财务数据和关键指标变化 - 2021年第四季度净销售额为2340万美元，较上一季度增长60%，全年确认收入4560万美元，符合2021年指引 [12] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和投资为4.661亿美元，高于2020年12月31日的4.227亿美元，主要因股权销售、产品销售及期权行使所得款项，部分被商业基础设施支出抵消 [22] - 2021年第四季度和全年净亏损分别为3330万美元（每股净亏损0.25美元）和1.81亿美元（每股净亏损1.40美元），2020年同期分别为810万美元（每股净亏损0.06美元）和1.027亿美元（每股净亏损0.87美元） [28] - 2021年第四季度和全年销售成本分别为50万美元和110万美元，2020年为零 [24] - 2021年第四季度和全年毛利率约为98% [25] - 2021年第四季度和全年销售、一般和行政费用（SG&A）分别为4420万美元和1.714亿美元，2020年分别为3880万美元和9600万美元，主要因支持产品商业化的员工成本和销售活动相关费用增加 [25] - 2021年第四季度和全年研发费用分别为1110万美元和5110万美元，2020年分别为1320万美元和5030万美元，主要因项目成本分配和部分项目终止，以及新收购项目和临床研究费用增加 [26][27] 各条业务线数据和关键指标变化 LUPKYNIS业务 - 第四季度新增477份新患者启动表格（PSF），全年共1572份，10月和11月PSF增长显著，12月因Omicron变种影响放缓 [13] - 60天PSF转化率超过70%，30天和60天转化率每月持续改善 [13] - 公司已确认LUPKYNIS通过代表约90%美国总人口的支付方和计划获得患者准入 [14] - 患者停药率目前在25% - 30%，与临床试验数据一致，患者依从性数据尚不成熟 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：LUPKYNIS自推出至上周PSF总数为1773份，反映出第一年表现强劲，第二年年初增长放缓 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略和发展方向 - 从单一资产公司转变为多元化综合生物制药组织，2021年收购两个临床前化合物，加强研发、转化医学和工艺开发能力 [11] - 推动LUPKYNIS全球商业化，2021年6月向欧洲药品管理局（EMA）提交营销授权申请，预计2022年下半年获批 [9][18] - 持续开展LUPKYNIS临床研究，提交AURORA 2研究数据至FDA和EMA，开展儿科研究和ENLIGHT - LN REGISTRY研究 [10][19][20] - 计划2023年为AUR200和AUR300提交研究性新药申请（IND） [21] 行业竞争 - 与Benlysta相比，在狼疮性肾炎治疗市场面临竞争，但公司认为自身产品数据更符合治疗指南，医生对公司产品有独特定位 [73][75] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年是转型之年，公司从药物开发公司转变为创收生物制药公司，实现多个战略和运营里程碑 [8] - 尽管面临COVID - 19疫情和年初保险政策变化等挑战，公司对LUPKYNIS商业能力有信心，预计2022年实现1.15亿 - 1.30亿美元收入，同比增长150% - 200% [16][17] - 公司财务状况健康，有足够资源支持未来几年业务发展 [21][23] 其他重要信息 - 公司收到Sun Pharmaceuticals针对LUPKYNIS给药方案专利的专利审查请求（IPR），公司将积极捍卫该专利 [41][42] - 公司与Sun Pharmaceuticals存在专利侵权诉讼，涉及Sun的CEQUA产品，预计2023年3月左右进行审判 [43][44] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 新冠疫情影响的潜在节奏及与去年首年推出的影响差异 - 公司预计Omicron变种影响将逐渐减弱，每年年初保险计划变更和共付额重置等因素会持续影响业务，预计第一季度受影响，第二至四季度恢复健康增长 [32][33] - 公司对产品潜在增长趋势有信心，除疫情和支付方动态外，产品增长趋势依然存在 [34][35] 问题2: 患者停药和依从性挑战的原因、与临床研究对比及2022年应对计划 - 停药和依从性问题原因多样，与支付方无关，包括耐受性、患者未取药等，与临床试验情况相符 [38][39] - 目前数据尚不成熟，待有更多数据后将提供相关指导 [39] 问题3: 关于Sun对036专利的IPR及公司知识产权定位 - 公司收到Sun针对LUPKYNIS给药方案专利的IPR请求，该专利有效期至2037年12月，公司对专利有效性有信心，将积极回应和捍卫 [41][42] - 公司与Sun存在另一起专利侵权诉讼，涉及Sun的CEQUA产品，目前处于权利要求解释阶段，预计2023年3月左右审判 [43][44] 问题4: 2022年LUPKYNIS收入指引的主要假设及激进之处 - 收入指引激进在于在年初Omicron变种影响下，预计收入同比增长超150% - 200% [47] - 实现该目标需在第一季度后PSF显著增长，维持约25% - 30%的停药率，并确保患者长期持续用药 [48] 问题5: EU批准里程碑金额高低的决定因素 - 若欧盟批准标签与美国相似，公司有望获得3000万美元全额里程碑付款；若治疗时长等方面受限，可能获得较低金额 [51] 问题6: LUPKYNIS净定价及患者启动表格转化率问题 - 公司维持净定价6.5万美元或更高的指引，在明确患者平均剂量和治疗时长前，不提供季度调整 [55] - 预计第一季度患者启动表格数量疲软，第二至四季度需回升，目前趋势向好 [56] 问题7: 2022年销售增长的主要逆风、驱动因素及停药率稳态和患者回流影响 - 主要逆风为COVID - 19疫情影响整个生态系统，包括销售代表、医生和患者，2020 - 2021年新诊断狼疮性肾炎患者数量下降约30% [59][60] - 关键驱动因素为识别新患者、增加PSF和提高患者持续用药时间，目前停药率约25% - 30%，是重要预测因素 [61] - 若无新数据，公司维持当前停药率估计，将努力改善该情况 [63] - 历史数据显示患者会错过剂量、循环用药，医生会让错过用药的患者重新用药，公司希望随着时间推移提高患者依从性 [66][67] 问题8: 是否有医生将LUPKYNIS用作诱导治疗而非维持治疗 - 目前未发现医生将其用作诱导治疗后转用其他疗法的情况，停药原因多样，公司将持续跟踪患者持续用药趋势 [70] 问题9: 狼疮性肾炎启动和停药情况与Benlysta对比及医生用药决策因素 - Benlysta面临与公司类似挑战，但起始基数略高，新患者增长、依从性和停药情况与公司目前情况一致，可能与患者群体有关 [74][75] - 医生对公司产品有独特定位，公司AURORA 1和AURORA 2研究结果与治疗目标和指南相符，有助于产品竞争 [75]