业绩总结 - ANAVEX®2-73在阿尔茨海默病患者中的功能结果改善与SIGMAR1 mRNA水平相关[11] - ANAVEX®2-73在帕金森病患者中的积极反应与SIGMAR1 mRNA水平相关[11] - ANAVEX®2-73的临床试验数据预计将在2022年发布[26] - ANAVEX®2-73在Rett综合症患者中，RSBQ总分在第7周改善了14.5分，p=0.009，显示出统计学显著性[43] - ANAVEX®2-73治疗组在ADAMS总分上第7周改善了12.9分，p=0.005，相较于安慰剂组的2.75分有显著差异[48] - ANAVEX®2-73组在ADAMS评估中，响应者比例为60.0%，安慰剂组为40.0%，p=0.029[40] - ANAVEX®2-73在帕金森病痴呆（PDD）患者中，MDS-UPDRS总分改善14.51分，相对改善18.9%[66] - ANAVEX®2-73在选择反应时间和数字警觉性方面的认知领域显著改善，p值分别为0.039和0.008[72] - ANAVEX®2-73在CDR系统的情节记忆方面显示出统计学显著的剂量依赖性改善，p值为0.003[72] 用户数据 - 阿尔茨海默病患者在美国约有570万名[24] - 帕金森病患者在美国约有100万名[24] - 全球预计到2050年痴呆症病例将超过1.3亿[19] - 当前痴呆症的年成本估计为1万亿美元，预计到2030年将翻倍[74] 未来展望 - 公司预计在未来五年内有足够的现金以实现关键里程碑[25] - ANAVEX®2-73的安全性和耐受性在临床试验中得到了良好的评估，且与历史数据相比表现优越[42] - 公司拥有超过5年的充足现金，以实现关键里程碑，包括来自迈克尔·J·福克斯基金会、国际Rett综合症基金会和澳大利亚政府的非稀释现金[90] 新产品和新技术研发 - ANAVEX®2-73的Rett综合症项目获得快速通道认证，并有资格获得儿童优先审查凭证[25] - ANAVEX®2-73在所有评估的子量表中均显示出显著改善，Cohen's d效应量为1.11[46] - ANAVEX®2-73的基因“标志”生物标志物SIGMAR1确认了其作为作用机制的激活[72] - ANAVEX®2-73的临床试验结果显示，在Rett综合症、帕金森病痴呆和阿尔茨海默病的Phase 2和Phase 2a试验中，经过148周的观察，安全性和初步疗效结果良好[90] 负面信息 - ANAVEX®2-73组在RSBQ评估中，响应者比例为66.7%，而安慰剂组为90.0%，p=0.011[40] - ANAVEX®2-73在低剂量（5 mg）下的RSBQ总分改善为-14.5，显示出与高剂量trofinetide（400 mg/kg）相比的优势[41] - ANAVEX®2-73组在不良事件方面表现良好，未出现腹泻、呕吐或发热，而trofinetide组分别为56%、22%和11%[42]