财务数据和关键指标变化 - 2019年第三季度研发费用为720万美元，去年同期为1410万美元，减少690万美元，主要归因于临床试验相关的合同研究组织（CRO）费用和其他服务费减少390万美元、临床前试验减少50万美元以及非现金股份支付减少50万美元 [35] - 2019年第三季度一般及行政费用为250万美元，2018年同期为150万美元，增加100万美元，主要是由于该季度产生70万美元的市场研究费用 [36] - 2019年第三季度归属于公司的净亏损为940万美元，去年同期为1490万美元 [36] - 第三季度末现金余额为2470万美元，10月24日成功完成2580万美元的后续股权融资 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 非小细胞肺癌业务 - 研究103是一项554名患者的3期注册研究，评估普那布林与多西他赛联合治疗二线和三线非小细胞肺癌的抗癌效果，目前已在美国、澳大利亚和中国招募约480名患者，预计2020年下半年公布439名患者的最终结果 [16][17] 预防化疗引起的中性粒细胞减少症（CIN）业务 - 研究105是普那布林的2/3期注册试验，此前2期部分数据显示单剂量普那布林与Neulasta效果相当，且骨痛更少、生活质量更高、免疫特征更优、有减轻血小板减少症的潜力；2018年12月，3期部分预设中期分析显示，40毫克固定剂量的普那布林在第一个周期的DSN方面不劣于6毫克的Neulasta [18][19] - 研究106评估普那布林与Neulasta联合使用预防CIN和骨痛的效果，2期部分数据显示，添加普那布林可显著提高治疗CIN的疗效、降低3或4级CIN患者的比例、减少90%以上患者的骨痛、降低潜在免疫抑制表型；3期部分将比较40毫克固定剂量普那布林联合6毫克Neulasta与6毫克Neulasta单独使用的效果，10月已招募第一名患者 [19][20] 各个市场数据和关键指标变化 - 近期《柳叶刀》预测，化疗周期将从目前的980万增加到2040年的1500万，增长53% [24] - 美国占全球CIN和非小细胞肺癌市场价值的75%以上 [32] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 计划2020年第一季度在中国提交普那布林用于CIN的新药申请（NDA），2020年下半年提交用于非小细胞肺癌的NDA；2020年下半年在美国提交用于CIN的NDA，2021年上半年提交用于非小细胞肺癌的NDA [12] - 推进三个临床前免疫制剂BPI - 002、BPI - 003和BPI - 004以及一个使用泛素介导降解途径的研究平台的开发 [15] 行业竞争 - 在CIN领域，目前标准治疗是G - CSF单药治疗，长效版Neulasta是市场领导者，但约90%接受高风险化疗的患者使用Neulasta后仍会出现3或4级中性粒细胞减少症 [12] - 在非小细胞肺癌二线和三线治疗领域，对于EGFR野生型患者，可用的获批疗法很少，目前治疗方案的中位总生存期（OS）为8 - 10个月，且有严重不良事件；PD1抑制剂单药治疗的缓解率约为20%，中位生存获益仅为2.8个月 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为普那布林有潜力改变当前治疗格局，大大改善患者的总体预后和生活质量，有望成为一种集多种治疗潜力于一身的药物 [10][12] - 2020年公司有望从临床阶段公司转变为商业阶段公司，将与股东、投资者和合作伙伴共同努力，为全球有严重未满足医疗需求的患者提供创新药物 [38] 其他重要信息 - 普那布林已治疗超过580名患者，耐受性良好，其主要适应症为非小细胞肺癌和CIN，多项临床研究证实了其益处 [11] - 普那布林的抗癌新机制（诱导树突状细胞成熟和T细胞活化）以及在CIN控制中的机制已分别发表在《Cell》子刊和《Cancer Chemotherapy and Pharmacology》上 [9][10] - 公司在ESMO和ASH会议上展示了普那布林的临床数据，表明其在CIN控制、血小板计数和骨痛方面具有优势 [21][22] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：公司与中国药监局（CFDA）和中国政府就定价、报销和生产的讨论情况，以及提交NDA除数据外还需解决的问题 - 公司与CFDA就提交准备情况持续讨论，按计划2020年第一季度提交NDA；生产方面，使用中国的合同生产组织（CMO）进行国内NDA申报；临床数据方面，105研究3期中期数据和106研究2期数据支持申报，安全数据库已满足要求；定价和报销方面，可参考FibroGen的例子，普那布林有可能遵循类似步骤 [42][43][44] 问题2：103研究的时间推迟是否由于事件发生率低于预期 - 该研究是事件驱动型研究，已按计划招募480多名患者，但需等待事件发生，事件未达到则时间推迟，与研究执行无关 [47] 问题3：是否能确定是哪一组导致了时间推迟 - 研究处于盲态，无法进行分析，所以不清楚是哪一组导致推迟 [50] 问题4：2036年到期的多晶型专利是否有资格延期 - 2036年是一水合物专利的到期日期，该专利是化合物专利，非常强大；根据美国FDA规则，公司有资格获得最长5年的延期，有可能延长到2041年；中国也在建立专利链接系统，有可能也会延期 [52][53]