
业绩总结 - BrainStorm的ALS临床试验已完成Phase 3的全部入组,预计在2020年第四季度发布顶线数据[74] - ALS患者在美国的潜在市场为30,000人,全球市场为450,000人[6] - 进行中的Progressive MS试验在美国的患者人数为500,000人,全球为1,250,000人[25] 用户数据 - NurOwn®在ALS患者中显示出T调节细胞的增加,Phase 1/2a试验结果表明治疗后细胞数量显著上升[34] - Phase 2临床试验中,MSC-NTF组的ALSFRS-R评分变化显示出显著改善,快速进展者组的反应者比例达到超过50%[48] 未来展望 - 2020年2月,BrainStorm与FDA达成了关于ALS潜在监管路径的协议[74] - 预计随着人口老龄化,神经退行性疾病的患病率将持续上升[6] 新产品和新技术研发 - NurOwn®在多种神经退行性疾病的预临床模型中表现出良好的疗效[25] - BrainStorm的知识产权组合强大,支持其在神经退行性疾病领域的研发[6] 市场扩张和并购 - 目前,BrainStorm在Progressive MS的临床试验中,已获得IND批准,并在2019年3月开始招募首批受试者[77] 其他新策略和有价值的信息 - BrainStorm Cell Therapeutics在纳斯达克上市,股票代码为BCLI[81] - 领导团队包括首席执行官Chaim Lebovits和首席商业官Arturo Araya[80] - 研发部门由VP Research & Development的Yael Gothelf领导[80] - 公司设有科学顾问委员会,成员包括多位医学博士[80] - 公司在患者倡导和政府事务方面有专门的VP Mary Kay Turner负责[80] - 运营部门由Susan Ward博士领导,负责临床运营[80] - 财务部门由首席财务官Chen Schor负责,具备CPA资格[80] - 公司致力于细胞治疗领域的创新和发展[81] - 领导团队的多样性包括不同学科的专家,如医学、商业和科学[80] - BrainStorm Cell Therapeutics的战略目标是推动细胞治疗的临床应用[81]