财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度末公司现金约为3.02亿美元，4月与富士胶片迪奥斯ynth生物技术公司完成战略交易获得1亿美元，公司认为截至2022年3月31日的现金加上这笔交易所得资金，足以支持公司运营至2023年第四季度 [15] 各条业务线数据和关键指标变化 ATA188 - 第一季度取得良好进展，《自然》和《科学》杂志的两篇里程碑式论文持续推动医学界、科学界和投资界对EBV作为MS主要病因和诱因的关注和认识 [7][8] - 3月举办的EBV和MS日活动展示了更新的一期和开放标签扩展数据，高剂量组33%的患者在12个月时实现了确认的EDSS改善，24名患者中有20名在长达42个月的随访中实现了确认的EDSS改善或稳定 [8][18] tab - cel - 预计今年第四季度获得欧洲委员会的批准，欧洲药品管理局（EMA）要求额外30天审查公司对其第120天问题清单的答复，tab - cel过渡到标准评估审查时间表，但公司仍预计在今年第四季度获得批准 [11] - 已向EMA提交可比性数据，EMA认为临床和商业制造工艺版本之间的可比性数据足以证明可比性 [12] CAR T项目 - ATA2271：合作伙伴纪念斯隆凯特琳癌症中心开展的一期试验中出现患者死亡事件，最终尸检结果待定，公司认为死亡并非由ATA2271导致，MSK预计在今年下半年提供一期数据更新 [20][21][22] - ATA3271：针对晚期间皮瘤和其他实体瘤的异体CAR T疗法，IND启用工作进展顺利，预计今年第四季度通过合作伙伴拜耳提交IND申请 [22] - ATA3219：针对表达CD19的B细胞恶性肿瘤的异体CAR T疗法，计划今年第四季度提交IND申请，公司认为该项目有潜力成为同类最佳的差异化疗法 [23][24] 公司战略和发展方向及行业竞争 ATA188 - 计划6月进行二期EMBOLD研究的中期分析，分析结果将用于决定是否增加样本量、确定三期研究的时间、设计和规划以及更广泛的开发计划，包括潜在新适应症的二期研究 [9] - 7月将沟通样本量和研究完成时间的决策及理由，之后与FDA讨论中期分析数据和潜在开发途径，并加速与生物制药公司的合作讨论 [10] tab - cel - 在欧盟，继续推进MAA审批流程，等待欧洲委员会的批准，已确认预批准检查日期 [11][12] - 在美国，积极与FDA讨论无需进行新的三期研究即可提交生物制品许可申请（BLA）的提案，FDA正在审查提案，公司预计未来几个月提供关于潜在BLA途径的进一步信息 [13][14] CAR T项目 - 推进ATA3271和ATA3219的IND申请工作，期望为患者带来异体T细胞疗法 [22][23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为ATA188是一种独特的、有潜力改变MS治疗模式的疗法，即将进行的中期分析是一个令人兴奋的里程碑，有望为投资者提供重要信息，帮助他们评估该项目的成功可能性 [25][27] - 对于tab - cel，公司对在欧盟获得批准和在美国找到提交BLA的建设性途径充满信心 [11][14] 其他重要信息 - 上个月公司迎来首席技术官Charlene Banard，负责工艺科学、工艺开发、质量、制造和供应等工作 [15] - 成功将制造工厂出售给富士胶片迪奥斯ynth生物技术公司，获得1亿美元资金，并与该公司建立合作关系，以获得灵活的产能来制造临床和商业阶段的异体T细胞疗法，预计该交易将在多年内降低公司的运营费用 [15] 问答环节所有提问和回答 问题1：ATA188中期分析是否可解读，是否会与一期数据或MedDay安慰剂数据进行对比 - 