财务数据和关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物、受限现金和投资为4.188亿美元，较2021年12月31日的4.661亿美元有所减少，主要因持续投资和商业化活动、支付持续的批准后义务、推进管道、购买库存以确保供应以及支付一次性里程碑款项，部分被LUPKYNIS销售收入增加抵消 [20] - 2022年第一季度总营收为2160万美元，2021年同期为91.4万美元，主要为LUPKYNIS产品收入，季度环比增长归因于该产品推出的进一步进展 [21] - 2022年3月31日，销售成本和运营费用总计5950万美元，2021年同期为5150万美元。销售成本从2021年第一季度的4.8万美元增至2022年的25.6万美元，主要因LUPKYNIS销售增长；毛利率从2021年的95%升至2022年的约99%，主要受2021年第一季度固定专业药房成本占销售成本比例影响 [22] - 销售、一般和行政费用（SG&A）从2021年第一季度的3980万美元增至2022年的4520万美元，主要因员工相关费用、专业费用、药物警戒成本和咨询相关费用增加；非现金SG&A股份支付费用从2021年的660万美元降至2022年的600万美元 [23][24] - 研发费用从2021年第一季度的980万美元增至2022年的1260万美元，主要因AUR200和AUR300开发费用增加，部分被AURORA 2延续研究费用减少抵消；非现金研发股份支付费用从2021年的110万美元降至2022年的100万美元 [24][25] - 2022年第一季度净亏损3760万美元，合每股净亏损0.27美元，2021年同期净亏损5040万美元，合每股净亏损0.40美元 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 - 商业业务方面，2022年第一季度LUPKYNIS净销售额为2160万美元。处方量显著增加，3月患者起始表格数量创月度新高，处方 refill 率也有显著改善。第一季度新增461份新患者起始表格，而2021年第一季度为257份。截至5月6日，自年初以来共有647份处方起始表格。患者起始表格转化率在90天后达到80%，患者获取药物的渠道保持强劲，是产品推出以来的最高水平 [10][11] - 从患者留存率来看，约90%的美国人口所在的保险计划确认患者可获取LUPKYNIS。治疗六个月后，约70%的患者仍在接受治疗。医疗保健提供者对LUPKYNIS的采用持续增加，每月新增处方医生，重复处方医生数量也在增长，风湿病学家和肾病学家的处方率保持平衡 [12] - 医疗保健提供者对LUPKYNIS的认知度和使用意愿显著提高，无提示品牌认知度超过70%，加上提示后品牌认知度超过90%，未来三个月内使用意愿超过70%，为产品推出以来的最高水平。截至2022年3月31日，约有1071名患者接受LUPKYNIS治疗，而2021年底为884名 [13] - 每位患者的净可实现收入仍高于最初每年每位患者6.5万美元的指导，但随着更多患者接受并持续治疗，预计将接近该数字 [14] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进LUPKYNIS在美国的商业化，计划扩大商业执行，并重申2022年LUPKYNIS净销售额1.15亿 - 1.35亿美元的指导，该指导不包括里程碑付款、特许权使用费、制造收入或与Otsuka的许可协议相关的美国以外销售 [15] - 公司与Otsuka密切合作，支持LUPKYNIS在欧洲的审批流程，若获得欧洲药品管理局（EMA）批准，根据批准标签的有利程度，公司有可能在2022年下半年获得高达3000万美元的款项，以及低两位数的销售特许权使用费和供应成本回收 [16] - 研发方面，下周将在第59届欧洲肾脏协会大会上首次展示voclosporin AURORA 2延续研究的更完整结果，并将于6月在2022年欧洲风湿病大会上进行展示。