产品与市场表现 - ORLADEYO（berotralstat）为预防遗传性血管性水肿（HAE）攻击的药物，适用于12岁及以上的成人和儿童患者[25] - ORLADEYO在英国通过早期药物获取计划（EAMS）获得积极的科学意见，成为首个获得此认可的HAE候选药物[30] - ORLADEYO在美国的销售收入将在2021年第一季度报告[56] - ORLADEYO在日本的批准决定预计在2021年1月作出[54] - ORLADEYO在德国的上市计划也在进行中[56] 用户数据与市场需求 - 48%的HAE患者经历超过13次攻击的患者失业[11] - 82%的HAE患者认为每日一次的口服药物可以让他们在HAE方面感到更自由[16] 临床效果与安全性 - 在400 mg BID治疗下，患者的平均血红蛋白从基线增加了3.8 g/dL，且未需输血[47] - 研究显示，治疗后红细胞克隆大小相对粒细胞克隆大小的平均值从48%增加至94%[47] - 目前，ORLADEYO的安全性和有效性尚未建立用于急性HAE攻击的治疗[25]