试验概况 - 成人RTT ANAVEX®2 - 73 - RS - 001美国试验为2期，针对大于18岁、有MECP2突变的经典RTT女性患者，分A、B两部分，A部分已完成，B部分进行中[3] - A部分为密集药代动力学研究，样本量n = 6，持续7周，每日口服5mg液体剂型[3][4] 安全性与耐受性 - A部分6名受试者安全性和耐受性良好，无严重不良事件，仅3起1 - 2级不良事件[4] 有效性评估 - 多项指标显示有效性，如RSBQ整体严重程度、手部行为、呼吸异常等指标在第0周与第7周对比，p值分别为0.027、0.042、0.042 [8][10][12] - RSBQ总分与CGI - I在第7周相关性为0.956，p = 0.003 [14] - 谷氨酸等生物标志物与相关指标有显著相关性，如谷氨酸与相关指标相关性rho值在0.829 - 0.943之间，p值在0.005 - 0.042之间[15][16][17][18] 结论 - 初步数据显示，尽管样本量小，但在基于护理人员和临床医生的严重程度测量上有令人鼓舞的安全性和有效性信号[22] - 与疾病发病机制相关的关键生物标志物有相关性[22] - 具有高度显著性，如RSBQ总分Cohen's d为1.47，谷氨酸Cohen's d为1.11，效应量为大 - 非常大[22] - 公司Rett综合征项目包括3项临床RTT研究，其中儿科研究正在进行[22]