公司仍计划在2022年下半年提交论文进行同行评审发表，并在2022年和2023年的其他主要科学会议上提交摘要进行展示 [17] - 继续推进vocal儿科研究和ENLIGHT - LN REGISTRY的患者招募和新站点启动，同时推进AURORA 200和AUR300的IND启用工作，预计在2023年提交IND申请 [18] - 公司认为业务发展对多元化和持续创新至关重要，但不会为达成交易而急于求成，优先考虑资产许可而非收购公司，首要任务是LUPKYNIS在美国的推出和全球化 [39][40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管年初面临一些挑战，但公司在2022年开局良好，商业结果出现显著改善和积极趋势。随着医疗保健实践恢复正常，公司商业活动相应增加，对实现全年销售指导充满信心 [10][11][15] - 公司拥有健康的资产负债表和充足的财务资源，能够为未来几年的业务运营提供资金，在生物技术市场和美国整体经济疲软的情况下保持灵活性 [19][21] - 公司在推进LUPKYNIS在欧洲的审批和研发管道方面取得进展，有望实现长期可持续的价值和增长 [16][18] 其他重要信息 - 公司与Sun Pharmaceuticals的专利侵权诉讼正在进行中，预计2023年有最新进展。关于Sun向美国专利和商标局提交的IPR申请，公司需在6月下旬提交回应，PTAC预计有三个月时间审查初始申请和公司回应，预计下半年有结果 [29][30] - 公司的上市后承诺包括AURORA 2扩展数据已提交给监管机构和EMA，vocal儿科研究正在进行中，药物相互作用研究已完成并提交，哺乳期研究正在进行中 [66] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 与Sun Pharmaceuticals的诉讼进展以及IPR申请的回应情况和后续更新时间 - 与Sun Pharma的专利侵权诉讼正在进行中，预计2023年有最新进展。关于IPR申请，公司需在6月下旬提交回应，PTAC预计有三个月时间审查，预计下半年有结果，目前公司尚未提交回应 [29][30] 问题2: 第一季度业绩受哪些因素影响，Omicron和季节性因素的影响程度，以及LUPKYNIS在风湿病学家和肾病学家中的采用情况和推动两者相似采用率的措施 - 处方方面，风湿病学家和肾病学家的处方率几乎持平，但狼疮患者通常首先是风湿病学家的患者，公司重视早期诊断，因此会更强调在风湿病领域的推广。季节性方面，除COVID影响外，每年1月和2月，患者和雇主更换保险计划、患者重置自付费用会对业务产生影响，但进入第二季度及以后情况会改善。3月患者起始表格数量创纪录，refill率恢复到第四季度水平。在医生方面，风湿病学家和肾病学家的处方强度均衡，三个月强化治疗的强度超过70% [33][34][35] 问题3: 公司在近期进行并购交易的意愿，以及战略兴趣方向 - 公司认为业务发展对多元化和持续创新至关重要，但不会为达成交易而急于求成。当前市场环境下，资产许可、资产适应症许可和并购等机会更具吸引力，公司优先考虑资产许可，只有在无法单独利用公司资产或公司具备对项目成功至关重要的能力时才会考虑收购公司，首要任务是LUPKYNIS在美国的推出和全球化 [39][40] 问题4: 患者停药的原因，以及部分患者是否可能重新接受治疗 - 六个月时约30%的患者停药，原因主要是治疗早期出现的耐受性问题。此外，第一季度初的refill率受临时因素影响，但随后已恢复正常。患者有可能重新接受治疗，类似MMF等产品的患者会有循环用药情况，很多停药是患者自主决定，公司会加强患者教育以提高患者坚持治疗的意识 [44][46] 问题5: 定价指标情况和最新假设 - 公司预计第一年每位患者的平均净收入约为6.5万美元，目前实际收入高于该数字，但随着时间推移会趋近该平均值。患者用药依从性约为80%，平均净收入受保险载体、公私支付、EGFR剂量使用和依从性等因素影响 [48][49] 问题6: 3月新增患者起始表格数量，第二季度患者起始表格的节奏，以及重复处方医生的相关指标 - 3月患者起始表格数量是今年以来最高，但具体数字未给出，之前计算的260份偏高。