财务数据和关键指标变化 - 截至6月30日，现金及等价物总计4.536亿美元，而2020年12月31日为9720万美元，六个月增加3.564亿美元，归因于首次公开募股净收益2.316亿美元、C轮和D轮普通股发行所得1.686亿美元、2000万美元许可收入以及400万美元投资出售和可转换票据转换所得，同时抵消了对平台公司投资3200万美元和2021年上半年3580万美元净运营费用 [31] - 2021年上半年运营现金使用量为1460万美元，其中包括从与大冢制药的许可合作协议中获得的2000万美元许可收入的积极影响 [32] - 2021年第一季度和上半年研发费用分别为1600万美元和2160万美元，而去年同期分别为290万美元和500万美元，分别增加1310万美元和1660万美元，归因于人员成本和与研发项目进展相关的合同研究组织费用增加 [32] - 2021年第一季度和上半年一般及行政费用分别为3730万美元和4660万美元，而去年同期分别为290万美元和440万美元，分别增加3440万美元和4220万美元，归因于人员成本、专业费用和支持平台增长及上市公司要求的其他成本 [33] - 2021年第一季度和上半年总基于股票的薪酬费用分别为3750万美元和3770万美元，而去年同期分别为4.1万美元和8.2万美元，反映了与首次公开募股业绩相关的部分归属条件达成的费用确认 [33] - 第二季度公司记录了与对COMPASS后续股权融资轮投资相关的1690万美元收益，ATAI参与并以500万美元购买了14万股，目前拥有COMPASS 19.4%的股份 [34] - 从与大冢制药的许可合作协议中记录了1990万美元的许可收入 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 感知神经科学（Perception Neuroscience） - 主要化合物PCN 101是一种氯胺酮制剂，作为快速起效抗抑郁药开发，具有非解离特性和居家使用潜力，在临床前模型中，其比市售氯胺酮（如Ketanest）具有更高效力、更持久效果和更低滥用潜力 [19][20] - 2021年2月，宣布PCN101在58名受试者中进行的1期试验取得积极结果，证明了其安全性和耐受性，最高剂量达150毫克静脉注射，未报告严重不良影响，药代动力学与剂量大致成比例，且诱导感知变化所需剂量远高于市售氯胺酮 [21] - 预计在2021年第三季度启动PCN101的2a期试验，这是一项随机双盲安慰剂对照试验，将在欧洲13个地点进行，旨在招募93名诊断为难治性抑郁症（TRD）的患者，预计研究将持续到2022年底 [22] - 并行进行PCN101从静脉制剂到皮下制剂的1期生物等效性研究，以支持居家使用 [22] 识别生命科学（Recognify Life Sciences） - 正在开发RL - 007，一种口服可用的胆碱能、谷氨酸能和GABAB受体调节剂，用于治疗与精神分裂症相关的认知障碍（CIAS） [23] - 2021年4月，在获得美国食品药品监督管理局（FDA）的研究性新药（IND）批准后，启动了一项32名患者的2A期机制验证研究，旨在评估RL - 007对安全性、耐受性和定量脑电图（QEEG）指标的影响，这些指标被视为认知生物标志物 [23] - 预计在年底前获得2A期试验的顶线数据，以推进到概念验证研究，概念验证研究将是一项双盲安慰剂对照试验，重点关注更传统的认知终点 [24] GABA治疗公司（GABA Therapeutics） - 主要项目GRX - 917是一种氘代乙非他明的口服制剂，乙非他明在法国和其他国家有治疗焦虑症的长期处方使用历史 [25] - 2021年6月，在澳大利亚启动了一项随机双盲安慰剂对照1期试验，最终将招募约76名健康成年人，研究采用单次递增剂量和多次递增剂量设计，观察安全性、耐受性、药代动力学和药效学，使用QEEG作为靶点参与生物标志物，预计2022年初获得顶线数据 [27] DemeRx IB - 正在开发DMX - 1002，一种伊波加因的口服制剂，作为阿片类药物使用障碍的潜在疾病修饰治疗方法 [28] - 预计在2021年第三季度在英国对娱乐性药物使用者和健康志愿者启动探索性1/2a期试验的1期部分，该试验旨在评估安全性、耐受性、药代动力学和疗效，预计2022年初从1期试验中获得安全数据 [28][29] COMPASS Pathways - 其化合物COMP360是一种合成裸盖菇素的专有制剂，作为口服快速起效抗抑郁药开发 [30] - 2021年6月，宣布在233名诊断为TRD的患者中完成了COMP360的2b期临床试验给药，这是目前行业资助的最大规模裸盖菇素临床试验，预计今年晚些时候获得该试验的顶线数据 [30] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司旨在成为专注于心理健康的领先药物开发公司，通过执行现有管线和继续孵化、收购和投资新计划及使能技术，推进分散式药物开发平台 [7] - 采用独特的投资组合方法和严格的项目选择流程，专注于差异化心理健康机会，开发有人类前期证据的化合物，以增加临床试验成功概率，避免二元风险 [14] - 已与大冢制药达成许可协议，这是生物制药公司开发迷幻药与大型制药公司之间的首个重大合作，展示了公司模式的吸引力和行业对迷幻药的兴趣，未来希望达成更多制药合作 [11][15][16] - 计划投资于最有前景化合物的适应症扩展，以优化投资组合并最大化股东价值，预计到2026年，适应症扩展的额外市场潜力达18亿美元 [16][17] - 凭借丰富的管线和投资组合方法，预计未来18个月有18个研发催化剂，包括多项临床试验数据读出和试验启动，以保持在心理健康治疗开发领域的领先地位 [11][17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对投资者对其使命的热情回应感到兴奋，认为有能力利用首次公开募股所得资金推进药物开发平台 [7] - 全球超过10亿人患有抑郁症、成瘾、创伤后应激障碍、焦虑症和其他顽固性心理健康疾病，心理健康治疗存在巨大未满足需求，公司致力于解决这一重大医疗问题 [10] - 公司在年轻的迷幻药行业中建立了资金充足的企业，拥有超过4亿美元继续推进11个项目，预计未来有持续的新闻流和研发催化剂，有潜力成为全球领先的心理健康公司，为股东和其他利益相关者创造价值 [11] - 对2021年和2022年充满期待，将有更多临床数据读出、试验启动和业务发展活动，公司将继续提供项目进展更新 [35] 其他重要信息 - 公司运营采用分散式模式，利用数字疗法等使能技术，支持和加速旗下公司化合物的开发 [14] - 公司的流程纳入了基于里程碑的资本分配方法，已证明能够通过与世界级心理健康组织合作创造价值 [15] - 公司的数字疗法正在圣地亚哥的学院诊所进行用户接受度测试，预计从明年开始在2期试验中推出 [29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：RL - 007的2a期试验关于CIAS的入组标准、伴随药物以及有意义结果的定义 - 入组患者需符合精神分裂症伴认知障碍标准，认知水平低于正常一个标准差，伴随药物限于哌唑嗪和另一种相关化合物，以保持患者群体的同质性 [40] - 有意义的结果首先是复制之前1期试验中定量脑电图（QEEG）的频谱转移，即从低频向高频转移，其次是扩展到一些诱发电位测量指标，如失匹配负波和P300，同时认知评估中与QEEG转移的一致性也是重要参考 [40][41] 问题2：COMP360试验希望看到的三周效应大小、响应率和长期持久性结果 - 关注的关键是三周的主要终点，显示起效的快速性和一定程度的持久性，同时也会关注后续12周的数据，包括响应者和缓解者数据，这些数据将为后续研究提供信息 [43][44] 问题3：未来6 - 12个月运营费用（OpEx）的范围 - 剔除上半年数据中的在研研发费用和非现金项目后，上半年运营费用季度运行率约为18%，随着支持平台公司和内部能力建设，人员成本将增加，随着管线进入更多临床阶段，研发支出也可能增加，未来季度运营费用可能在25% - 