财务数据和关键指标变化 - 公司2019年底现金、现金等价物和短期投资总计2.591亿美元，而截至2019年9月30日为2.829亿美元，公司已将现金状况延长至2021年第二季度 [21] - 截至2019年12月31日，包括2020年1月的ATM和期权行使收益在内的备考现金和投资为2.827亿美元 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 tab - cel业务 - 正在进行tab - cel治疗EBV相关移植后淋巴增殖性疾病（PTLD）的3期临床试验，美国和澳大利亚有38个站点正在积极招募患者，并准备在美国、加拿大和欧洲开设更多站点 [9] - 2019年12月在ASH年会上公布EAP数据，22例符合正在进行的tab - cel 3期研究资格标准的EBV阳性PTLD患者中，HCT队列总缓解率为55%，两年估计总生存率为79%；SOT队列总缓解率为82%，两年估计总生存率为81% [11] ATA188业务 - 2019年ECTRIMS会议报告了ATA188治疗进行性多发性硬化症（MS）的1a期多中心开放标签剂量递增研究的早期数据，4个队列的ATA188剂量在进行性MS患者中耐受性良好 [13] - 最低剂量队列1中，1名患者在6个月随访时出现临床改善，且在12个月时仍保持；队列2中，2名患者在6个月时达到临床改善；最近选定队列3剂量启动随机、双盲、安慰剂对照的1b期研究 [14] EBV CAR T平台业务 - 在2020年移植与细胞治疗会议上，学术团队展示了用同种异体CD19 CAR T治疗复发/难治性B细胞恶性肿瘤的临床研究，6例接受部分HLA匹配的第三方供体EBV T细胞制备的EBV CD19 CAR T细胞的患者中，5例出现持久完全缓解 [16] - 未观察到2级以上的细胞因子释放综合征或神经毒性，未观察到剂量限制性毒性，接受第三方供体EBV CD19 CAR T细胞的患者未观察到确诊的移植物抗宿主病（GvHD） [17] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司认为美国复发/难治性PTLD潜在适应症患者约有数百人，欧洲和世界其他地区也有类似数量患者，这是一种超罕见适应症 [55] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2019年公司对战略进行了优先级排序，推进T细胞免疫治疗项目，在四个战略重点上取得重要进展，继续利用tab - cel经验推进创新的现货型T细胞免疫治疗平台 [8] - 计划在2020年下半年启动tab - cel向FDA的生物制品许可申请（BLA）提交，在与FDA的预BLA会议上讨论tab - cel的全部数据；2021年在获得EMA的儿科调查计划（PIP）批准后，提交tab - cel针对EBV + PTLD患者的欧盟营销授权申请 [9][12] - 2020年下半年预计启动tab - cel针对多达六种其他超罕见EBV +疾病的2期多队列研究 [12] - 推进ATA188治疗进行性MS的研究，预计在2020年适当会议上公布最新临床数据，包括所有队列的6个月随访数据和下半年的12个月随访数据；计划在2020年第二或第三季度启动随机、安慰剂对照的1b期ATA188研究 [15][16] - 推进CAR T候选药物，预计合作伙伴MSK将在2020年第二或第三季度向FDA提交ATA2271（一种针对晚期间皮瘤患者的自体间皮素靶向CAR T）的研究性新药申请（IND）；已开始ATA3271（一种与ATA2271具有相同下一代CAR T技术的现货型同种异体EBV间皮素靶向CAR T）和ATA3219（一种包含1XX的EBV CD19靶向CAR T）的临床前IND启用研究 [18] - 公司认为其现货型同种异体EBV CAR T平台具有差异化和巨大潜力，其制造平台能力的效率已通过tab - cel的制造产量显著提高得到证明，商业制造过程未来成本可能与生物制品相当，在现货型同种异体T细胞免疫治疗领域具有竞争优势，吸引了潜在合作伙伴的浓厚兴趣 [19][20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年是战略优先级排序和T细胞免疫治疗项目取得重大进展的一年，公司在四个战略重点上均取得重要进展，有信心在2020年继续推进项目并实现重要里程碑 [8] - 公司对ATA188治疗进行性MS的早期数据感到鼓舞，认为有潜力成为变革性疗法；EBV CAR T平台的临床研究结果为其生成现货型、同种异体CAR T免疫疗法提供了初步临床原理证明 [13][17] 其他重要信息 - 本月公司迎来新的首席商务官Kristin Yarema，她为公司带来丰富的血液学、肿瘤学、神经科学和自身免疫性疾病商业化经验 [20] - 公司设立首席运营官职位，任命Joe Newell担任该职位，以推动公司项目平台的卓越运营 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题：tab - cel是否已招募足够患者进行中期分析 - 公司表示现阶段不评论招募情况，确认计划在2020年下半年与FDA进行预BLA会议后启动BLA提交 [25] 问题：何时公开中期分析数据 - 公司计划在适当会议上公布数据，但在提交BLA之前不会公布，会与FDA讨论如何适时沟通数据，提交BLA本身会公开宣布 [27] 问题：完成BLA提交和启动PDUFA时钟的要求 - 公司希望在宣布启动BLA提交时能提供更多细节，包括预计完成时间 [29] 问题：tab - cel试验站点的目标数量 - 美国目前有38个站点，这些站点数量足以满足中期分析时间点，以便在2020年下半年启动BLA；欧洲预计最多招募24个站点 [33] 问题：ATA188今年数据的关键要点 - 2020年上半年预计获得所有四个队列的6个月数据以及前三个队列的12个月数据，还会公布一些额外的综合残疾指标 [35] 问题：tab - cel下一次重大披露情况 - 公司目前计划在2020年下半年宣布启动BLA提交为重大更新 [38] 问题：鼻咽癌研究结果公布时间及MSK对第一代间皮素CAR的更新情况 - 对于鼻咽癌研究，公司将评估结果和整个治疗格局后决定合适的展示方式；对于第一代间皮素CAR T研究，研究者计划在适当阶段在会议上公布进一步结果，但公司目前无法评论具体时间 [40][41] 问题：ATA188是否需要12个月数据供投资者评估疗效 - 公司认为在所有MS研究中，12个月数据比6个月数据更好，1b期随机部分的一年终点将是最终的概念验证，但该部分研究的12个月数据也会提供有力支持 [45] 问题：ATA188重新给药后残疾改善情况 - 公司表示目前没有数据表明会进一步改善或出现平台期，能维持已取得的改善就是进行性MS的重大胜利 [47] 问题：MSK研究对淋巴耗竭的影响及门诊进行的可能性 - 公司认为目前无法从该学术研究得出关于ATA3219淋巴耗竭方案的结论，计划与MSK合作研究相关数据和样本，以更好地了解EBV CAR T CD19 T细胞的扩增和持久性与淋巴耗竭方案的关系，为ATA3219的首次人体研究设计方案提供信息 [49][50] 问题：ATA2271间皮瘤IND提交的阻碍及是否计划用于其他实体瘤 - 没有特定阻碍，只是需要时间整理数据，MSK将在2020年第二或第三季度提交IND；公司已在与研究者讨论将该CAR T用于其他过表达间皮素的实体瘤，如卵巢癌和胰腺癌 [52] 问题：美国和美国以外关键地区初始EBV +复发/难治性PTLD适应症的市场规模及销售基础设施规模和范围 - 公司认为美国该适应症患者约数百人，欧洲和世界其他地区也有类似数量，这是超罕见适应症，所需的商业组织规模有限，将是典型的超罕见疾病商业组织 [55][56] 问题：对MSK数据中非常规调理淋巴耗竭对生存获益的信心 - 公司认为该研究为EBV基CD19 CAR T同种异体现货型疗法的可行性、安全性和有效性提供了临床原理证明，数据显示的长期缓解持久性令人鼓舞 [59][60] 问题：Atara研究中调理率和变量的考虑 - 公司将推出的ATA3219是不同产品，会参考学术团队的经验，但ATA3219才是公司支持开发的产品，已开始其临床前IND启用研究，以证明EBV T细胞CAR T平台的概念和现货型治疗的可行性 [62] 问题：ATA3219的目标人群 - 公司现阶段不公布首次人体研究的方案和患者类型，认为NHL、CLL、ALL患者群体存在医疗需求，ATA3219有潜力为患者带来显著益处 [64] 问题：ATA3219与TCT研究中CAR T的差异及数据参考性 - 主要差异在于共刺激域1XX和制造过程，1XX在临床前研究中显示出减少T细胞耗竭和增加持久性的潜在优势，公司制造过程可提高CAR T细胞浓度和产量，有助于构建CAR T平台 [67][68] 问题：公司CAR T管道长期规划及平台合作可能性 - 公司目前CAR T管道的战略重点是基于EBV T细胞的两种同种异体CAR T（ATA3219和ATA3271），已建立基于EBV T细胞的同种异体CAR T平台，该平台具有竞争优势，吸引了潜在合作伙伴的兴趣，公司也在讨论其他资产的合作可能性 [71][73]