业绩总结 - Catabasis Pharmaceuticals于2021年1月收购Quellis Biosciences，交易包括1.1亿美元的PIPE融资[6] - 合并后公司预计将拥有约1.5亿美元的现金、现金等价物和短期投资[7] - 预计现金流可持续至2023年[42] 用户数据 - HAE患者在美国的发病率为每10,000至50,000人中约1人，估计美国有不到8,000名患者[8] 新产品和新技术研发 - QLS-215是一种针对遗传性血管性水肿（HAE）的潜在最佳治疗方案，旨在预防致残和潜在致命的发作[5] - QLS-215在抑制bradykinin生成方面的体外功能测定显示其效力高于Lanadelumab，IC90分别为30 nM和300 nM[26] - QLS-215在非人灵长类动物中的血浆半衰期显著延长，预测其作用持续时间超过84天[33] - QLS-215的临床试验设计包括评估安全性和药代动力学，目标是证明其在人体中的延长半衰期[40] - 预计QLS-215将提供更少的给药频率和更好的患者结果[23] - QLS-215有潜力成为最佳同类药物，提供更高的疗效和使用便利性[44] - QLS-215候选药物在预测模型中具有差异化的前临床特征[44] 未来展望 - QLS-215将在2023年启动针对HAE患者的1b/2期临床试验[43] - 2021年将进行IND启用活动和GMP制造[43] - 2022年将提交IND并启动1a期试验[43] - 2023年将公布初步的1b/2期结果[43] - 计划披露罕见疾病项目[43] 管理团队和股东 - 合并公司管理团队经验丰富，股东包括多家知名投资机构[7]