30%的范围内 [46] 问题4：PCN - 101即将开始的2期试验的剂量、给药模式、治疗持续时间以及评估抑郁疗效和分离效应的重要指标 - 基于1期试验结果，将使用低于解离剂量的药物，但具体剂量尚未确定，试验为单次静脉注射给药 [49] - 主要终点是24小时和14天的抑郁症状改善，与其他氯胺酮研究一致，结果将为给药频率提供参考，预计可能比市售氯胺酮（每周两次，持续四周）的给药频率更低 [49][50] - 评估分离/迷幻效应的指标包括行业常用的CADS和更具粒度的5 - DSC [50] 问题5：DemeRx的1/2期研究是否进行特殊心血管监测以及从娱乐性药物使用者中能获得的疗效数据和时间 - 由于文献中存在Q2间期延长的信号，会密切关注心血管安全，进行重复心电图监测，目标是找到相对无Q2间期延长的剂量范围 [53] - 1期试验主要关注安全性和药代动力学，疗效终点主要在2期针对接受药物辅助戒毒的个体，关注戒断症状和长期缓解情况 [53] 问题6：PCN - 101皮下制剂的进展、启动桥接研究的限制因素和目标给药体积 - 皮下制剂正在开发中，包括制剂本身和与皮下注射器的兼容性，桥接研究相对简单快速，预计与2期试验结果大致同时获得数据 [56] - 皮下给药的标准体积应低于2毫升，公司希望显著低于该体积 [56] 问题7：Vivexia项目的数字治疗元素、与SSRI的组合潜力以及与其他TRD项目的组合前景 - 数字治疗不仅用于支持患者在迷幻药治疗前后的心理准备和症状跟踪，还为医生提供重新给药的建议，适用于多个项目 [60] - Salvinorin是一种具有独特药理学特性的迷幻化合物，由于其阿片受体药理学特性，有潜力与SSRI、SNRI等药物同时使用，可能更适合某些特定患者群体 [58][59] 问题8：公司在推进化合物临床试验时对利用现有心理健康行业基础设施的考虑以及是否需要重塑治疗格局 - 公司专注于研发和试验执行，计划利用现有心理健康行业基础设施，如强生公司目前正在建设的住院治疗设施，通过数字疗法优化治疗师时间和治疗持续时间，以实现规模优化和覆盖更多患者 [63] - 公司的Salvinorin A和DMT项目旨在创造一种类似S - 氯胺酮的迷幻效果，持续时间在30 - 45分钟，有望利用S - 氯胺酮的基础设施，减少对传统陪护人员的需求，同时数字治疗和硬件将为患者提供支持和引导，提高安全性和疗效 [65][66] 问题9：关于追求额外非稀释性融资策略的具体情况 - 与大冢制药的合作证明了公司获取价值的能力，公司将继续与强大的战略合作伙伴进行对话，并可能达成更多协议，具体将根据每个案例进行评估，以优化股东价值 [68] 问题10：PCN - 101的分离效应是否因患者亚组而异或仅取决于剂量强度 - 目前尚不清楚患者亚组是否对分离效应有不同易感性，公司正在通过数字和代谢组学等方面进行研究，目前主要关注剂量 [71][72] 问题11：GRX - 917的非氘代乙非他明在法国的使用情况、安全概况和治疗范式 - 乙非他明于1979年在法国获批，在其他小地区也有互惠批准，但未在主要地区获批，当时因其与苯二氮䓬类药物不同的作用机制而受到偏见 [74] - 该化合物在法国有大量使用，特别是在老年等脆弱患者群体中，一项基于法国安全数据库的研究显示，约1300万次暴露中，其耐受性良好，不良反应报告有限，与苯二氮䓬类和SSRI相比，安全性良好，且无成瘾或依赖问题 [74] 问题12：KUR101除阿片类药物使用障碍（OUD）外的更广泛适应症 - 阿片类药物使用障碍被视为一个谱系，从急性和慢性疼痛治疗到阿片类药物成瘾，KUR101有潜力用于治疗需要比非管制药物更强镇痛效果但无法耐受阿片类药物的患者，以及缓解戒断症状，公司将对此进行研究 [77] 问题13：公司项目药物物质采购是否存在物流挑战或未来预期 - 目前没有具体的物流挑战，公司有三种半合成或纯化提取物药物（伊波加因和氘代甲磺酸美沙酮）有良好的供应协议，预计未来也不会有问题，公司正在考虑替代生产路线以减少对植物来源的依赖 [80]