业绩总结 - ORLADEYO（berotralstat）在96周治疗中，患者的HAE攻击率平均下降了86%[9] - 在过去17个月中，患者的中位攻击率为每月0次攻击[11] - 在接受ORLADEYO治疗的患者中，86%的Cinryze患者在6个月后继续使用该药物[13] - 在REDEEM-1研究中，患者的平均血红蛋白水平在12周内增加了2.3 g/dL[30] - 在REDEEM-2研究中，100%的患者在第14天至第12周期间未接受红细胞输血[35] - 在REDEEM-1研究中，67%的患者在第14天至第24周期间未接受红细胞输血[34] - 在BCX9930的POC研究中，患者的平均血红蛋白水平在12周内增加了3.7 g/dL[31] 用户数据 - 预计未来12个月，过敏症和免疫学专家对ORLADEYO的使用将翻倍，成为他们最常开处方的预防药物[15] - BCX9930在治疗PNH患者时，红细胞克隆大小相对于粒细胞克隆大小的平均比例从治疗前的48%增加到94%[26] 财务状况 - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物、受限现金及投资总额为204百万美元[52] - 截至2021年9月30日，经过调整后的现金、现金等价物、受限现金及投资总额为548百万美元[52] - 截至2021年9月30日，公司的高级信贷设施为138百万美元[52] - 公司计划在2022年中期从信贷设施中提取额外的75百万美元[52] 新产品和技术研发 - BCX9930在PNH患者中的目标是作为所有PNH患者的口服单药治疗[37]