业绩总结 - ANAVEX®2-73在阿尔茨海默病患者中的功能结果改善与SIGMAR1 mRNA水平相关[11] - ANAVEX®2-73在帕金森病患者中的功能结果改善与SIGMAR1 mRNA水平相关[12] - ANAVEX®2-73在Rett综合症患者中的功能结果改善与SIGMAR1 mRNA水平相关[12] - ANAVEX®2-73的临床试验数据将在2021年下半年和2022年上半年发布[25] - ANAVEX®2-73的临床试验显示出对神经退行性疾病的潜在治疗效果[28] - ANAVEX®2-73在Rett综合症患者中，RSBQ总分在第7周改善14.5分，p=0.009，显示出统计学显著性[43] - ANAVEX®2-73治疗组在ADAMS总分上第7周改善12.9分，p=0.005，相较于安慰剂组有显著改善[48] - ANAVEX®2-73在RSBQ和CGI-I的主要疗效评估中，所有患者均显示出统计学显著的改善[39] - ANAVEX®2-73低剂量（5 mg）在RSBQ总分上与其他历史试验相比表现良好，尽管剂量较低且患者年龄较大[41] - ANAVEX®2-73的副作用发生率为0%，相比于trofinetide（56%腹泻，22%呕吐，11%发热）表现出更好的安全性[42] - ANAVEX®2-73在所有参与者中（n=25）显示出对疾病进展和治疗效果的积极影响[40] - ANAVEX®2-73在RSBQ各子量表上均显示出显著改善，Cohen's d效应量为1.11[46] - ANAVEX®2-73在ADAMS各子量表上也显示出显著改善，Cohen's d效应量为1.31[51] - ANAVEX®2-73在帕金森病痴呆（PDD）患者中，MDS-UPDRS总分改善14.51分，相对改善18.9%[65] - ANAVEX®2-73的高剂量组（50mg）MDS-UPDRS总分改善为-10.98分，而安慰剂组为3.53分[66] - ANAVEX®2-73在选择反应时间和数字警觉性方面的认知领域显著改善，p值分别为0.039和0.008[71] - ANAVEX®2-73在CDR系统的情节记忆方面的改善具有统计学意义，p值为0.047[71] - ANAVEX®2-73的剂量依赖性改善在CDR系统情节记忆中，p值为0.003[71] - ANAVEX®2-73在14周内对睡眠没有不良影响，并对REM睡眠行为障碍有积极作用[71] - ANAVEX®2-73的安全性良好，耐受性高，相较于其他痴呆药物改善了安全性特征[71] 用户数据 - 美国约有570万阿尔茨海默病患者，约100万帕金森病患者[23] - 当前美国阿尔茨海默病的患病率约为570万人，全球约有5000万人生活在痴呆症中[73] - 全球预计到2050年痴呆症病例将超过1.3亿[19] 未来展望 - 公司预计在未来五年内有足够的现金以实现关键里程碑[24] - ANAVEX®2-73的开放标签扩展研究将持续至少36周，进一步评估其长期疗效和安全性[38] 其他信息 - 从2015年到2050年，阿尔茨海默病和痴呆症的累计护理成本将超过20万亿美元[22] - 目前痴呆症的年成本估计为1万亿美元，预计到2030年将翻倍[73] - ANAVEX®2-73的Rett综合症项目获得快速通道认证，并有资格获得儿童优先审查凭证[24]