业绩总结 - 完成96周治疗的21名患者中，HAE攻击率从基线到96周的平均攻击率每4周下降，攻击率减少86%[6] - 在治疗的最后17个月中，患者的中位攻击率为每月0次攻击[8] - ORLADEYO的2023年公司指导目标为≥3.2亿美元[26] - 预计ORLADEYO在第二年后全球销售将超过10亿美元，需在美国市场占有25%-30%[20] - ORLADEYO的销售目标为美国800百万美元，欧洲及其他地区200百万美元[20] - 2021年ORLADEYO的销售额为1.226亿美元，2022年为2.516亿美元[20] - 2022年9月30日，公司的现金、现金等价物、受限现金及投资总额为4.63亿美元，较2021年9月30日的2.04亿美元增长了127.5%[60] 用户数据 - 美国目前有7500名被诊断和治疗的HAE患者，市场中70%为预防治疗，30%为急性治疗[17] - 在APeX-2研究中，44/129（34%）的患者报告了不良事件[11] - 使用ORLADEYO的患者中，最常见的不良反应包括腹痛（≥10%）、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病[9] - 在使用不同预防治疗的患者中，使用ORLADEYO的中位攻击率在360天内的减少情况为：Lanadelumab减少77%（从1次攻击/月降至0.23次攻击/月），SC C1-INH减少64%（从1.83次攻击/月降至0.67次攻击/月）[11] 研发与新产品 - 2023年研发支出预计将与2022年持平[60] - 公司正在开发针对罕见疾病的新型口服药物[47] - BCX10013在最高剂量110毫克下，补体系统的替代途径活性在给药24小时后平均抑制了97.8%[54] - 目前已对88名受试者进行活性剂量的给药，其中43名（40%）出现了任何不良事件[56] - 在110毫克剂量组中，25%的受试者出现了任何不良事件[56] - 目前BCX10013在所有剂量下均表现良好耐受性[56] - 公司在补体系统的管线中，针对三大主要途径及终末途径进行开发[47] 财务与市场策略 - 公司高级信贷设施为2.32亿美元，来自Athyrium Capital Management的为期5年的200百万美元的利息仅支付贷款[60] - 2023年第一季度，公司计划提供全面的运营费用指导[60]