财务数据和关键指标变化 - 截至2022年6月30日，公司现金余额为153.2百万美元，预计足以支持未来四年的运营和临床项目 [13] - 2022财年第三季度研发费用为9.3百万美元，相比2021年同期的9百万美元有所增加 [13] - 2022财年第三季度一般和管理费用为3.2百万美元，相比2021年同期的2.4百万美元有所增加 [13] - 2022财年第三季度净亏损为12.4百万美元，或每股亏损0.16美元 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司完成了ANAVEX 2-73治疗早期阿尔茨海默病的随机双盲安慰剂对照2b/3期研究的最后一名患者最后一次访视，预计将在今年秋季提供顶线结果 [6] - 公司完成了ANAVEX 2-73治疗帕金森病痴呆的48周开放标签扩展研究的最后一名患者最后一次访视，预计将在2022年底提供数据 [8] - 公司预计将在2022年底完成ANAVEX 2-73治疗儿童雷特综合征的随机双盲安慰剂对照EXCELLENCE 2/3期研究 [8] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于推进其主要候选产品ANAVEX 2-73在阿尔茨海默病和雷特综合征中的开发 [5] - 公司计划在2022年与FDA讨论ANAVEX 2-73的帕金森病项目，包括计划启动的关键3期研究 [11] - 公司计划启动ANAVEX 2-73的影像学重点帕金森病临床研究，该研究由迈克尔·J·福克斯基金会资助 [11] - 公司计划启动ANAVEX 2-73治疗脆性X综合征的关键2/3期研究，脆性X综合征是自闭症谱系障碍的最常见遗传原因 [11] - 公司计划启动ANAVEX 2-73治疗一种新的超罕见疾病适应症的2/3期临床试验 [11] - 公司计划启动ANAVEX 3-71治疗精神分裂症、额颞叶痴呆和阿尔茨海默病适应症的2期临床试验 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司主要候选产品ANAVEX 2-73在阿尔茨海默病和雷特综合征中的持续进展表示满意 [5] - 管理层强调了阿尔茨海默病治疗领域未满足的医疗需求和经济负担，预计到2020年全球治疗费用将达到3050亿美元，并随着人口老龄化增加到超过1万亿美元 [7] - 管理层强调了雷特综合征治疗领域未满足的医疗需求，指出该疾病主要影响女孩，40岁时的预期寿命仅为50% [22] - 管理层对公司基于生物标志物的精准医学平台表示兴奋，并期待即将到来的临床试验结果 [15] 其他重要信息 - 公司宣布在《美国医学遗传学杂志》上发表了一篇同行评审文章，确定了ANAVEX 2-73治疗脆性X综合征的血液生物标志物，为计划中的临床试验提供了强有力的科学支持 [9] - 公司在2022年7月底的阿尔茨海默病协会国际会议上展示了ANAVEX 2-73治疗阿尔茨海默病和帕金森病的首个完整临床人类基因通路数据 [10] - 公司在2022年8月初的阿尔茨海默病协会国际会议上展示了ANAVEX 3-71在转基因阿尔茨海默病大鼠模型中预防认知衰退的长期效果 [10] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于EXCELLENCE儿童雷特试验的完成时间 - 公司确认EXCELLENCE研究的完成时间为2022年12月，并将在研究完成后尽快发布数据 [18] - 公司指出，由于疫苗接种导致的三个月等待期，儿童雷特综合征试验的入组速度有所减慢 [20] - 公司表示，如果EXCELLENCE研究结果积极，将准备推出ANAVEX 2-73治疗雷特综合征 [18] 问题: 关于成人BLA和儿童BLA的提交策略 - 公司表示，由于雷特综合征主要是一种儿童适应症，因此更倾向于在EXCELLENCE研究完成后提交整个项目，包括三个安慰剂对照研究 [22] - 公司强调，成人研究对于获得整个年龄组的批准很重要，但目前重点是完成EXCELLENCE研究 [22] 问题: 关于与FDA讨论帕金森病项目的路径 - 公司表示，计划启动的影像学研究将支持帕金森病患者的研究，并感谢迈克尔·J·福克斯基金会的资助 [26] - 公司认为，帕金森病痴呆研究的数据显示出强烈的剂量依赖性改善，支持在帕金森病患者中进行关键研究 [26] 问题: 关于在阿尔茨海默病研究中使用生物标志物信息 - 公司表示，基因分析显示ANAVEX 2-73能够上调在阿尔茨海默病和帕金森病中下调的基因通路，支持其广泛的治疗潜力 [29] - 公司指出，SIGMAR1生物标志物与患者受益高度相关，增强了未来研究的信心 [29] 问题: 关于ANAVEX 2-73的成像用途和全球商业化策略 - 公司表示，正在开发一种诊断测试，以识别具有野生型SIGMAR1基因的患者，这些患者可能从ANAVEX 2-73中受益最多 [37] - 公司计划在雷特综合征和脆性X综合征的全球商业化中自行推进，并正在与欧洲、亚洲和中国公司讨论合作 [38] - 公司强调，已在过去7-9年中积极在中国申请专利，以确保知识产权保护 [39] 问题: 关于新超罕见适应症的披露时间 - 公司表示，将在与FDA讨论后选择最有希望成功的适应症，并将在适当时候披露 [41] - 公司强调，目前重点是现有适应症，不希望分散市场对这些适应症的关注 [41] 问题: 关于现金跑道的指导是否包括商业化相关费用 - 公司表示，已为ANAVEX 2-73在雷特综合征的全面商业化准备了足够的药物产品 [44] - 公司指出，一旦药物获得批准，将有更广泛的融资选择，如债务融资，以支持商业化成本 [44] 问题: 关于阿尔茨海默病研究中开放标签扩展的入组率 - 公司表示，开放标签扩展的入组率非常高，达到93%-94% [45] 问题: 关于EXCELLENCE研究最后一名患者最后一次访视的更新 - 公司表示，将在EXCELLENCE研究最后一名患者最后一次访视时提供更新 [46] 问题: 关于如何区分积极结果和足够积极以提交NDA的结果 - 公司表示，已向FDA提交了两个临床研究的数据和EXCELLENCE研究的设计，以确保在研究完成前获得明确的批准路径 [48] 问题: 关于是否计划对ANAVEX 3-71进行基因表达分析 - 公司表示，将在ANAVEX 3-71项目中包含基因组分析，以了解药物的广泛适用性 [50]