临床试验与治疗效果 - Iomab-B的关键临床试验SIERRA正在进行中，目前已完成超过50%的患者入组，显示出在急性髓性白血病(AML)中的明显价值主张[29] - Iomab-B的主要终点是6个月的持久完全反应(dCR)，需要显示出2倍的差异以达成主要终点[29] - Iomab-B在临床试验中显示出100%的移植植入率，表明其在改善生存率方面的潜力[32] - 目前针对Iomab-B的临床试验共招募150名患者，每组75名，次要终点为1年总生存率(OS)[29] - Iomab-B的临床数据表明，与传统化疗相比，患者在接受Iomab-B后，移植前的等待时间显著缩短，从42天减少到12天[28] - Iomab-B治疗组的100天非复发性移植相关死亡率(TRM)为0%，而对照组为3%[47] - Iomab-B在SIERRA试验中显示出显著的移植成功率，移植率为100%[46] - Iomab-B的单药活性在AML患者中表现出快速外周爆发减少，相关于改善的临床结果[41] - Iomab-B的治疗在高风险AML和MDS患者中显示出较高的移植和嵌合率[46] 技术平台与研发进展 - 公司的AWE技术平台支持多种抗体放射结合物(ARC)的开发，涵盖多个临床领域[10] - 公司的知识产权组合强大，拥有超过100项专利，涵盖靶向条件和ARC治疗[12] - 目前有多个ARC项目处于不同的开发阶段，包括针对CD33的潜在最佳治疗方案[7] - 公司的目标是通过ARC技术解决骨髓移植(BMT)的条件准备难题，改善患者的治疗结果[23] - 目前有超过150,000名患者可能受益于BMT但未能接受治疗，ARC技术有望改善这一现状[23] - Iomab-ACT计划旨在解决CAR-T和细胞治疗相关的重大未满足需求[65] - Iomab-ACT在预临床研究中显示出通过单剂量门诊给药实现瞬时淋巴细胞减少[73] - 数据监测委员会在25%和50%入组后均未发现安全性问题[54] 市场表现与未来展望 - 2016年在美国、欧洲和日本共进行了超过70,000例移植手术[79] - Actimab-A与CLAG-M组合在复发/难治性急性髓性白血病（r/r AML）患者中显示出86%的反应率，相较于CLAG-M单独使用的54%缓解率显著提高[87] - 71%的患者达到了微小残留病（MRD）阴性状态[87] - Actimab-A与venetoclax的组合试验显示，venetoclax在r/r AML患者中的单药反应率为19%[88] - Actimab-A与CLAG-M组合的临床安全性良好，所有患者均完成了计划的治疗周期，未观察到死亡病例[87] - 公司在2018年以来对AWE平台进行了显著投资，成为Ac-225研发的全球领导者[93] - 预计2020年将完成Iomab-B的50%患者入组，并在2021年提交生物制品许可申请（BLA）[95] - Actimab-A与venetoclax组合的概念验证数据预计将在2020年报告[95] - 预计2020年将启动Actimab-MDS的第一阶段临床试验[95] - 公司在CD33-Alpha ARC的临床试验中已在100多名患者中积累了经验[83]