临床试验与研发进展 - 公司在2020年预计将进行四项关键临床试验，包括两项Rett综合症的第二阶段试验和阿尔茨海默病的第二阶段/第三阶段试验[8] - ANAVEX®2-73在Rett综合症的临床试验中，参与者为21名，正在进行的试验包括安全性、耐受性和疗效评估[27] - 在Rett综合症的试验中，5毫克的低剂量ANAVEX®2-73在7周内显示出良好的安全性和耐受性，没有严重不良事件[20] - 在Rett综合症的试验中，基线与第7周的谷氨酸水平显著下降，p值为0.046，表明治疗有效[25] - ANAVEX®2-73在阿尔茨海默病患者中显示出积极的功能反应，与SIGMAR1 mRNA水平相关[13] - ANAVEX®2-73在Rett综合症的AVATAR研究中，共有33名患者参与[31] - ANAVEX®2-73在Rett综合症的EXCELLENCE研究中，共有69名患者参与[35] - ANAVEX®2-73在阿尔茨海默病的Phase 2a研究中，经过148周显示出改善MMSE和ADCS-ADL评分的效果[41] - ANAVEX®2-73在帕金森病痴呆症的研究中，主要终点为CDR注意力连续性，显示出有益效果[53] - ANAVEX®2-73的临床数据将在2020年从两项Rett综合症研究和一项帕金森病痴呆症研究中发布[59] - ANAVEX®2-73是一种口服可用的Sigma-1受体激动剂，已显示出恢复稳态的能力[59] - ANAVEX®2-73的临床试验显示出良好的安全性和探索性疗效结果[59] 财务与市场前景 - 公司获得FDA和EMA对ANAVEX®2-73的Rett综合症孤儿药资格认证[10] - 公司预计将在2020年中期发布帕金森病痴呆症的第二阶段试验的顶线数据[10] - 通过生物标志物选择，患者的成功概率提高至76%[22] - 美国阿尔茨海默病患者约570万人，全球约有5000万人生活在痴呆症中[39] - 当前痴呆症的年经济成本估计为1万亿美元，预计到2030年将翻倍[39] 资金支持与战略 - 公司通过与澳大利亚政府和Rettsyndrome.org的非稀释现金支持，确保有足够的资金实现关键里程碑[9] - 公司拥有足够的现金以实现关键里程碑，包括来自澳大利亚政府和Rettsyndrome.org的非稀释现金支持[59]