业绩总结 - Catabasis在2019年获得了2050万美元的净收益，进一步增强了财务状况和董事会[7] - 公司拥有强大的知识产权和完全拥有的资产，现金流可持续至2020年第四季度[39] 用户数据 - MoveDMD试验结果显示，接受Edasalonexent治疗的男孩在身高和体重上均按年龄适当增长，身高平均增加2.1英寸/年，体重平均增加2.9磅/年[31] - 美国和欧洲的DMD患者分别约为15,000人和19,000人，市场需求巨大[39] 未来展望 - PolarisDMD试验的顶线数据预计在2020年第二季度发布[39] - 预计2021年初提交新药申请（NDA）[39] - 公司计划扩展试验至非行走患者，并与其他治疗方法结合[39] - 计划进行与其他DMD治疗的组合研究[39] - 公司在DMD及其他领域的管线扩展机会显著[39] 新产品和新技术研发 - Edasalonexent在Duchenne肌营养不良症(DMD)的全球Phase 3 PolarisDMD试验中正在顺利进行，患者在全球各地的试验地点招募情况良好[7] - Edasalonexent在MoveDMD试验中显示出临床上显著减缓DMD疾病进展，与对照期相比，疾病进展速度显著改善[18] - Edasalonexent在48周内显著降低了C反应蛋白(CRP)，CRP在DMD患者中通常比未受影响的男孩高出约3倍[28] - Edasalonexent在MRI T2和脂肪分数的变化率上显著改善，表明肌肉健康状况的积极影响[26] - Edasalonexent的机制为NF-κB抑制，具有潜在的基础治疗作用[39] 市场扩张和并购 - Catabasis的商业策略是通过专注于疾病的专业销售团队进行市场推广[12] - Edasalonexent与Exondys 51®的联合治疗在MoveDMD试验中耐受性良好，没有安全信号[32] - Edasalonexent在MoveDMD试验中未出现安全信号，且大多数不良事件为轻微[31] - Edasalonexent的临床生物标志物数据显示NF-kB抑制和靶向参与[18]