公司认为7月沟通的内容对投资者理解该疗法的潜力很重要，能明确样本量和研究完成时间，影响产品进一步开发的步骤，但目前无法确定是否会与一期数据或MedDay安慰剂数据对比，会在保证研究完整性的前提下提供尽可能多的细节 [27][28][31] 问题2：tab - cel在欧洲转为标准评估为何不影响批准，ATA188中期分析和披露之间有哪些活动 - tab - cel转为标准评估是为了让EMA有更多时间审查公司的答复，公司对答复有信心，仍预计今年第四季度获得批准；ATA188中期分析后，公司会全面评估数据，包括EDSS、安全性、次要参数、生物标志物、MRI等，然后在7月向投资者提供清晰的回应 [34][37] 问题3：若ATA188中期分析显示与安慰剂有明显差异，能否在第三季度披露相关比率，是否会报告中期分析患者的12个月结果 - 披露活性组与安慰剂组确认的EDSS改善百分比可能会影响研究的完整性，因此现阶段无法披露；EMBOLD研究的结果将在研究结束后（即最后一名患者入组一年多后）进行沟通，不会在中期分析时报告12个月数据 [39][40] 问题4：EMA确认的可比性是否适用于美国，是否会在欧洲使用全范围商业批次进行商业化 - EMA基于公司最初提交的用于批准的数据确认了可比性，与提交给FDA的数据集相同；公司将在欧洲使用全范围商业批次进行商业化 [43][47] 问题5：ATA188中期分析后有哪些下一步计划，开展额外二期研究是否需要三期可比性和生产准备就绪 - 中期分析将为三期研究和潜在的其他二期研究提供更多数据，优化三期研究设计；开展额外二期研究可使用现有工艺的库存产品，而三期研究旨在使用与商业化相同的产品以避免可比性争议 [49][53][54] 问题6：如何看待ATA2271患者死亡事件 - 公司认为根据现有信息，患者死亡不太可能由ATA2271导致，纪念斯隆凯特琳癌症中心正在进行额外分析，待数据与FDA共享后会进一步评论 [56] 问题7：若ATA188中期分析达到改善标准，是否需要增加样本量，tab - cel在美国监管进程如何推进，若FDA要求进行额外研究，公司的态度和情况如何 - 公司未具体评论统计界限，但根据已使用的信息，若与统计假设一致，则无需增加患者数量；公司与FDA保持积极对话，已提出无需进行新的临床研究即可提交BLA的提案，FDA正在审查，预计未来几个月提供更新；tab - cel的多队列研究正在进行，可产生数据，公司认为有其他机制解决与FDA的僵局 [60][64][69] 问题8：对2023年tab - cel多队列数据有何期望，ATA2271一期更新将包含哪些内容，入组暂停是否会影响展示内容 - 公司对多队列研究数据有信心，认为能复制过去的结果，各队列有概念验证数据，可单独提交或进行肿瘤无关性提交；ATA2271计划在今年下半年的医学会议上展示类似去年ESMO IO的安全、早期疗效、生物标志物和药代动力学数据，入组暂停可能会影响数据更新，但公司认为重新启动入组后可提供更新数据 [71][73][75] 问题9：ATA188中期分析可能出现的情景有哪些，如何排序 - 最可能的情景是中期分析数据与统计假设一致，按计划入组80名患者并完成研究；其次是增加样本量以提高统计显著性，公司将沟通增加的数量、入组结束时间和理由；不太可能出现无效性分析显示研究无效或大幅增加患者数量以用于加速批准的情况 [78][79][81] 问题10：EMA要求额外时间审查答复的问题是否与FDA关于临床和商业批次可比性的问题相同 - EMA的问题是典型的提交问题，涉及数据的多个方面，在可比性方面，EMA认为数据支持临床和商业批次的可比性，现阶段不存在争议 [83] 问题11：假设基础情景或增加样本量情景下，是否会向ATA188临床站点传达信息 - 不会向临床站点透露中期分析结果的细节，但会告知目标样本量的变化，以便他们做好入组患者的准备 [85]