的影响 [18] - 与合作伙伴Sobi继续推进EMPAVELI在其他适应症的研究，包括招募免疫复合物膜增生性肾小球肾炎和C3肾小球病的III期试验患者，以及冷凝集素病的III期试验和造血干细胞移植相关血栓性微血管病的II期试验患者 [19] 行业竞争 - 对于Astellas管理下一个补体药物的潜在上市，公司表示专注于让SYFOVRE在美国及未来其他国家的患者可及，认为每两个月一次的给药方式是重要竞争优势 [49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对SYFOVRE的早期市场采用情况感到鼓舞，认为初始需求超出预期是长期需求的领先指标，但强调GA是一个新的未知领域，在获得永久J代码之前，需求和销售可能会有波动 [7][13] - 对EMPAVELI的持续强劲势头感到满意，认为高依从率证明了患者服用该药的良好感受 [9] - 公司相信才刚刚开始挖掘补体科学的潜力，对公司的财务未来充满信心，将继续推进即将到来的里程碑 [10][21] 其他重要信息 - SYFOVRE在ARVO会议上有8场展示，分享了新的III期事后功能分析，显示对视觉功能和生活质量有益，以及减少光感受器细胞损失 [15][16][17] - 公司计划在7月底的ASRS会议上对GALE研究进行全面更新 [76] - 公司开展GA直接面向消费者的宣传活动，鼓励患者监测视力变化并与眼科医生沟通 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何看待SYFOVRE未来销售的波动情况以及对公司盈亏平衡路径的影响 - 公司表示GA是新领域，在获得永久J代码前，因报销、给药频率等因素，销售会有波动；第一季度数据可按每周约1200瓶来考虑增长潜力，同时需考虑分销商库存增长；公司对盈亏平衡持保守态度，会继续评估 [26][27][29] 问题2: ARVO会议上的功能事后分析对商业市场的影响以及分析界限的来源 - 功能事后分析显示SYFOVRE对有额外中央凹病变的患者在视力和生活质量方面有功能益处，与临床预期一致；250微米是中央凹无血管区的大小；商业团队专注于按标签执行销售计划，该数据对教育医学界有帮助；会将功能分析纳入美国以外的申报文件 [37][38][39][41] 问题3: 能否实时了解已发货SYFOVRE小瓶的使用情况，以及初始患者的给药频率 - 公司在初期主要通过与医生的沟通获取反馈，无法了解小瓶使用的详细情况；预计医生冰箱库存为1 - 2周，大部分小瓶可能很快用于患者；目前医生倾向于治疗单眼失明且另一只眼GA进展、一只眼AMD另一只眼GA以及双眼GA的患者，每两个月给药一次是主流 [45][46][47] 问题4: 如何看待Astellas作为竞争对手进入市场 - 公司对Astellas和Iveric的合作表示祝福，认为这对自身业务无影响，公司专注于让SYFOVRE惠及更多患者，每两个月一次的给药方式是竞争优势 [49] 问题5: 医生申请SYFOVRE样品时，每个患者的样品数量以及患者转为购买商业药物的时间 - 样品是公司上市的重要组成部分，医生申请样品是为了解药物的临床经验和给药方式；预计大部分样品最终会转化为商业小瓶；医生对有GA治疗选择感到兴奋，灵活的标签满足了他们的需求 [52][53][55] 问题6: 6000支需求小瓶和3400份样品覆盖了多少不同的处方医生，以及公司的分销策略 - 商业和医疗团队已与2000名医生进行了至少一次接触，所有销售区域均有商业订单，大部分需求来自独立诊所；公司未公开分销策略，但表示现有分销商能满足2600名视网膜医生及相关保险计划的需求 [58][59][61] 问题7: SYFOVRE商业小瓶收入1840万美元的计算方式，以及已接触医生中申请样品的比例和是否有重新安排湿性AMD患者日程以使用SYFOVRE的情况 - 公司在小瓶发货给分销商时确认收入，分销商处有2 - 3周的库存已确认为收入；大部分已接触医生都有使用样品；有医生在管理湿性AMD和GA患者日程，公司认为SYFOVRE适合现有治疗模式，医生和患者对此反应积极 [65][68][70] 问题8: 如何看待有关公司战略收购的新闻报道，以及GALE研究的首次更新时间和内容 - 公司表示市场存在此类猜测，但专注于让SYFOVRE在美国患者可及；将在7月底的ASRS会议上对GALE研究进行30个月的更新 [74][76] 问题9: 3月SYFOVRE的 reordered比例，以及如何看待未来数据库中眼内炎副作用的情况 - 公司看到了重新订购情况，但不透露具体比例；有一例培养阳性眼内炎病例，与玻璃体内注射操作有关，在报告的发生率范围内，公司对SYFOVRE的安全性概况感到鼓舞，与临床试验一致 [79][81] 问题10: SYFOVRE初始采用者中，单眼GA患者较少是否因为他们未看视网膜专家 - 基于前期研究和医生反馈，优先治疗的患者是视网膜专家处的患者；公司开展GA宣传活动，希望推动患者去看眼科医生 [86][87] 问题11: EMPAVELI的脑膜炎球菌感染情况 - 超过1000患者年的给药中未出现肺炎球菌感染病例，患者依从率达98%，显示出EMPAVELI在阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）市场的疗效和安全性 [89][90] 问题12: 医生对SYFOVRE患者旅程和实践物流的反馈，以及样品计划的持续时间 - 医生反馈积极，Apellis团队给他们留下深刻印象，患者对SYFOVRE的初始体验满意；样品在获得永久J代码前很重要，是需求的标志 [96][97] 问题13: SYFOVRE患者治疗时间和沟通教育方面是否有问题 - 公司认为这是改变GA治疗模式的机会，就像当初治疗湿性AMD一样，需要对患者和社区进行教育；医生和患者的沟通情况良好 [99][100] 问题14: 欧洲监管审查情况、商业化战略以及美国以外的商业准备和支出情况 - 欧洲监管进程按预期进行，预计明年初获批；公司多年前就在欧洲建立了商业化团队，办公室位于瑞士楚格；全球约有500万GA患者，美国以外市场机会巨大；公司在英国、法国、意大利、北欧和德国等地开展工作，吸引了优秀人才，将根据欧洲监管进程推进工作 [104][106][107] 问题15: ARVO会议上功能数据的医生反馈，以及是否会改变目标患者群体和对处于GA风险患者的研究与中间疾病研究的区别 - 医生反馈积极，数据与临床预期一致，大型异质性试验使公司能在额外中央凹患者中更易证明功能益处；视觉功能不仅包括视力，治疗越早对减缓GA进展越有利；公司想在GA出现前进行治疗；虽然额外中央凹患者在视力方面可能受益更多，但中央凹受累患者也能从减缓光感受器细胞损失中受益 [113][114][116] 问题16: 永久J代码对销售的直接影响以及毛利率与净收入比率的变化情况 - 永久J代码将给医生报销信心，对销售有积极影响；目前公司逐笔处理报销申请，已处理超50笔；毛利率与净收入比率会随时间变化，在10% - 20%的典型制药范围内，公司在10 - Q文件中提供了综合披露，但不按产品细分 [119][120][123] 问题17: 独立诊所和私募股权支持诊所的需求情况及影响，以及医生申请样品的方式 - 公司认为各类型视网膜诊所的使用情况是需求的有力指标，大部分需求来自独立诊所；医生可申请样品并自行决定使用方式，无需为单个患者申请 [126][128]