财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度研发费用为1100万美元，去年同期为520万美元，增加580万美元，主要归因于临床试验费用增加490万美元 [40] - 2020年第二季度销售、一般和行政费用为260万美元，去年同期为210万美元，增加50万美元，主要是由于普那布林上市前准备成本增加 [40] - 2020年第二季度归属于公司的净亏损为1280万美元，去年同期为740万美元 [40] - 截至第二季度末，公司现金及现金等价物为3810万美元，公司有信心现有现金资源足以支持普那布林在美国的临床试验和新药申请，以及推进免疫肿瘤学管线和蛋白质降解研究平台 [41] - 6月和7月，公司完成公开发行和私募，每股13美元，筹集总收益3390万美元，公司打算用净收益支持普那布林商业化、继续临床和临床前开发以及用于一般公司用途 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 化疗引起的中性粒细胞减少症（CIN）业务线 - 截至2020年，CIN研究已招募约500名患者，预计年底提交新药申请（NDA）给美国FDA，2020年第一季度已启动向中国国家药品监督管理局（NMPA）滚动提交NDA [8][9] - PROTECTIVE - 2研究已完成全部患者招募，预计2020年第四季度获得3期顶线数据，该研究的预设中期3期数据支持普那布林与Neulasta联合使用在预防CIN方面优于单独使用Neulasta [10] - 公司拥有超过1200名患者的集体临床数据，其中超过700名患者接受了普那布林治疗，这些数据将用于支持CIN的NDA提交 [19] 非小细胞肺癌业务线 - DUBLIN - 3试验（103研究）完成非小细胞肺癌治疗的第二次中期分析，数据监测委员会（DSMB）建议试验继续进行且无需修改，预计2021年上半年达到439个事件数时获得最终顶线数据 [11][20] - 在2期研究中，在有可测量肺部病变的目标人群中，普那布林显示出4.6个月的总生存期（OS）获益，OS的风险比（HR）为0.76；在3期试验的第一次预设中期分析中，150名患者事件时，显示出OS的HR小于0.75的积极趋势 [21] 各个市场数据和关键指标变化 - CIN市场每年有超过130万次G - CSF给药周期，但仍未得到充分满足，是化疗方案改变的首要原因 [29] - NCCN指南将CIN预防的适用范围从高危患者（占化疗患者的32%）扩大到高危和中危患者（占所有化疗患者的69%），可寻址市场增加超过100% [31][32] - 360个肿瘤学账户占G - CSF使用量的80%以上，前50个账户代表12亿美元的G - CSF使用量，前100个账户代表18亿美元的G - CSF使用量 [32][35] - 疫情期间，化疗周期数下降20% - 40%，平均约20%，目前已基本恢复正常 [70] - 生物类似药G - CSF领域出现价格战，前两款产品的平均销售价格分别下降22%和18% [75] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司使命是为全球市场开发创新、变革性药物，改善未满足医疗需求的临床结果 [6] - 普那布林CIN适应症预计2020年底向美国FDA提交NDA，非小细胞肺癌适应症预计2021年提交NDA，推动公司向商业化阶段转型 [15][27] - 商业战略包括：未来12个月通过教育推广提高知名度；推动普那布林纳入NCCN指南；进行客户拓展；确保保险覆盖和获取；提供医疗从业者和患者商业支持 [34][37] - 研发方向上，CIN聚焦非髓系癌症普那布林与多西他赛联合策略，预计该组合产品将覆盖约75%的CIN市场；肿瘤学未来将专注一线三联组合策略；继续推进临床前项目BPI - 002和BPI - 004 [23][24] 行业竞争 - CIN市场目前只有G - CSF一类药物获批，普那布林与G - CSF联合使用在预防CIN方面显示出优势，有望成为市场领导者 [8][9] - 非小细胞肺癌二线和三线治疗目前以多西他赛方案为主，普那布林与多西他赛联合使用有望在疗效、安全性和生活质量方面优于标准治疗 [21][22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司经过10年对普那布林独特机制的研究和超过1000名患者的招募，对普那布林的临床特征和发展轨迹有了更清晰的认识，未来6 - 18个月预计有重大临床和NDA催化剂，推动公司向商业化阶段转型 [15] - 疫情推动了对超越单药G - CSF的更有效疗法的需求，NCCN指南的更新和临床路径的标准化有利于普那布林的引入和长期前景 [31] - 普那布林的临床性能和肿瘤学界不断变化的医疗需求有利于其成功上市和长期商业成功 [39] 其他重要信息 - 公司在AACR会议上展示了三联免疫疗法与普那布林联合的数据，在MD安德森进行的PD - 1无反应肿瘤模型中显示出100%的完全缓解率，计划2020年下半年在MD安德森启动相关研究 [12][13] - 普那布林的物质组成专利和多项用途专利在36个司法管辖区受到保护至2036年，包括在美国获得的17项专利 [13] - 8月，公司任命Paul Friel为首席商务官，他在制药和生物技术行业有近30年经验；Dr. Ravi Majeti加入董事会，他曾共同创立Forty Seven并为其被吉利德科学以49亿美元收购做出重要贡献 [14][15] - 公司发起扩大使用计划（EAP），允许美国各地医生使用普那布林预防CIN，以帮助应对疫情挑战 [25] - 公司开展了广泛的医学事务活动，包括CME项目、KOL咨询委员会会议、与NCCN的讨论、增加在有影响力的科学会议上的赞助、发起IIT研究等；普那布林2期CIN数据已被一家主要期刊接受发表，其他手稿正在准备中，临床摘要已被ASCO、ISSCR和ESMO接受 [26] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：关于CIN的NCCN指南提交准备情况，包括提交时间、指南更新时间以及是否计划寻求指定患者使用和报销 - 指南申请是一个简单的两页申请，可在批准前六周申请，下一次预定会议在10月中旬，公司已开始准备并与NCCN领导进行讨论 [46][48] - 报销问题主要取决于支付方，支付方会参考标签和NCCN指南，目前无法针对每个支付方或整个支付方领域进行解答 [50][51] 问题2：非小细胞肺癌项目的时间线受COVID - 19影响的程度，以及与事件率或其他因素的关系 - COVID - 19对时间线有影响，但影响较小，全球招募工作正在进行，预计2021年上半年达到439个患者事件数时获得最终数据，今年将完成招募 [53] 问题3：CIN标签预期，是否与FDA讨论过普那布林与所有其他G - CSF广泛联合使用的接受情况，以及潜在的联合使用边界 - 标签讨论需等待即将到来的预NDA会议，从普那布林的特性和G - CSF的不足来看，预计普那布林与G - CSF联合使用的标签范围广泛，可用于所有髓系癌症和所有化疗，也可与G - CSF类药物联合 [55][56] 问题4：考虑到3期试验即将结束，临床试验成本将大幅下降，未来的资金消耗情况以及潜在的抵消因素 - 截至6月30日公司有3810万美元现金，目前现金预计可维持约三个季度，临床费用将大幅减少，但商业成本和人员数量将在未来几个季度开始增加，预计未来每个季度资金消耗约1500万美元，明年年底商业化需要额外资金 [60][61] 问题5：PROTECTIVE - 1试验的最新情况，包括是否有发表或展示策略；扩大使用计划（EAP）的动机、参与医生或机构的早期反馈；以及EAP的潜在收入情况 - PROTECTIVE - 1试验的前105名患者的中期分析已于去年完成，该试验作为单药治疗是支持性研究，其2期部分已被一家主要期刊接受发表，3期研究也将计划发表 [64][66] - EAP项目已启动，已有一名研究者联系公司，第一名患者已接受普那布林治疗，公司将继续评估和满足有兴趣的研究者需求，以帮助患者和医疗界 [68] - EAP项目的目的不是作为收入驱动，而是帮助医生和患者应对疫情担忧，公司认为从收入角度考虑覆盖成本没有价值，目前没有兴趣将其作为收入来源 [70][71] 问题6：生物类似药G - CSF领域的价格战对普那布林商业上市的影响 - 支付方认为普那布林独特且有价值，会在处方和合同考虑中给予相应待遇，有利于普那布林 [74] - 生物类似药价格战导致平均销售价格下降，损害了医生的报销收入，为普那布林创造了定价空间，支付方对此持积极态度 [75][76]