治疗策略 - 利用基因组生物标志物进行精准医学治疗中枢神经系统疾病，聚焦罕见病和高风险中枢神经系统患者群体[4] - 应用精准医学，基于基因组筛查和生物标志物选择患者，通过激活SIGMAR1恢复细胞稳态[5] 临床进展 - 2018年CTAD科学会议报告148周2a期数据，阿尔茨海默病2b/3期、帕金森病痴呆2期临床试验正在进行，即将启动雷特综合征2期临床试验[9] 药物效果 - ANAVEX®2 - 73能缓解神经退行性疾病模型中的Tau病理，Sigma - 1受体激动剂有神经保护作用[11] - 患者改善与ANAVEX®2 - 73和SIGMAR1 RNA表达相关，高浓度ANAVEX®2 - 73与患者更好反应相关[14][16] 精准医学优势 - 精准医学结合药理学和基因组学形成药物基因组学，患者选择生物标志物可使成功概率提高76%[23] - 确定携带WT SIGMAR1基因的患者对ANAVEX®2 - 73反应最佳，约80%人群携带该基因有望受益[25][26] 管线情况 - 管线涵盖雷特综合征（约1.1万名患者）、阿尔茨海默病（约570万名患者）、帕金森病（约100万名患者）等疾病[30] 投资亮点 - 应用精准医学开发神经疾病治疗方法，针对未满足需求的大市场，拥有强大知识产权，有令人信服的人体数据[46] - 精准医学提高临床成功机会，有价值创造催化剂，有足够现金实现关键里程碑[46]