业绩总结 - ORLADEYO（berotralstat）在美国的销售强劲，预计80%的HAE患者将使用某种形式的预防治疗[13] - 医生预计将为超过40%的HAE患者开处方ORLADEYO[14] - 2020年12月31日的现金、现金等价物、受限现金和投资总额为3.03亿美元，较2019年12月31日的1.38亿美元增长119%[81] 用户数据 - ORLADEYO的临床试验转换和新患者的需求强劲，正在迅速为患者提供治疗[13] - 在APeX-2试验中，150 mg的ORLADEYO显示出显著的HAE攻击率降低[18] - 在APeX-S试验中，48周的完成者中，有6个月的患者每月攻击次数为零[24] 新产品和新技术研发 - BCX9930的剂量范围研究数据将在2021年3月22日的研发日上发布[8] - BCX9930作为口服药物，针对与补体介导的疾病相关的靶点，显示出良好的治疗潜力[47] - 公司将在2021年3月22日的研发日上公布BCX9930在PNH的剂量范围研究数据[83] 市场扩张 - ORLADEYO在日本的批准决定预计在2021年1月作出[8] - ORLADEYO将在2021年在日本和德国推出[85] - 公司预计在2021年第一季度报告ORLADEYO在美国的销售收入[85] 负面信息 - ORLADEYO的安全性数据表明，最常见的不良反应包括腹痛、呕吐和腹泻[27] - 研究中最常见的药物相关不良事件为轻度至中度头痛，持续1-3天[61] - 没有因相关不良事件导致的停药，且没有BCX9930相关的严重不良事件或安全信号[60] 其他新策略 - 计划在2021年下半年开始针对PNH患者的关键试验[63] - 在接受400 mg BID治疗的患者中，红细胞克隆大小相对于粒细胞克隆大小的比例从48%增加到94%[56] - 2020年9月30日的初步数据显示，治疗后患者的血红蛋白水平在400 mg BID下维持，无需红细胞输血[56]