临床试验与产品表现 - Iomab-B的关键临床试验SIERRA已超过50%患者入组，初步结果显示在急性髓性白血病(AML)中具有明显的价值主张[7] - Iomab-B的主要终点为6个月的持久完全反应(dCR)，需要显示2倍的差异以达成主要终点[29] - SIERRA试验的控制组显示高主要终点失败率，且存在高交叉救援情况[32] - Iomab-B组的普遍骨髓移植(engraftment)率为100%[32] - Iomab-B的临床经验显示，治疗后1年生存率为30%，而传统化疗加BMT的生存率为19%[28] - Iomab-B的观察到的BMT时间为12天，相较于传统方法的42天显著缩短[28] - Iomab-B治疗组的骨髓移植（BMT）接入率和移植后生存率（OS）显著高于对照组，1年OS达90%[46] - Iomab-B治疗组的100天非复发性移植相关死亡率（TRM）为0%，而对照组为3%[47] - SIERRA试验的中期结果显示，Iomab-B的患者入组率为25%和50%时均未发现安全性问题[54] 市场潜力与用户数据 - 当前BMT条件下，约有150,000名患者可能受益于BMT但未能接受治疗[23] - 高风险骨髓增生异常综合症（MDS）患者的中位生存期为0.8至1.6年，远低于中低风险患者的3.0至5.3年[57] - 2016年在美国、欧洲和日本共进行了超过70,000例移植手术[79] 新技术与研发进展 - Iomab-ACT计划针对CAR-T的靶向淋巴耗竭，旨在改善CAR-T细胞的扩展和持久性[65] - Iomab-ACT在预临床研究中显示出通过单剂量门诊给药实现瞬时淋巴耗竭的潜力[76] - Actimab-A与CLAG-M组合在复发/难治性急性髓性白血病患者中显示出86%的缓解率，显著高于CLAG-M单独使用的54%[87] - 在使用Actimab-A与CLAG-M组合的患者中，71%（5/7）达到了微小残留病（MRD）阴性状态[87] - Actimab-A与venetoclax的组合试验显示，venetoclax在复发/难治性急性髓性白血病患者中的单药反应率为19%[88] - Actinium在2018年以来对AWE平台进行了显著投资，成为Ac-225研发的全球领导者[93] 未来展望与战略计划 - 预计Iomab-B的III期试验将在2020-2021年完成入组并提交生物制品许可申请（BLA）[95] - Actimab-MDS的关键试验计划在2020年上半年启动I期临床试验[95] - 预计2020年将报告Actimab-A与venetoclax组合试验的概念验证数据[95] - 2017年，针对CD33-Alpha的临床试验已在100多名患者中进行[83] - 预计2020年将启动Actimab-A与CLAG-M的第三剂量队列[95] 知识产权与市场竞争 - 公司拥有强大的知识产权组合，超过100项专利，涵盖多种靶向治疗和组合疗法[12] - AWE技术平台推动了公司ARC的深度管线，包括多个临床开发领域[10] - Iomab-B的临床数据在主要医学会议上获得了显著的可见性，提升了医学界对其价值主张的认识[52] - 数据监测委员会在25%入组后未发现安全性问题，后续将在50%和75%时进行评估[54]