财务数据和关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为3.61亿美元，而2020年12月31日为4.23亿美元，减少主要与支持LUPKYNIS推出的商业基础设施支出、一次性里程碑付款有关 [31] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为5350万美元，2020年同期为2260万美元，增加主要是由于支持LUPKYNIS推出的商业支出 [32] - 2021年第一季度公司合并净亏损为5040万美元，即每股普通股亏损0.40美元；2020年同期净亏损为2590万美元，即每股普通股亏损0.23美元 [33] - 2021年和2020年第一季度收入分别为100万美元和3万美元，增长源于2021年1月开始的LUPKYNIS商业销售；销售成本分别为4.8万美元和0美元，增长与LUPKYNIS商业销售有关；第一季度毛利率约为95% [33] - 2021年和2020年第一季度研发费用分别为980万美元和1380万美元，减少主要是由于LUPKYNIS获批后合同研究组织费用和其他第三方临床试验费用降低 [34] - 2021年和2020年第一季度销售、一般和行政费用分别为3930万美元和1110万美元，增加主要是由于支持LUPKYNIS推出的商业基础设施、行政职能和患者援助计划的扩展 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 - LUPKYNIS业务：第一季度结束时，有两个月的实际数据，包括257份患者启动表格和稳定的转化率；48个工作日内，超2000名医疗保健专业人员参加教育计划，超6000名医疗保健专业人员参与互动，占目标群体的50%，其中超60%为面对面互动；截至3月底，40%的患者开始接受治疗 [10][17][18][19] 各个市场数据和关键指标变化 - 市场研究显示，超过70%的受访风湿病学家和肾病学家了解LUPKYNIS并能很好地回忆其信息，超60%的受访者打算在未来三个月增加LUPKYNIS的处方量 [23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2021年下半年发布AURORA 3期临床研究结果，在6月的EULAR和ERA大会上展示Voclosporin数据；与欧洲和日本合作伙伴Otsuka准备在本季度末向EMA提交Voclosporin的MAA申请，今年计划与日本PMDA接触；计划在今年晚些时候启动首个Voclosporin儿科青少年研究并确定哺乳期研究计划；AURORA - 2双盲两年延续研究预计在2021年底完成数据库锁定，2022年第一季度公布 topline 结果；研发团队致力于Voclosporin的产品差异化 [12][13][14] - 公司认为LUPKYNIS有潜力成为狼疮性肾炎的标准治疗方法，其商业模型可行，但面临COVID - 19带来的挑战；ICER对LUPKYNIS的成本效益评估和发布的指导意见为支付方提供了明确指导，有利于产品推广 [16][24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为LUPKYNIS的推出进展符合预期，尽管COVID - 19带来挑战，但随着疫苗接种增加和限制放宽，业务有望改善；市场对LUPKYNIS的接受度和处方量有望增加，公司有信心实现目标 [10][11][21][23][28] 其他重要信息 - 公司在第一季度推出了LUPKYNIS的消费者广告活动，利用传统和数字策略；积极与支付方社区合作，已有超过1.2亿人获得LUPKYNIS的保险覆盖，占总数的40%，11家支付方已发布特定覆盖政策 [11][20] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何看待现实世界中LUPKYNIS的滴定情况、Medicaid 医保覆盖更新情况以及销售团队如何应对与Benlysta的竞争 - 滴定情况符合预期，净患者价值计算与假设一致；销售团队专注于让医生识别适合LUPKYNIS治疗的患者并解释产品价值，而非主要比较与Benlysta；截至4月1日，90%的Medicaid人群获得了保险覆盖 [38][39][40][42] 问题2: 目前患者登记表格和转化率的增长速度、实际患者规模以及对市场共识数字的看法 - 患者启动表格数量持续增加，患者从启动表格到用药的时间减少；公司仍认为美国有8 - 10万活跃狼疮性肾炎患者，公司有能力覆盖其中约80%；公司对市场共识数字感到满意 [45][46][48][49] 问题3: LUPKYNIS目前的采用模式、早期采用者以及采用模式的演变预期 - 处方医生中，风湿病学家和肾病学家各占50%，目前大部分处方来自社区，但社区医生患者数量少；狼疮中心获取访问权限困难，但已有50%的狼疮中心开始采用；患者主要来自III、IV、V类；医生主要选择已接受治疗但未达到蛋白尿目标的患者；随着各地情况改善，区域差异导致的趋势将演变 [51][53][54][55][57][58] 问题4: 是否能在EULAR会议上看到AURORA - 2数据以及会议预期、AURORA - 2扩展数据在市场研究中的影响 - EULAR会议将展示一些AURORA - 2汇总数据；市场研究显示医生对疗效信息有强烈回忆和高影响，且希望获得更多安全数据，AURORA - 2数据有望加强医生对产品的信心 [59][61][63][64] 问题5: 目标处方医生的理想参与深度、达到医生参与数量翻倍的时间估计 - 全国平均每位处方医生约有2.5次互动，高处方地区平均达7 - 10次以上；由于区域访问差异，未设定具体目标，随着情况开放，互动频率会增加 [66][68][70] 问题6: 已公布LUPKYNIS特定覆盖政策的11家支付方、政策限制情况以及是否有支付方拒绝情况 - 11家支付方包括Aetna、Cigna、Highmark、Anthem等；90%的覆盖人群没有阶梯治疗要求，有要求的主要是通过MMF和类固醇；有支付方拒绝情况，但与其他罕见病推出情况类似 [72][74][75] 问题7: 11家支付方覆盖的1亿人群占比、无特定覆盖计划时报销请求的处理方式和报销情况 - 粗略估计11家支付方覆盖人群占比约20%；无覆盖政策时，医生通过通用的预先授权表格说明使用理由进行报销申请 [76][77][79] 问题8: 患者开始使用LUPKYNIS时是否同时开始MMF和类固醇治疗 - 公司无法确切了解患者治疗情况，但听说有新诊断患者开始使用LUPKYNIS，大部分患者是使用其他治疗未达到蛋白尿目标的 [80][81] 问题9: 是否有医生因等待长期安全数据或市场上有更便宜的钙调神经磷酸酶抑制剂而拒绝处方LUPKYNIS - 有医生提到钙调神经磷酸酶抑制剂肾毒性问题，但并非拒绝使用，公司需加强教育；新疗法推出时，部分医生会谨慎并希望看到更多安全数据，这与其他产品推出情况一致 [82][83][84][85]