财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度研发费用为520万美元，去年同期为1100万美元，减少580万美元，主要归因于临床试验相关费用、制造费用和非现金股份薪酬的减少 [35] - 2019年第二季度总务和行政费用为210万美元，2018年同期为140万美元，增长主要由于非现金股份薪酬 [35] - 2019年第二季度净亏损为740万美元，去年同期为1220万美元 [35] - 2019年6月30日现金余额为70万美元，近期通过股权融资增强了资产负债表，目前现金资源充足 [35][36][37] 各条业务线数据和关键指标变化 普那布林抗癌业务 - Study 103是一项554名患者的3期注册研究，评估普那布林联合多西他赛对比多西他赛单药治疗二线和三线非小细胞肺癌的抗癌效果，主要终点为中位总生存期，目前已在美国、澳大利亚和中国招募约450名患者 [14] - 该研究有两次预设中期分析，第一次已在今年完成，数据安全监测委员会建议试验继续进行；第二次预计在2019年第四季度或2020年第一季度进行，若p值≤0.012，试验可能提前停止；若p值＞0.012，试验将继续，预计2020年获得439名患者死亡事件的最终结果，若最终结果p值≤0.046，研究可宣称成功 [14][15] 普那布林预防化疗引起的中性粒细胞减少症（CIN）业务 - Study 105是一项2/3期注册试验，评估普那布林在晚期乳腺癌、激素难治性前列腺癌和晚期非小细胞肺癌患者中预防CIN的效果，主要终点是与标准治疗Neulasta相比，化疗第一周期严重中性粒细胞减少症的持续时间，2018年12月宣布3期部分达到主要终点，数据结合2期数据表明普那布林具有优越产品特性，有望在2020年第一季度在中国提交新药申请（NDA），随后在美国提交 [16][17] - Study 106评估普那布林联合Neulasta对比Neulasta单药预防接受TAC化疗的乳腺癌患者CIN和骨痛的效果，2期部分数据显示在治疗CIN方面疗效显著改善，3期部分旨在证明第一周期严重中性粒细胞减少症持续时间的优越性 [17][18] 各个市场数据和关键指标变化 CIN市场 - 全球每年有400万个单药G - CSF治疗周期用于预防CIN，预计到2040年癌症诊断病例将从1700万例增至超过2600万例，首次化疗周期数将增长53%，从980万增至超过1500万，支持性护理疗法如普那布林有望参与增长 [24] 非小细胞肺癌市场 - 该治疗领域发展迅速，PD1和PDL1与化疗联合的治疗进展显示了化疗在癌症治疗中的长期重要性，为公司和普那布林带来了机会，如一线治疗机会增加、与免疫肿瘤化合物联合可能带来额外益处、化疗增长可能导致CIN增加，普那布林可作为免疫肿瘤疗法的理想伙伴，以及免疫检查点抑制剂的持久反应将扩大免疫化疗周期，增加对普那布林的需求 [30][31] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司是全球临床阶段生物制药公司，专注开发和转化免疫肿瘤癌症疗法，以满足严重未满足的医疗需求，核心资产普那布林处于两项3期全球临床试验，分别用于治疗非小细胞肺癌和预防CIN [6] - 监管战略包括2020年第一季度在中国、2020年在美国为非小细胞肺癌和CIN提交NDA，加强知识产权组合，目前拥有36个司法管辖区的77项专利，包括21项美国专利，保护期至2036年 [12] - 普那布林发展分三个阶段：基础阶段确立其作为抗癌和CIN药物的地位；转化阶段将其与其他化疗药物联合治疗更多癌症类型；变革阶段采用普那布林、检查点抑制剂和化疗的三联组合 [11] - 商业发展战略是利用普那布林为患者、提供者、支付者和股东创造最大价值，寻求合作伙伴，在美国保留重大权利，同时利用合作伙伴基础设施在海外推出 [32] 行业竞争 - 在非小细胞肺癌二线和三线治疗中，EGFR野生型患者目前只有四种获批疗法，中位总生存期约8 - 10个月，存在严重中性粒细胞减少等严重不良事件，PD - 1抗体反应率约20%，与多西他赛相比中位生存获益仅2.8个月，普那布林有潜力改善现状 [7][8] - 在CIN预防中，当前标准护理是G - CSF如Neulasta，但大多数高风险化疗患者仍会出现3级或4级中性粒细胞减少，普那布林与G - CSF联合使用可减少骨痛、预防血小板减少、逆转Neulasta的潜在免疫抑制，有潜力改善当前治疗标准 [9][10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对临床开发进展和数据一致性感到满意，普那布林的良好药物特性有助于改善癌症治疗，未来12 - 18个月有望实现重要数据和监管里程碑，从临床阶段公司转变为商业阶段公司 [38] - 公司独特可扩展的商业模式整合中美资源，针对全球两大制药市场，有望为股东实现回报最大化 [39] 其他重要信息 - 公司正在推进三项临床前免疫药物BPI - 002、BPI - 003和BPI - 004以及一个使用泛素介导降解途径的研究平台 [13] - 2019年5月，公司宣布基于Study 106的两项摘要被接受在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发表，显示普那布林与Neulasta联合使用在预防CIN方面有额外益处 [19] - 2019年5月，在国际药物经济学和结果研究协会会议上，展示了Study 105的2期数据，表明普那布林在减少多西他赛引起的中性粒细胞减少方面与Neulasta疗效相似，但显著减少患者骨痛报告 [20] - 最近一项头对头临床试验表明，普那布林在四个治疗周期中显著改善晚期非小细胞肺癌患者的生活质量，在疲劳、疼痛和失眠方面有显著改善 [21] 问答环节所有提问和回答 问题1: 临床前资产BPI - 002、BPI - 003和BPI - 004是泛素类还是类似普那布林的后续资产 - BPI - 002、BPI - 003和BPI - 004是免疫相关临床前资产，为小分子免疫增强剂，BPI - 002类似CTLA - 4共刺激剂，BPI - 003是信号通路调节剂，BPI - 004可诱导癌症中的新抗原；此外公司还有泛素化和降解平台，首个靶点是KRAS [42][43] 问题2: 第一次中期分析中，是否可以假设至少在前33%的人群中看到风险比为0.75或更低 - 由于研究设计没有改变，样本量没有增加，因此可以估计风险比等于或小于0.75 [45][46] 问题3: 明年提交国家报销审查是针对2021年周期还是2020年周期 - 中国国家保险评估频率增加，可能不止每两年一次，预计如果药物在2020年或2021年获批，获批后即可与政府开始谈判 [47][48] 问题4: 生物仿制药进入市场后，便利性因素是否会变差，公司是否有机会提供更便利产品 - G - CSF市场对价格敏感，普那布林与G - CSF联合使用具有增量创新价值，公司产品为化疗当天化疗后30分钟输注，是显著的进步和便利，市场研究显示医生对其改善患者护理标准感到兴奋，即使有Onpro，仍有大量患者因中性粒细胞减少或其他问题出现剂量延迟，公司产品在便利性、与生物仿制药或创新药合作以及改善护理标准方面有优势 [49][50][51] 问题5: 目前大致现金余额是多少 - 公司通过ATM融资1300万美元，7月后续发行融资3500万美元，中国子公司发行融资约1000万美元，共计约6000万美元，由于过去两个月向供应商付款，现金略有减少，但足以支持两个主要适应症在中国和美国完成NDA提交 [52][53] 问题6: 如果Study 103未达到中期p值0.012，是否会发布新闻稿，是否会提供额外信息 - 如果达到p值，需通过数据安全监测委员会和FDA并宣布好消息；如果未达到，将按计划宣布研究继续进行 [56][57] 问题7: 在中国提交普那布林CFDA申请前有哪些准备工作，是否已提交部分内容，是否需同时提交所有内容，以及商业化准备工作有哪些 - 中国对于危及生命的疾病包括晚期癌症，允许公司进行NDA滚动提交，可使用中期数据和疗效趋势提交，政府会根据疗效趋势给予有条件批准，公司CIN研究和非小细胞肺癌研究的中期分析结果令人鼓舞，但目前尚未提交，预计2020年第一季度提交，CMC和临床前工作已完成，但提交包其他内容需要时间 [59][60] - 公司在中美市场战略一致，全球G - CSF使用量的66%来自中美两国，美国占全球价值的75%，中国市场以33%的速度增长，公司希望在这两个关键市场保留尽可能多的价值，目前正在商业发展方面与能够覆盖中国癌症市场的顶级公司进行深入讨论，最近在中国的融资使其有信心成为强大的谈判伙伴，公司认为产品的损益表可以支持普那布林，成本效益良好，且中国癌症护理集中在五个城市，是进入中国市场的好机会 [61]