财务数据和关键指标变化 - 公司2020年第四季度末现金、现金等价物和短期投资为5亿美元700万，包括拜耳合作的前期现金付款、2020年12月融资所得以及通过ATM机制出售股票的所得 [17] - 凭借这一现金余额和美国Tab - cel销售的预计收入，公司认为资金足以支持到2023年，包括Tab - cel的BLA申请和美国商业发布的费用 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 Tab - cel业务线 - 公司有望在2021年第三季度完成针对EBV阳性PTLD的滚动生物制品许可申请（BLA）提交，已完成临床前模块4，正等待FDA对学术合作伙伴生产的药物产品与Atara生产的产品的兼容性决定 [8] - 在Tab - cel的2期多队列研究中，临床研究点的开放正在加速，研究点正在积极评估潜在研究参与者，有六个研究群体可能支持有意义的标签扩展，其中最大的两个是EBV + AID - LPD和EBV + PID - LPD [10] - 最近在ASH 2020上展示的Tab - cel治疗EBV病毒血症危及生命并发症患者的数据显示，客观缓解率为50% - 80%，一年总生存率为100%，中位随访时间为14.6个月 [10] - 在过去12个月里，公司在Tab - cel制造方面取得显著进展，在3期ALLELE研究中，成功为89%符合筛查条件的患者进行了HLA匹配，有望在商业发布时覆盖超过95%的PTLD患者 [11] ATA188业务线 - ATA188针对进行性多发性硬化症患者的2期随机双盲安慰剂对照研究（RCT）进展顺利，公司将在2022年上半年进行中期分析，包括对进行性MS患者的疗效和安全性分析，之后预计在2022年上半年完成该2期研究的患者招募 [13] - 公司计划在2021年下半年展示1a期开放标签扩展（OLE）研究的两年长期临床数据以及1a期的转化数据 [14] CAR T业务线 - 公司与拜耳合作开发ATA3271，Atara将进行ATA3271的研究性新药申请（IND）启用研究和工艺开发，拜耳预计在2022年第二或第三季度提交IND并主导后续临床开发和商业化 [16] - ATA2271的1期开放标签临床研究已开始招募患者，目标是在2021年第四季度公布初步的1期安全性和疗效数据 [26] - ATA3271的临床前研究结果显示，其在体外对间皮素表达细胞系具有强大的抗肿瘤活性，在体内对植入间皮瘤细胞的小鼠具有强大的抗肿瘤活性和显著的生存益处 [27][28] - ATA3219计划在2021年第四季度或2022年第一季度提交IND，此前展示的临床前数据显示其在体内外均有强大的抗肿瘤活性，且具有长期功能持久性和良好的安全性 [28][29] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司的三个战略重点为Tab - cel、用于多发性硬化症的ATA188以及下一代同种异体CAR T项目 [7] - Tab - cel方面，公司计划在美国采用专注的商业方法，与罕见病模式一致，并已开始美国商业准备活动，预计2022年上半年获批并推出；在欧盟，计划在2021年第四季度提交Tab - cel的上市授权申请，并正在寻求美国以外地区的商业化合作伙伴 [11][12] - ATA188方面，公司希望通过靶向多发性硬化症中的EBV感染细胞为患者提供显著临床益处，目前正在进行2期RCT研究，并将根据中期分析结果调整后续开发计划 [13][25] - CAR T项目方面，公司与拜耳的合作旨在加速和扩大ATA3271的开发，同时推进ATA3219的IND提交 [15][16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年因新冠疫情充满挑战，但公司员工的不懈努力使公司实现了各项里程碑，包括Tab - cel的中期分析、监管进展、ATA188的RCT启动、CAR T临床研究启动以及与拜耳的CAR T战略合作 [17][18] - 公司认为凭借现有的现金余额和Tab - cel的预计销售，资金足以支持到2023年，对未来发展充满信心 [17] 其他重要信息 - 公司在2020年进行了Tab - cel中期分析，在Tab - cel监管方面取得显著进展，启动了ATA188的RCT和CAR T临床研究，并与拜耳签署了CAR T战略合作协议 [18] - 随着越来越多的独立出版物和评论文章强化了EBV与MS之间的关联，EBV作为多发性硬化症致病因素的证据不断增加 [14][23] 问答环节所有提问和回答 问题1: Tab - cel滚动BLA提交中，FDA是否需对先前Tab - cel材料与当前材料的可比性作出明确结论，能否同时提交两种分析让FDA选择 - 公司与FDA的讨论重点是完成BLA的模块3（CMC模块），同时也在等待FDA对历史非关键研究临床数据提交方式的程序决定，公司对与FDA的进展感到满意，有望在2021年第三季度完成Tab - cel的滚动BLA提交 [35] 问题2: 关于间皮素CAR T项目，纪念斯隆凯特琳癌症中心开展的研究是否会在今年早些时候更新数据 - 该学术项目与Atara的合作伙伴关系无关，Atara无法了解其数据发布时间，但期待相关更新 [37][38] 问题3: ATA188中期分析的最佳、最坏和中间情况分别是什么，OLE数据为何不再计划在2021年上半年展示 - 中期分析将评估疗效、安全等一般参数，最佳情况是可与FDA讨论扩大样本量使其成为关键研究，最坏情况可能需调整研究设计；不计划在2021年上半年展示OLE数据是为了在下半年提供有意义的两年数据，并希望届时能有转化数据 [43][47] 问题4: ATA188将主要终点从可持续性改善改为EDSS，是否会降低对该项目的信心 - 从公司角度看，这不会降低项目成功的可能性，因为在之前的研究中，大多数改善是由EDSS驱动的，且仅进行了小样本量调整 [51] 问题5: ATA188中期分析后，FDA在考虑扩大试验至注册研究时，对EDSS治疗效果有何期待 - 公司需与FDA就目标人群达成一致，明确将非活跃继发性进行性MS和非活跃原发性进行性MS视为单独或合并人群，之后根据中期分析结果和FDA对人群动态及早期结果的看法决定下一步行动 [54][55] 问题6: ATA188在2021年下半年会议上展示的转化分析应关注哪些方面 - 可能包括检测ATA188在血清和脑脊液中的检测方法验证，以及1a期研究中的MRI结果和其他生物标志物等数据 [62] 问题7: Tab - cel在美国上市前的商业准备计划以及销售团队情况如何 - 公司将采用罕见病模式进行商业化，包括少量高度专业化的商业和医学现场工作人员，并辅以多渠道沟通等方式；重要的是让医生在患者一线治疗时了解Tab - cel，以便在患者无反应或复发时能及时使用 [66][68] 问题8: 公司在Tab - cel美国以外商业化合作方面有何考虑 - 公司已与感兴趣的各方就欧洲市场展开讨论，希望找到在欧洲有血液学、移植和肿瘤罕见病商业化基础设施的合作伙伴；除欧洲外，其他地区的合作将取决于具体合作伙伴的兴趣 [70][71] 问题9: 与FDA关于CMC模块3最终内容的讨论是否与非关键数据的程序问题相关，自讨论程序问题以来是否向FDA提交了额外数据 - 两者相关，讨论目的是确保获得完成BLA模块3所需的指导；公司在与FDA的讨论中基于数据进行，已在过去几个月就CMC文件进行了两次B类会议并提交了数据 [75][79] 问题10: ATA188当前的2期研究若用于注册，FDA接受合并PPMS和SPMS组数据而非分别进行试验需要哪些数据 - 本质上需要的是由EDSS作为残疾改善终点的同一套数据，关键在于与FDA就目标人群达成一致，无论视为单一或分开人群，都需看到ATA188与安慰剂的差异 [84] 问题11: 将ATA188主要终点改为EDSS对中期分析有何影响，中期分析的触发条件是什么，增加入组人数是否会改变触发条件 - EDSS改变对中期分析无影响，中期分析将在接近80名患者入组目标时进行，触发条件主要是接近入组目标；扩大研究规模将根据中期分析结果决定，小扩展用于增强统计目标，大扩展可能意味着FDA认为有注册潜力 [87][88]