业绩总结 - Pegcetacoplan每月治疗组在24个月内的GA病灶面积减少率为26%[22] - 每两个月治疗组的减少率为22%[22] - 在24个月内，Pegcetacoplan每月组的GA病灶面积变化为0.82 mm²，EOM组为0.69 mm²[20] - Pegcetacoplan每月组保存的视网膜细胞数量为4200至6300个，而EOM组为3500至5300个[20] - 在OAKS和DERBY试验中，Pegcetacoplan每月组的严重不良事件发生率为1.7%，而EOM组为0.2%[8] - GA病灶的总患者数量为1258人，其中每月组419人，每两个月组420人，安慰剂组417人[2] 用户数据 - 在24个月内，GA病灶的绝对累积差异与安慰剂组相比，分别在第6、12、18和24个月的变化为0.82 mm²和0.69 mm²[19] - GA病灶的分布中，65%的患者为中心病灶，而35%为非中心病灶[22] - Pegcetacoplan每月组的视网膜组织保存量为0.82 mm²，EOM组为0.69 mm²[20] - Pegcetacoplan在24个月内每月治疗可保存6600至10000个视网膜色素上皮(RPE)细胞[26] 未来展望 - Pegcetacoplan治疗组在24个月内的最佳矫正视力(BCVA)损失减少了近6个字母，相较于安慰剂组[36] - 视觉功能问卷(VFQ-25)得分比安慰剂组高出4分，显示出更好的生活质量[36] - 在基线时，Pegcetacoplan治疗组的VFQ-25得分为72.0，安慰剂组为71.4[31] - 在0至6个月的治疗中，Pegcetacoplan每月治疗组的BCVA损失为-1.0，安慰剂组为-1.4[31] - Pegcetacoplan在所有预设亚组中均显示出治疗效果，尤其是在距离中心凹≥250μm的病人中[39] - 经过24个月的治疗，Pegcetacoplan在保存视网膜组织方面的效果逐渐增强[39] 新产品和新技术研发 - Pegcetacoplan是FDA批准的首个用于治疗与年龄相关的黄斑变性(AMD)相关的地理萎缩(GA)的药物[39]