财务数据和关键指标变化 - 2020财年净亏损2630万美元，合每股0.45美元，2019财年净亏损2630万美元，合每股0.54美元 [12] - 2020财年一般及行政费用因非现金薪酬费用减少约100万美元 [12] - 2020财年研发费用为2520万美元，较2019财年增加290万美元，因临床试验活动增加和现有临床试验持续推进 [12] - 2020财年其他收入增至480万美元，与澳大利亚临床试验活动的研发激励收入有关 [13] - 2020年9月30日现金头寸为2920万美元，2019年9月30日为2220万美元，截至会议当天现金头寸增至4760万美元，足够未来约24个月使用 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 - ANAVEX 2 - 73：美国雷特综合征2期对照试验达到主要安全、药代动力学和次要疗效终点，RSBQ和CGI - I评分有统计学意义和临床意义的持续改善；帕金森病痴呆概念验证2期安慰剂对照试验达到主要目标，CDR计算机化评估系统分析有临床意义、剂量依赖性和统计学意义的改善；计划推进AVATAR成人雷特综合征研究进入关键2/3期临床试验；计划开展脆性X综合征关键2/3期研究；计划在2021年启动成像聚焦的帕金森病临床研究；阿尔茨海默病2b/3期研究目前已完成超80%的入组，预计2021年初完成全部入组 [6][8][9][10] - ANAVEX 3 - 71：口服小分子药物，目前处于1期临床试验，预计2021年上半年公布顶线数据 [7] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 基于美国雷特综合征研究数据，计划与FDA讨论加速批准途径 [7] - 计划利用基因生物标志物扩大2 - 73产品线，将精准医学应用于有未满足医疗需求的神经系统疾病 [7] - 计划开展新的罕见病适应症2/3期临床试验 [7] - 计划在提交帕金森病痴呆研究结果给FDA获得监管指导后，开展ANAVEX 2 - 73的关键试验 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管2020年面临新冠疫情挑战，但公司取得显著进展，期待在多个项目上实现关键里程碑，包括雷特综合征试验数据、扩大2 - 73罕见病项目、完成阿尔茨海默病2b/3期试验、推进2 - 73在帕金森病的临床疾病修饰测试 [14] 其他重要信息 - 2020年11月，公司收到美国专利商标局对专利申请号16/717,921的许可通知，该专利预计至少有效期至2037年，扩大了使用其主要候选药物2 - 73和候选药物1 - 41治疗一系列神经发育障碍的治疗方法的覆盖范围 [10] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：AVATAR研究推进有何变化，与近期成人研究的样本特征有何不同 - 公司将把AVATAR研究的次要终点RSBQ和CGI - I的疗效指标转为主要终点；AVATAR研究平均药物暴露量更高，剂量比美国研究高，可体现FDA关注的剂量反应 [17] 问题2：对美国成人研究的疗效指标、样本量和预期效应大小有何看法，AVATAR研究样本量是否会改变 - 目前无需改变AVATAR研究的患者数量，可能会增加额外区域，但需与FDA讨论后再做决定 [19] 问题3：是否计划与FDA会面，会面结果是否会影响AVATAR研究的设计、实施和规模 - 公司有与FDA讨论的计划，希望将其作为最终的关键研究，若FDA有额外建议会考虑 [21][22] 问题4：何时能以同行评审形式展示雷特综合征和帕金森病认知或痴呆研究的数据 - 由于两项研究的共同主要终点和次要疗效终点需考虑患者基因背景的遗传结果，分析时间较长，预计2021年初会公布更多细节 [24] 问题5：公司提到的另一种罕见疾病是否包括安吉尔曼综合征、亨廷顿病或其他神经精神罕见疾病以外的适应症 - 除已开展临床试验的雷特综合征外，药物在婴儿痉挛症和安吉尔曼综合征的临床前数据也有疗效，还有其他罕见发育性疾病的临床前数据，但需先进行战略和临床设计讨论，2021年会公布更多信息 [26][27][28] 问题6：阿尔茨海默病研究何时能看到首批数据 - 该研究为48周研究，最后一名患者入组后加48周，预计2022年初能看到数据 [31] 问题7：截至会议当天增加的现金从何而来 - 公司有ATM和购买协议两个项目，在股价上涨时可利用其中一个确保有两年的现金储备，目前已使用，后续不会高频使用 [33] 问题8：计划启动的ANAVEX 2 - 73成像聚焦的帕金森病临床研究是什么意思 - 公司此前获得迈克尔·福克斯基金会的资金用于帕金森病（非痴呆）的疾病修饰临床前研究且很成功，今年想进一步了解药物在非痴呆帕金森患者中的作用机制 [36] 问题9：澳大利亚阿尔茨海默病试验为何要拓展到美国站点，这对澳大利亚市场规模有何影响 - 该试验已成为国际研究，除澳大利亚外，还在德国、荷兰、英国和加拿大入组，国际研究有优势，并非澳大利亚患者数量受限 [39] 问题10：阿尔茨海默病研究是否会进行中期分析 - 研究方案允许进行中期分析，但中期分析可能会产生误导，目前不确定是否会进行，有可能在2022年前获得相关数据 [41] 问题11：AVATAR成人雷特综合征研究进入2/3期，是否会测试到成人阶段 - 成人雷特综合征患者此前受关注较少，公司在老年患者中看到了强烈反应，因此AVATAR和EXCELLENCE研究旨在覆盖18岁以上和18岁以下两个年龄段 [43][44] 问题12：EXCELLENCE研究是否正在入组 - 是的，入组情况良好 [44]