业绩总结 - 截至2020年12月31日，公司的现金储备为4.63亿美元[86] - 新加坡经济发展局为研究和临床试验提供了总计1670万美元的资助[116] 临床试验与研发 - Arcturus的LUNAR-COV19（ARCT-021）COVID-19疫苗在临床试验中显示出高达100%的中和抗体血清转化率[43] - LUNAR-COV19疫苗的单剂量接种在小鼠模型中产生了强大的免疫反应，显示出对SARS-CoV-2的有效保护[35] - LUNAR-COV19的单次给药可在第19天实现100%的小鼠血清转化率[97] - LUNAR-COV19的抗体水平在接种后60天持续增加，显示出良好的免疫反应[101] - LUNAR-OTC（ARCT-810）针对鸟氨酸转氨酶缺乏症的临床试验正在进行中，全球患病率超过10,000人[52] - ARCT-810临床试验正在进行中，已开始招募患者，计划招募最多12名患者，设定3个剂量水平[64] - Phase 1临床试验已完成，所有不良事件均为轻度或中度，药物在给药后48小时内未检测到LUNAR®脂质[66] - LUNAR-CF旨在恢复CFTR功能，具有潜力为CF患者提供新的治疗选择[71] - LUNAR®-mRNA在小鼠气道中的有效递送，显示出生物活性[76] - LUNAR-OTC治疗可提高小鼠肝脏周边肝细胞中的OTC蛋白表达[62] - LUNAR-OTC在OTC缺乏小鼠模型中，所有剂量均超过10%的酶替代治疗目标[60] - Arcturus计划在2021年第二季度启动LUNAR-COV19的第三阶段临床试验，目标是在2021年下半年获得紧急使用授权[45] 技术与生产能力 - Arcturus的STARR™ mRNA技术在小鼠模型中显示出30倍的蛋白质表达优势[24] - Arcturus的LUNAR®递送技术优化了细胞类型的生物降解性，提升了mRNA的细胞内传递效率[22] - Arcturus的内部非GMP mRNA生产能力可在不到一周内生产高达30克的mRNA[124] - 最近的GMP活动中生产了三批12.5克的mRNA，质量和产量相当[127] - LUNAR®配方成功封装不同大小和化学性质的RNA[130] - 优化的IVT方法降低了成本，提高了纯度[124] - 改进的封装反应降低了商品成本[124] - 专有的纯化过程在更短时间内实现更高纯度[124] - 整个生产过程少于一周，具有高效性[124] - 可扩展至超过1千克，以满足大规模患者群体的需求[124] - LUNAR®与各种大小的RNA兼容，显示出其多功能性[128] - Arcturus的生产过程适应性强，可以利用多种修饰[124] 市场扩张与合作 - Arcturus在全球范围内与制造合作伙伴合作，计划在2021年第一季度生产数亿剂LUNAR-COV19疫苗[46] - 疫苗采用冻干配方，无需超低温存储，改善了供应链和分发效率[30]