财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度医院产品业务收入为1220万美元，2019年第一季度为1640万美元，同比下降主要因市场竞争加剧致整体销量降低 [18] - 2020年第一季度研发费用为550万美元，2019年第一季度为730万美元，同比下降主要因2019年完成重组活动致员工人数减少 [19] - 2020年第一季度销售、一般和行政费用为790万美元，2019年第一季度为1040万美元，下降24%主要因2019年完成成本削减和重组行动 [19] - 2020年第一季度所得税收益为950万美元，2019年第一季度为40万美元，主要因2020年3月27日颁布的《冠状病毒援助、救济和经济安全法案》允许公司将净运营亏损转回法定税率为35%的时期 [20] - 2020年第一季度净亏损为90万美元，合每股0.02美元，2019年同期净亏损为1300万美元，合每股0.35美元；本季度净现金消耗约为1100万美元，包括与重组活动相关的150万美元付款、与医院产品业务相关的210万美元特许权使用费和与可转换票据相关的320万美元利息支付 [20] - 截至2020年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为1.135亿美元，其中包括2月完成私募所得净收益约6000万美元；2020年5月完成公开发行，扣除估计发行费用后净收益约1.17亿美元 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 - 医院产品业务2020年第一季度收入同比下降，考虑到新冠疫情对全球经济尤其是美国择期手术的持续影响，预计2020年第二季度收入将下降，可能较第一季度显著下降 [18][19] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 一年多前公司宣布战略重大转变，聚焦FT218开发并进行重大重组，过去一年实现既定战略里程碑，包括运营重组、削减8000万美元成本、提前12个月完成关键3期REST - ON试验 [7][8] - 近期REST - ON研究取得积极顶线数据，一次夜间服用的FT218在三个共同主要终点上较安慰剂有高度统计学显著和临床意义的改善，为FT218推进新药申请（NDA）提交及获批后尽快推向市场奠定基础 [8][9] - 公司在不到90天内完成两次融资，共筹集1.9亿美元总收益，增强资产负债表，为完成FDA的NDA提交、编译额外支持性科学数据、将FT218推向市场及为成功推出FT218做准备提供资源 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 新冠疫情期间公司积极采取行动确保业务持续运营及员工安全健康，目前疫情对公司无重大影响，但因难以预测未来影响，将持续密切监测情况 [6] - 公司对FT218的进展感到满意，认为其有潜力为发作性睡病患者提供新治疗选择，未来将专注于实现可持续股东价值，为患者带来有意义的治疗方案 [11][22] 其他重要信息 - 公司宣布启动REST - ON开放标签扩展研究和Switch研究，以评估患者从每晚两次服用羟丁酸钠转为每晚一次服用FT218的情况，虽该研究非监管提交或批准必需，但可让参与REST - ON研究的患者继续使用FT218，并为医生提供相关数据；因新冠疫情，决定推迟研究入组，待确定对利益相关者安全时再启动，此决定不影响NDA提交时间 [15][16] 问答环节所有提问和回答 问题1: 关于FT218实际提交申请及与Jazz潜在诉讼的流程和时间安排，以及FT218定价问题 - 目前确定定价策略尚早，公司认为定价要有助于产品获得市场准入，不会定高价，会寻找能实现成功推出和发展FT218所需的准入价格点 [27] - 公司将按特定途径提交NDA，预计在60天内被FDA接受，之后进入全面审查阶段，无法评论其他公司是否会发起诉讼及相关时间安排 [28][29] 问题2: NDA被接受后，何时及如何得知是否会有30个月延期，以及除整理申报材料外，是否还需其他辅助研究数据 - 从预NDA会议到提交、接受和全面审查过程中，公司会逐步了解FDA对数据和申报策略的看法，但在获得最终标签前，无法确定是否成功避开相关专利及避免30个月延期；若审查期间出现需改变方向的情况，公司有义务披露并可能面临30个月延期；公司认为有明确路径和数据支持监管和申报策略，有机会成功避开橙皮书所列专利 [32] - 编制NDA需整合数据集，工作量大；此外，需完成寻找二级制造商的相关衔接工作，但不视为挑战，团队已在推进与FDA会面并确保申报内容一致 [33] 问题3: 何时能看到完整数据，开放标签和转换研究从开始到结束预计多久能看到数据，以及6克、7.5克、9克剂量在现实世界中的分布情况 - 很可能在明年的科学会议上展示完整数据，不确定是否会在正常科学会议前展示，且明年会议形式不确定 [35] - 开放标签转换研究原计划3月初启动，因疫情推迟，希望本季度末开始，若能实现，年底前可获得一些有用数据 [37] - 参考每晚两次服用产品的已公布数据，现实世界中多数患者剂量在6 - 7.5克之间，尽管9克剂量在临床试验中疗效可能最高，但并非所有人都会用到9克剂量；公司预计获批所有剂量，因不同患者需求不同 [38] 问题4: 剂量是否会影响定价潜力 - 公司尚未讨论定价考虑因素，但目前认为剂量对定价可能无重大影响 [39] 问题5: 开放标签扩展和转换研究能否产生有助于区分FT218与XYREM的数据 - 研究将采用开放标签形式，通过一些问卷收集偏好数据，以了解FT218在给药方案、疗效和安全性方面与之前治疗的差异，避免采用双盲双模拟研究带来的复杂情况 [42]