财务数据和关键指标变化 - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物为2.155亿美元，而2021年12月31日为2.45亿美元 [22] - 2022年全年净亏损1.065亿美元，2021年同期净亏损9540万美元 [23] - 2022年全年研发费用为7930万美元，2021年同期为5830万美元，同比增加2110万美元 [23] - 2022年全年一般及行政费用为2880万美元，2021年同期为3840万美元，减少960万美元 [23] - 2022年12个月经营活动净现金使用量为9040万美元，2021年同期为6220万美元 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 BA3011项目 - UPS二期1部分研究中，总体客观缓解率（ORR）为50%，中位无进展生存期（PFS）为11个月，缓解持续时间超过8个月 [10] - 平滑肌肉瘤（LMS）亚型中，首批6名患者已通过3Q4W给药的剂量限制性毒性（DLT）观察期 [11] - 脂肪肉瘤、滑膜肉瘤和骨肉瘤12周时观察到的PFS率分别为60%、50%和67% [11] - AXL阳性多难治性非小细胞肺癌二期1部分研究中，初步疗效显示ORR约为40% - 44% [12] BA3021项目 - 1期临床数据显示，在ROR2阳性、对PD - 1治疗耐药的患者中观察到令人印象深刻的反应 [16] BA3071项目 - 第四队列在210毫克（3毫克/千克）与3毫克/千克纳武单抗联合用药时，已通过DLT观察期，无DLT报告 [19] 各个市场数据和关键指标变化 - 全球每年约有超过10万名AXL阳性非小细胞肺癌可寻址患者，该二线及以上适应症在峰值时有可能增加约25亿 - 30亿美元的全球收入 [14] - BA3011在肉瘤领域每年有可能治疗超过2.5万名患者，在该领域全球年收入可达20亿美元 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于推进创新临床和临床前项目，利用CAB技术在多个临床阶段抗体类型中的广泛适用性 [6] - 为实现CAB - ADC差异化的风险收益特征，公司在1期和2期1部分研究中研究不同剂量和给药方案，选择更频繁的剂量强化方案 [8] - 公司业务战略包括在关键全球市场推进商业准备工作，同时探索通过选择性授权产品权利或与其他生物制药公司合作来延长现金跑道的机会 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2022年取得的进展和累积结果感到满意，这些结果支持了其差异化专有CAB平台的初步疗效和安全性 [25] - 公司对BA3011在治疗难治性UPS和非小细胞肺癌中展现出的临床特征感到兴奋，期待继续推进二期研究 [25] - 公司对其他有前景的CAB资产在多种癌症适应症中的持续执行感到鼓舞，有望在未来几个月实现多个创造价值的里程碑和关键转折点 [25] - 公司对未来充满信心，目标是追求未满足医疗需求的适应症，为全球患者和股东带来重大影响 [25] 其他重要信息 - 公司有七份近期和即将进行的海报展示被接受，包括在ESMO、肉瘤和罕见癌症大会、欧洲肺癌大会和AACR等会议上 [21] - 公司预计当前现金及现金等价物足以支持计划运营至2025年 [22] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: AXL项目非小细胞肺癌部分的关键试验设计、患者组合、FDA反馈的关键因素以及是否有ESMO更新 - 公司正在准备向FDA请求反馈，预计在上半年完成，FDA反馈是二期2部分的关键因素 [28] - 公司认为在获得FDA反馈后进行数据读取最佳，届时不仅有Q2W给药数据，还能与2Q3W和3Q4W更频繁给药数据进行比较 [28] - 公司打算尽快提交并展示暴露反应分析数据 [32] 问题2: ROR2项目非小细胞肺癌部分最初几名患者的疗效以及与AXL项目疗效的比较 - 目前数据不足，无法进行评论，预计下半年会有更清晰的情况 [31] - 公司将在5月更新头颈部研究的招募率，并希望了解循环肿瘤细胞检测和黑色素瘤的情况 [31] 问题3: AXL项目在UPS中3Q4W给药的6名患者近期疗效结果，以及二期2部分评估两种给药方案后FDA是否需要另一次会议 - 1月份扫描显示一名患者肿瘤缩小29.6%，公司将等待10 - 15名患者的数据，预计在下半年获得 [34] - FDA不要求在首批40名患者后开会，但公司打算与FDA开会，确保就后续40名患者的给药方案达成一致 [36] 问题4: UPS二期是否计划今年更新数据以及目前已激活的研究站点数量 - 公司不计划更新数据，但会提供招募更新 [40] - 该研究利用了一期2部分的所有软组织肉瘤和骨肉瘤站点，在美国、中国香港和中国台湾共有约40个站点 [40] 问题5: CTLA - 4项目的患者招募是否涵盖所有列出的肿瘤类型，是否偏向某一特定肿瘤，研究关注的参数，以及何时能确定合适剂量进行疗效观察 - 除HCC外，所有其他肿瘤类型均已招募患者，研究进展良好，有望按时启动BA3071的二期试验 [42][44] - 超过1毫克/千克与3毫克/千克PD - 1联合用药的队列有观察疗效的潜力，研究还将关注其他疗效标志物 [42][44] 问题6: CTLA - 4项目中研究3071的平均重复给药次数和最大重复给药次数 - 有患者已接受11个周期治疗，药物耐受性良好，目前仅报告1例与治疗无关的不良事件 [47] 问题7: AXL项目肉瘤部分在LMS队列中测试更频繁和强化剂量方案的理由 - 3Q4W方案降低了Cmax（通常与毒性相关），同时增加了Cmin，从建模角度来看很有吸引力 [49] - 1期研究中LMS有部分缓解（PR），但2期Q2W方案未观察到PR，测试该方案可快速回答安全性问题，并有可能开展广泛的软组织肉瘤扩展研究 [49] 问题8: 确定前进剂量前希望看到的结果，以及未达到标准时如何选择合适剂量 - 公司预计三种给药方案（Q2W、Q3W和3Q4W）均安全，探索更频繁剂量强化方案是为了提高疗效 [52] - 如果3Q4W方案未达到标准，公司对其他给药方案也满意，将继续推进并选择合适剂量 [53] 问题9: 非小细胞肺癌研究中响应患者目前是否仍有响应 - 部分患者仍有响应 [56] 问题10: EpCAM双特异性抗体的治疗剂量以及滴定设计的作用 - 研究认为A组中125毫克/千克左右可能开始出现疗效，根据安全性和临床前研究，剂量可能更高 [58] - 滴定设计是为了减轻细胞因子释放风暴等风险，符合FDA要求，加速滴定阶段较快，之后进入标准滴定 [59]