财务数据和关键指标变化 - 2019财年运营费用从2018财年的1930万美元增至2910万美元，其中包含约640万美元非现金会计费用，研发费用从2018财年的1330万美元增至2019财年的2230万美元 [11] - 2019财年净其他收入为290万美元，其中包括220万美元澳大利亚研发激励收入 [12] - 2019财年运营使用现金1850万美元，2018财年为1260万美元，2019年9月30日现金头寸为2220万美元 [12] 各条业务线数据和关键指标变化 ANAVEX 2 - 73治疗雷特综合征 - 美国FDA授予ANAVEX 2 - 73治疗雷特综合征的罕见儿科疾病（RPD）指定，获批后有机会获得儿科审查凭证 [6] - 美国2期雷特综合征研究和AVATAR雷特综合征研究完成后，分别启动12周和48周开放标签扩展研究，目前符合条件参与者继续参与扩展研究的比例分别为90%和100% [7] - 国际ANAVEX 2 - 73儿科患者雷特综合征研究EXCELLENCE获澳大利亚人类研究伦理委员会批准，计划于2020年初启动 [8] ANAVEX 2 - 73治疗阿尔茨海默病 - 在2019年阿尔茨海默病临床试验会议（CTAD）上展示数据，显示充分剂量的ANAVEX 2 - 73 2a期研究队列在中期两年（104周）时认知衰退明显低于ADNI对照队列 [8] - 从两年研究中期临床数据分析中，确定了两类相关细菌丰度为潜在反应生物标志物 [9] - 2b/3期ANAVEX 2 - 73阿尔茨海默病研究招募近50%，启动自愿96周开放标签扩展研究ATTENTION - AD，目前95%符合条件参与者选择加入扩展研究 [9] ANAVEX 2 - 73治疗帕金森病痴呆 - 2期ANAVEX 2 - 73帕金森病痴呆研究预计2019年12月底完成招募，预计2020年年中公布顶线数据 [9] - 启动自愿48周开放标签扩展研究，包括微生物组评估，目前100%符合条件参与者选择加入扩展研究 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司利用来自雷特基金会和澳大利亚政府的非稀释性赠款及第三方支持，以财政责任推进临床研究，资金可支持未来24个月以上运营目标 [11] - 阿尔茨海默病研究将扩展到其他地区，预计增加招募速度 [20] - 计划为儿科雷特综合征研究设定样本量，使其有足够效力成为关键研究，成人雷特综合征的另外两项研究将作为该策略的支持 [27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在实现多个重要里程碑方面持续稳步进展，2020年将有多项数据公布，令人期待 [13] 问答环节所有提问和回答 问题: 儿科雷特综合征试验的范围和设计，以及疗效终点是否与成人试验相似 - 疗效终点与成人雷特综合征研究相似，研究为期12周，有额外开放标签扩展期，随机对照部分为12周 [15] 问题: CTAD报告中两类细菌家族在阿尔茨海默病患者中的病理意义，以及在帕金森病中的指示情况和潜在生物标志物 - 肠道微生物群与大脑相互对应，健康受试者与阿尔茨海默病和帕金森病患者相比，肠道微生物群变异增加，帕金森病研究中增加了微生物群前后评估，以确定这些微生物群变化与药物疗效的相关性 [17][18] 问题: 阿尔茨海默病2b/3期试验何时能完成招募，招募速度情况 - 预计招募速度会加快，此前仅在澳大利亚招募，已达到澳大利亚阿尔茨海默病研究招募历史最高人数，现扩展到其他地区，具体完成招募目标确定后会及时公布 [20] 问题: 假设帕金森病研究数据积极，该药物在该适应症的下一步计划 - 可能会与监管机构分享数据，寻求如何推进药物获批的指导，因为帕金森病痴呆领域目前获批药物少且有严重副作用 [22] 问题: 是否等待2期研究和澳大利亚研究的初始数据后再启动儿科研究，若不等待，启动儿科研究前需完成的限制步骤 - 并非等待这些数据，可能会有一定重叠，但无直接依赖关系 [26] 问题: 儿科研究假设数据积极，作为关键研究的潜力 - 计划设定样本量使该研究有足够效力成为关键研究，成人雷特综合征的另外两项研究将作为支持 [27] 问题: 帕金森病痴呆研究中当前剂量与阿尔茨海默病研究中高低浓度剂量的比较 - 剂量与阿尔茨海默病2a期研究相似，有高剂量和中剂量，且认为两种剂量都有疗效潜力 [29]