ALS病例与市场潜力 - 美国每年新增ALS病例约为6,000例，全球约有450,000人患有ALS[17] - ALS的年医疗费用估计为60亿美元，患者从确诊到生命预期为30个月[18] - 预计到2040年，全球ALS病例将比2015年增加69%[19] NurOwn®治疗试验结果 - Phase 2试验中，48名参与者中无死亡或与治疗相关的严重不良事件[22] - 在ALS快速进展者亚组中，ALSFRS-R评分变化与生存率呈更高相关性，反应率约为2倍[27] - NurOwn®治疗后，CSF中的神经营养因子在治疗后2周显著增加[40] - NurOwn®治疗后，CSF炎症在治疗后2周显著减少[44] - NurOwn® Phase 2试验显示，重复给药是必要的，推荐2个月的给药间隔[48] - 试验设计为3:1随机分配，共48名参与者，主要观察安全性和有效性[68] - NurOwn®（MSC-NTF细胞）可能在神经细胞死亡与神经炎症之间起到平衡作用[75] 知识产权与专利 - 公司在CNS疾病治疗方面拥有多项专利，包括“孤立细胞和群体”专利，已在美国和欧洲获得授权，专利有效期至2030年[111] - “间充质干细胞用于CNS疾病治疗”专利在美国和欧洲获得授权，预计有效期至2032年[111] - “生成分泌神经营养因子的间充质干细胞的方法”专利在美国和日本获得授权，预计有效期至2038年[111] - “细胞鉴定方法”专利在美国、欧洲和香港等地申请中，预计有效期至2040年[111] - “ALS治疗方法”专利正在PCT阶段，尚未获得授权，预计有效期至2042年[111]