财务数据和关键指标变化 - 本季度净亏损820万美元，即每股亏损0.12美元，去年同期净亏损720万美元，也是每股亏损0.12美元 [9] - 本季度研发费用为670万美元，2020财年同期为610万美元，增长主要归因于正在进行的临床试验的持续推进 [9] - 本季度一般及行政费用为220万美元，上年同期为170万美元，增长与团队的扩大有关 [9] - 2021年3月31日现金为7590万美元，公司认为这些现金足以维持长达三年的运营 [9] 各条业务线数据和关键指标变化 阿尔茨海默病项目 - 领先候选药物ANAVEX 2 - 73的2b/3期阿尔茨海默病临床试验已完成超98%的患者入组和随机分配 [5] - 独立数据监测安全委员会（DSMB）对ANAVEX 2 - 73的2b/3期阿尔茨海默病研究的初步数据进行了预先计划的审查，建议继续研究且无需修改 [5][6] 雷特综合征项目 - 独立数据监测安全委员会（DSMB）对ANAVEX 2 - 73的晚期AVATAR RS - 002、EXCELLENCE RS - 003和美国雷特综合征扩展研究RS - EP - 001的中期安全数据进行了预先计划的审查，建议继续研究且无需修改 [7] 帕金森病痴呆项目 - 帕金森病痴呆（PDD）研究即将结束，相关数据将在本季度公布，之后将与FDA分享报告以获取关键研究的建议 [23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司临床战略是与其他中枢神经系统（CNS）生物制药公司和临床研究形成差异化，继续开创大数据方法，利用全基因组测序和基因表达数据的表型和基因型精准医学分析在药物开发中的相关性，以识别可能预测雷特综合征、帕金森病和阿尔茨海默病治疗成功机会增加的患者基因变异和基因表达变化 [8] - 公司认为与获得美国国立卫生研究院（NIH）资助的公司相比，自身推进资产的速度更快，且能为股东保留更大的上行空间 [41] - 公司会定期与大型制药公司进行讨论，但目前希望保留项目的上行空间，以实现股东价值最大化，不过不排除在合适的时机进行合作 [43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计本季度将有丰富的数据公布，来自多项临床试验的数据解读将为公司带来积极影响，2021年剩余时间也将是充满催化剂的一年 [10][52] 其他重要信息 - ANAVEX 2 - 73近期在《神经药理学杂志》的一篇同行评审出版物中被提及 [6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：DSMB决定继续阿尔茨海默病研究且不做修改，是否考虑了疗效终点，有无进行无效性分析或建议扩大试验规模 - DSMB可以获取所有数据，但审查重点是安全性，没有收到进行无效性分析的具体要求 [12][14][16] 问题2：阿尔茨海默病研究进入开放标签扩展阶段的转组率如何，安慰剂对照部分的患者退出率情况 - 从安慰剂对照部分转组到ATTENTION - AD扩展研究的比率很高，接近预期范围；公司对退出率的假设与该领域其他类似长度的研究相似，目前情况与预期无差异 [18][20][21] 问题3：帕金森病痴呆项目是否考虑与监管机构进行2期结束会议，时间如何 - 公司会在数据完成后尽快与FDA分享报告并获取关键研究的建议，预计本季度公布数据，之后与FDA的讨论将很快跟进，可能需要几个月时间 [23][47][48] 问题4：本季度研发激励收入情况以及全年剩余时间的预期 - 本季度研发激励收入为96万美元，预计全年剩余时间将保持一致 [25] 问题5：ANAVEX 2 - 73在雷特综合征试验中与监管机构就快速通道或加速批准的讨论情况 - 公司将分享美国雷特综合征RS - 001研究的全部数据，并与FDA讨论后续路径，认为RS - 002可能与美国研究一起成为关键研究，还将探索RS - 003针对年轻患者群体的批准可能性 [26] 问题6：PDD 2期和AVATAR 2/3期雷特综合征试验的时间安排是否仍按计划进行 - RS - 001的全部数据将在本季度公布，PDD研究的顶线数据也将在本季度公布，RS - 002的顶线数据预计在年中公布 [27] 问题7：关于blarcamesine在雷特综合征和PDD的潜在商业化战略思考，以及对公司整体定位的影响 - 若获批，公司计划自行在美国市场销售雷特综合征药物；对于PDD，由于还需进行关键研究，目前有更多时间考虑营销方式 [29] 问题8：如果blarcamesine在雷特综合征获批，公司对优先审评券（PRV）的处置决定 - 公司有多种选择，因计划在雷特综合征研究后不久开展脆性X综合征研究，且还有另一种未披露的罕见病研究，所以目前无需做出决定 [31] 问题9：脆性X综合征的近期临床开发里程碑 - RS - 001全部数据本季度公布，RS - 002顶线数据年中公布，RS - 003数据将在今年下半年公布，期间会与监管机构讨论如何利用数据获得药物批准 [34] 问题10：开放标签扩展研究是否意味着所有人都能获得药物，是否免费 - 只有之前参与过研究的患者，无论之前使用安慰剂还是活性药物，完成研究后都可以免费获得药物 [37] 问题11：目前公司的流通股数量 - 约为7000万股 [37] 问题12：最初A 2 - 73阿尔茨海默病研究的32名患者中，还有多少人仍在服用药物 - 这些患者已转为符合人道主义设备豁免条件，不再参与临床试验，但仍继续服药，人数少于21人，可能在10 - 21人之间 [39] 问题13：公司在阿尔茨海默病适应症上没有合作伙伴和NIH资助的原因 - 公司认为获得NIH资助需要已发表的数据，且获得资助和资金的过程漫长，不利于资产的快速推进，而公司推进资产速度快，能为股东保留更大的上行空间 [41] 问题14：公司是否有与他人合作的兴趣 - 公司经常被邀请讨论合作事宜，也会参加行业会议与大型制药公司交流，但目前希望保留项目的上行空间以实现股东价值最大化，不排除在合适时机进行合作 [43] 问题15：雷特003试验的编号、入组情况和规模 - 试验编号为003，规模将超过69人，入组进展顺利，预计在今年下半年完成 [44] 问题16：PDD研究是否打算近期展示数据，基因组分析完成后多久能与监管机构进行2期结束会议 - PDD研究将在本季度公布大量数据，包括多种认知测试和帕金森病相关指标，以及基因组分析结果；与监管机构的讨论将在数据公布后很快跟进，预计需要几个月时间 [46][47][48] 问题17：雷特项目安全数据库的规模要求，监管机构有何说法 - 公司在所有雷特临床研究和扩展研究中都考虑了安全因素，认为目前的时间安排足以满足安全要求，且很可能会进一步延长扩展研究时间，让患者能够继续服用研究药物 [50]