业绩总结 - Edasalonexent在Phase 2 MoveDMD试验中显示出显著的疾病进展减缓，肌肉功能保持良好[6] - Phase 3 PolarisDMD试验已完全入组，共招募131名患者，预计在2020年第四季度发布顶线结果[14][16] - Edasalonexent的NDA申请预计在2021年提交，具有潜在的基础治疗作用[6] - Edasalonexent在MoveDMD试验中，肌肉酶（如肌酸激酶）在接受Edasalonexent治疗的患者中显著下降，支持其对肌肉健康的积极影响[30] - Edasalonexent在MoveDMD试验中显示出心率显著下降，接近年龄正常心率约92次/分钟[34] - Phase 3 PolarisDMD试验的主要终点为North Star Ambulatory Assessment（NSAA）评分，符合监管指导方针[14] - Edasalonexent在临床试验中表现出良好的耐受性，主要不良事件为轻微的腹泻[35] 市场与用户数据 - DMD患者的全球患病率为每3,500至5,000名男性中就有1名[38] - 美国DMD患者中，约有15,000名男性，欧盟约有19,000名男性[39] - DMD患者的中位寿命约为30年[40] - 美国有135个MDA护理中心，其中25个为PPMD认证的卓越中心[42] - 英国DMD患者在医院的跟踪比例为80%至100%，法国为75%至95%，德国为70%至80%，意大利约为80%，西班牙为50%至60%[43] 研发与未来展望 - Edasalonexent的独特机制使其能够作为单药或联合治疗其他DMD疗法的基础治疗[6] - Catabasis正在进行商业化规划，并已聘请首席商业官[55] - Catabasis与全球DMD患者倡导组织建立了强有力的关系，以支持临床试验相关工作[46] - Catabasis致力于通过抑制NF-κB来改善DMD患者的生活质量[54] 竞争与市场环境 - 当前市场上，主要治疗DMD的药物为皮质类固醇，尽管广泛使用，但长期使用会产生负面后果[49] - Edasalonexent在MoveDMD试验中显示出良好的耐受性和无安全性问题的潜力[51] - Edasalonexent被开发为所有DMD男孩的潜在治疗方案，无论其基础突变如何[54]