财务数据和关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物和投资为2.864亿美元，而2020年12月31日为4.227亿美元，减少主要与支持LUPKYNIS推出的商业基础设施支出、与龙沙的合作协议预付款以及新收购开发项目的前期许可费有关 [19] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为1.318亿美元，2020年同期为7310万美元，增加主要由于支持LUPKYNIS推出的商业基础设施支出、库存付款和特定里程碑一次性付款，部分被现金收入增加抵消 [20] - 2021年第三季度和2020年第三季度总收入分别为1470万美元和2.9万美元，2021年前九个月和2020年前九个月总收入分别为2220万美元和8.8万美元，收入主要为LUPKYNIS产品收入 [21] - 2021年第三季度和2020年第三季度销售成本分别为25.4万美元和零，2021年前九个月和2020年前九个月销售成本分别为61万美元和零，增长主要因LUPKYNIS商业销售 [22] - 2021年第三季度和2020年第三季度销售、一般和行政费用分别为4410万美元和3070万美元，2021年前九个月和2020年前九个月分别为1.272亿美元和5720万美元，增长与支持LUPKYNIS推出的商业和行政职能扩张及专业费用增加有关 [22] - 2021年第三季度和2020年第三季度非现金销售、一般和行政股份薪酬分别为600万美元和380万美元，2021年前九个月和2020年前九个月分别为1920万美元和920万美元 [23] - 2021年第三季度和2020年第三季度研发费用分别为2010万美元和1220万美元，2021年前九个月和2020年前九个月分别为4000万美元和3720万美元，增长主要因新收购开发项目的前期许可和应计里程碑费用，部分被临床供应和分销成本减少抵消 [23] - 2021年第三季度和2020年第三季度非现金研发股份薪酬费用分别为100万美元和80万美元，2021年前九个月和2020年前九个月分别为320万美元和310万美元 [26] - 2021年第三季度公司净亏损5030万美元，每股亏损0.39美元，2020年同期净亏损4210万美元，每股亏损0.34美元；2021年前九个月净亏损1.476亿美元，每股亏损1.15美元，2020年同期净亏损9460万美元，每股亏损0.82美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 - LUPKYNIS业务：第三季度净销售额1470万美元，超分析师预期，较上一季度增长122%；自1月底推出以来，总确认收入2220万美元；公司维持2021年4000 - 5000万美元的收入指引 [10] - 第三季度新增412份患者起始表格，截至本周，今年累计超过1265份；患者起始表格到治疗患者的转化率超68%，高于第二季度的约50%，且转化时间缩短，30天和60天转化率逐月提高 [10][11] - 截至10月初，通过已发布的支付方政策确认LUPKYNIS覆盖市场总人数的65%，通过患者获得药物途径确认覆盖计划涵盖总人数的87% [12] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：LUPKYNIS在美国推出后进展良好，医疗保健提供者市场研究显示，LUPKYNIS在风湿病学家和肾病学家中的认知度显著提高，与已上市超10年的竞争对手相当 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续执行商业战略，增加LUPKYNIS在美国治疗成人活动性狼疮性肾炎的可及性和采用率，同时推进LUPKYNIS在全球的商业化 [9] - 与合作伙伴大冢制药合作推进voclosporin在欧洲、瑞士和日本的监管审批工作，预计2022年年中获得CHMP意见，2022年第三季度获得EMA最终决定 [15] - 今年8月17日收购两个创新管线资产AUR200和AUR300，AUR200预计2022年底提交IND申请，AUR300预计2023年上半年提交IND申请，以进一步多元化和拓展管线 [16][17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在充满挑战的全球疫情背景下，在推动LUPKYNIS在美国的采用方面取得显著进展，临床和监管团队正努力推进voclosporin的重要里程碑 [27] - 公司对与大冢制药的合作进展感到满意，期待支持其在其他市场推出疗法，这些里程碑将为公司加强财务状况提供机会 [15][16] - 公司认为有足够财务资源支持当前计划至至少2023年，包括商业活动、制造、研发等 [21] 其他重要信息 - 本周公司在两个关键医学会议上有五项展示，包括AURORA 1研究数据和AURORA 2延续研究的更新分析，预计年底公布AURORA 2延续研究的最终数据 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：风湿病学家和肾病学家在关注问题上是否有差异，以及如何看待年底潜在季节性影响 - 治疗目标一致，但专业和思考疾病方式不同；市场研究显示，两者对药物的认知度和治疗意向接近；处方量约各占一半 [32][33] - 目前判断夏季季节性影响还为时过早，Delta变异株影响了夏季初期处方量，9月和10月处方率稳步上升，10月新增约160份患者起始表格，公司对全年处方表现有信心 [36][37] 问题2：临床采用的驱动因素，以及近期数据对处方的影响 - 关注患者起始表格数量、转化率和患者治疗持续性；患者起始表格数量持续增长，转化率从推出初期的30% - 40%提升至近70%，目前报告持续性数据还太早 [41] - 重复处方在患者起始表格中的占比增加，反映了处方医生对药物数据的理解和治疗经验的增加 [43] 问题3：研发费用的未来趋势和毛利率的变化 - 剔除近期两次收购的一次性付款和应计里程碑费用后，研发运营费用季度运行率约为1000万美元，未来将保持相对稳定，费用性质将从voclosporin的批准后义务转向新的早期项目 [45][46] - 毛利率未来会有波动，2023年单厂运营制造设施上线后，毛利率可能会有1 - 2个百分点的变动，但仍将保持健康水平 [47] 问题4：实际患者的剂量减少和依从性情况，以及平均净定价是否符合预期 - 平均净定价处于或高于之前的指导范围，目前仍在了解医生处方情况、患者停药时间和支付方组合等因素对实际净收入的影响 [49] - 剂量减少情况与临床试验阶段（25% - 30%）接近或略好，但还需更多数据；目前判断依从性还太早，至少需要一年的数据 [50] 问题5：关于潜在收购传闻的评论，以及公司对独立运营和合作的看法 - 公司无法对传闻来源置评 [52] - 公司有业务计划和使命，致力于为自身免疫性疾病和狼疮性肾炎患者提供药物，以实现股东价值最大化，对所有潜在途径持开放态度 [55][56] 问题6：长期数据在市场中的重要性，以及如何推广这些数据 - 长期数据难以量化其影响，但三年的安全性和耐受性数据优于一年，有助于改变处方行为和支付方的报销决策，公司将像关键试验一样向市场公布数据 [60][61] - 这不是补充申请，公司将与监管机构讨论数据的意义，考虑是否添加到标签，但不会以补充申请的形式进行，以免影响整个标签审查 [63] 问题7：实现2021年销售指导高端和低端的难度，以及关键影响因素 - 公司在全球疫情下的药物推出第一年给出1000万美元的指导范围，有信心达到该范围 [65] - 关键影响因素是患者转化率和治疗持续性，新患者起始表格虽重要，但当季新患者对收入贡献不大 [65] 问题8：患者起始表格加速是否是进入指导范围高端的必要条件，以及AURORA 2研究中医生的给药情况和对现实世界实践的代表性 - 患者起始表格是业务健康和未来增长的指标，即使季度间数量持平，只要患者转化率和治疗持续性好，仍可实现财务指标 [68] - 目前判断医生给药趋势和患者依从性还太早，需要一年以上的数据才能得出可预测的结果 [70] 问题9：患者依从性数据是否会影响2022年的指导，以及何时能提供相关信息 - 公司尚未决定是否提供2022年指导，需要考虑患者续约、AURORA 2扩展研究结果等因素，将在第四季度评估后决定 [72] 问题10：新诊断狼疮性肾炎患者的治疗方案，是否考虑与环磷酰胺的联合试验，以及预活检子研究数据的公布时间 - 目前大多数患者先接受MMF和类固醇治疗，无效后再添加LUPKYNIS，公司希望改变治疗模式，采用三联疗法 [77] - 目前未讨论与环磷酰胺的联合试验，但收到关于与B细胞疗法联合治疗的问题 [79] - 预活检子研究因复杂性未确定数据公布时间，先关注年底的扩展研究数据 [81] 问题11：如果两年和三年数据良好，是否有可能去除标签上的肾毒性警告 - 不太可能，肾毒性警告是该类药物的标签特征，基于其他钙调神经磷酸酶抑制剂数十年的经验，本研究未设计用于反驳这一点 [83][84] 问题12：公司为确保患者依从性采取的措施，以及药物是否有非标签使用的迹象 - 约90%的患者通过Aurinia Alliance获得病例管理支持，有专门护士定期沟通，同时确保患者、医生和办公室工作人员之间的沟通清晰 [88] - 公司使命是为狼疮性肾炎患者提供药物并推进管线在其他自身免疫性疾病中的发展，不进行非标签推广，但医生可自行决定处方，目前未发现值得开展整体开发项目的其他领域 [90]