截至上周五，年初以来患者起始表格总数为647份，第二季度目前的增长情况符合预期，高于第四季度。处方医生使用产品后再次处方的比例较高，公司将医生进行分层，顶级医生的患者数量是平均水平的10 - 12倍，且渗透率持续增长 [54][55][56] 问题7: 患者起始表格到治疗的平均时间，在保持患者治疗一致性方面的经验教训，以及Otsuka潜在3000万美元里程碑付款的细节 - 患者起始表格到治疗的转换率在30天时超过50%，90天时达到80%，公司希望在90天内尽可能多地完成转换。在保持患者治疗一致性方面，由于狼疮性肾炎无明显症状，患者缺乏自然的生活质量指标来促使其坚持用药，因此患者教育和支持计划至关重要。关于Otsuka的3000万美元里程碑付款，越接近美国标签，获得该款项的可能性越大，具体金额还取决于标签内容和使用时长 [60][61][62] 问题8: 除vocal儿科研究外的其他上市后承诺 - 公司的上市后承诺包括AURORA 2扩展数据已提交给监管机构和EMA，vocal儿科研究正在进行中，药物相互作用研究已完成并提交，哺乳期研究正在进行中 [66] 问题9: 第一季度收入环比下降的原因，以及患者剂量调整情况 - 收入环比下降主要是由于患者保险计划变更、COVID影响导致患者未取药，refill率降低。患者剂量调整情况与之前季度相比无显著变化，与临床试验中的情况基本一致 [71][73] 问题10: 计算净患者数量时，三个月内停药率和六个月依从率是否需要同时扣除 - 六个月时70%的患者持续用药这一数据已包含前90天内停药的患者，因此计算时不需要重复扣除 [75] 问题11: 开具LUPKYNIS处方的医生是否也开具Benlysta，以及如何选择用药患者 - 风湿病学家认为LUPKYNIS和Benlysta适用于不同类型的患者，会根据患者的临床表现、蛋白尿水平、狼疮健康状态等因素选择用药。肾病学家更倾向于使用LUPKYNIS，这与他们对前代CNIs的经验有关 [78][79] 问题12: 新诊断的狼疮性肾炎患者是否在使用类固醇治疗失败后才使用LUPKYNIS，还是作为一线联合治疗 - 公司的目标是改变治疗模式，让更多患者将LUPKYNIS与MMF和类固醇作为一线联合治疗。目前大多数患者先接受MMF和类固醇治疗，LUPKYNIS作为后续添加药物，新诊断患者中使用LUPKYNIS的比例较小，但公司会持续跟踪 [81] 问题13: 医生是否仅在患者达到完全缓解时才让其继续使用LUPKYNIS，还是蛋白尿降低的部分缓解也足够 - 医生希望患者蛋白尿总体下降，对蛋白尿降低50%感到满意，目标是达到完全缓解，但不会因未达到完全缓解而停止治疗，多数情况下会将LUPKYNIS加入现有治疗方案中以获得额外益处 [84][85] 问题14: 是否看到LUPKYNIS叠加在已使用其他药物的狼疮患者治疗方案中 - 目前数据中未观察到这种情况，但思想领袖曾讨论过将其与C&I和B细胞抑制联合使用的治疗策略，仅为理论探讨 [87] 问题15: 为达到销售指导上限，处方起始表格数量预计如何变化，受哪些因素影响 - 第四季度到第一季度处方起始表格数量略有下降，第二季度已恢复增长趋势。公司未提供季度处方起始表格预测，但从收入角度看，第二季度及后续季度的处方起始表格数量需要增长。影响因素包括患者留存率、处方起始表格活动、refill率等，是多个因素综合作用的结果 [90] 问题16: LUPKYNIS在12个月以上时间点的使用情况观察 - 公司希望在有足够数量的患者达到12个月治疗时间后再报告相关数据。根据经验，六个月时70%的患者持续用药，预计12个月、18个月和24个月时该比例会下降，但具体下降幅度需更多数据确定 [93] 问题17: 从ERA摘要中观察到的治疗持续时间和肾脏反应时间，以及不同患者群体的情况 - 公司开展vocal研究和ENLIGHT - LN REGISTRY的目的之一是前瞻性跟踪这些数据，目前缺乏足够的真实世界证据来回答该问题。从已发表的摘要数据来看，样本量较小，随着研究深入，情况会更清晰 [95][98]