业绩总结 - Edasalonexent在MoveDMD试验中显示出与对照组相比，疾病进展显著减缓[5] - Edasalonexent在MoveDMD试验中，心率显著降低，接近年龄正常心率约92次/分钟[27] - Edasalonexent在MoveDMD试验中，肌肉酶显著下降，支持其对肌肉健康的积极影响[22] - Edasalonexent在MoveDMD试验中，患者的身高平均每年增加2.1英寸，体重平均增加2.9磅，增长情况与未受影响的男孩相似[29] - Edasalonexent在MoveDMD试验中显示出良好的疗效，能够减缓DMD的疾病进展[46] - Edasalonexent具有良好的安全性，至今未发现安全隐患[38] 用户数据 - DMD患者的全球患病率为每3,500至5,000名男性中有1名，预计在美国约有15,000名男性，欧盟约有19,000名男性[32] - Phase 3 PolarisDMD试验已完全入组，共招募131名患者，预计在2020年第四季度公布顶线结果[5][15] - Phase 3 PolarisDMD试验的基线特征与Phase 2 MoveDMD试验相似，支持试验假设的有效性[30] 未来展望 - Edasalonexent的NDA申请预计在2021年提交[5] - Catabasis正在进行商业化规划，并已聘请首席商业官[46] - Catabasis的市场准备工作正在进行中，以确保临床试验和后续上市的顺利进行[46] 新产品和新技术研发 - Edasalonexent被FDA授予快速通道、罕见儿科和孤儿药物的认证[5] - Edasalonexent的独特机制可能使其作为单药或与其他治疗（如外显子跳跃、基因治疗等）联合使用[5] - Edasalonexent可能在其他潜在适应症中发挥抑制NF-κB的益处[44] 市场扩张和并购 - Catabasis与135个MDA美国护理中心及25个PPMD认证的卓越中心建立了强大的关系[40] - 市场研究显示，医生对Edasalonexent的采用意愿高，支付方覆盖的可能性也很大[46] - Edasalonexent的口服治疗形式为患者提供了便利[46] - Catabasis致力于与DMD患者倡导组织合作，支持PolarisDMD三期临床试验的招募[42]