公司概况 - 公司使命是为罕见病患者和家庭带来希望和改变生活的疗法，专注杜氏肌营养不良症治疗药物edasalonexent研发[7] - 公司领导在NF - κB科学、神经肌肉疾病及罕见病疗法开发和商业化方面经验丰富[7] 疾病情况 - 杜氏肌营养不良症是罕见孤儿病，每3500 - 5000名男性中有1人患病，患者中位生存期约30年，无治愈方法且治疗选择有限[8][9] 药物特点 - edasalonexent是NF - κB口服小分子抑制剂，可改善肌肉功能，有望成为所有杜氏肌营养不良症患者的基础疗法，可单药或联合治疗[7][15] 临床试验 - edasalonexent已累积超过150年患者暴露研究，多项临床试验正在进行或已完成，其中3期PolarisDMD试验预计2020年Q4出 topline结果[20][24] - 2期MoveDMD试验及开放标签扩展研究显示，edasalonexent在功能改善、肌肉酶降低、心率改善等方面有积极结果，且耐受性良好[36][43][48] 商业机会 - 杜氏肌营养不良症市场未满足需求高，目前治疗选择有限，steroids有长期负面影响，突变靶向药物适用人群少[59][60][61] - 公司与全球杜氏肌营养不良症患者倡导组织建立了良好关系，美国和欧盟患者可获得专业治疗[65][68][70] - 市场研究显示，edasalonexent有良好疗效和耐受性，美国关键意见领袖、支付方、患者倡导者和家长/护理人员对其感兴趣[74][78][79][81] 未来规划 - 2020年Q4公布3期试验top - line结果，2021年提交新药申请并启动非行走能力患者试验，2022年在美国推出药物并启动第二个适应症试验[89]