财务数据和关键指标变化 - 公司Q3结束时现金为1.49亿美元，本季度不包括非现金股票薪酬的运营费用为4600万美元，前三季度为1.27亿美元 [30] - 基于对ORLADEYO推出和9930项目的持续投资，之前提供的非运营现金使用和运营费用指导保持不变，现金可维持到明年第二季度 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 ORLADEYO业务线 - 距离美国FDA的PDUFA日期还有28天，公司已做好推出准备，预计该产品全球峰值销售额超5亿美元 [6][8] - 日本合作伙伴Torii Pharmaceuticals准备推出，预计日本厚生劳动省12月做出批准决定，ORLADEYO将成为日本首个获批用于遗传性血管性水肿（HAE）患者的预防性治疗药物 [6] - 英国药品和保健品管理局（MHRA）根据其早期药物获取计划给予了积极的科学意见，允许英国的HAE患者和医生在批准前使用ORLADEYO [7] BCX9930业务线 - 9月报告了BCX9930单药治疗初治阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者的出色临床数据，关键生物标志物快速且呈剂量依赖性降低，血红蛋白水平升高且无需输血，所有剂量均安全且耐受性良好 [25] - 目前有7名未接受过C5抑制剂治疗的PNH患者正在接受治疗，计划再招募最多8名受试者，包括最多6名对C5抑制剂反应不足的患者，预计在第一季度完成并报告剂量范围研究结果 [26][27] BCX9250业务线 - 正在完成用于进行性骨化性纤维发育不良（FOP）的口服药物BCX9250的1期试验 [32] 广谱抗病毒药物galidesivir业务线 - 针对COVID - 19患者的galidesivir临床试验第一阶段已完成入组，正在等待病毒学数据，预计本季度晚些时候报告数据 [32][33] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 对175名HAE治疗医生进行调查，其治疗的患者超过1300名，占美国所有HAE患者的10%以上 [9] - 调查显示，一半表示对注射疗法非常满意的患者仍想改用ORLADEYO，美国APeX - S试验中50%的入组患者正从Takhzyro、Haegarda或Cinryze治疗中转换过来 [10][11] 日本市场 - 预计ORLADEYO获批后将成为日本首个用于HAE患者的预防性治疗药物，有望增加日本HAE患者的诊断率 [6][54] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 计划让ORLADEYO在全球上市，为患者提供每日一次的口服药物，并开始规划下一波获批国家 [8] - 应用ORLADEYO成功开发计划的经验到其他管线项目，推进BCX9930在多个补体介导疾病中的开发，2021年预计在PNH进行高级开发试验，并探索新适应症 [25][28] 行业竞争 - 在HAE治疗领域，公司认为患者对口服疗法有强烈需求，ORLADEYO具有优势，能满足患者减少治疗负担的需求，与现有注射疗法竞争 [10][18] - 在FOP治疗领域，公司认为口服药物很重要，BCX9250作为ALK2抑制剂，直接作用于影响疾病的靶点，有潜力在竞争中脱颖而出 [40] - 在PNH治疗领域，BCX9930与诺华的Factor B抑制剂竞争，公司认为Factor D是有吸引力的靶点，BCX9930具有良好的药代动力学和药效学特征以及令人印象深刻的临床结果 [49][50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司即将从研发阶段转变为商业阶段公司，拥有令人兴奋的产品线，未来有多个获批、数据更新和收入机会，为患者和股东创造光明未来 [33] - 对ORLADEYO的推出充满信心，认为该产品有潜力实现超5亿美元的全球峰值销售额，且公司为成功推出做了充分准备 [8][36] - 对BCX9930的临床数据和开发前景感到兴奋，认为其有多个适应症，将推动公司发展 [28] 其他重要信息 - 公司为ORLADEYO的推出进行了多方面投资，包括了解客户、构建HAE治疗者数据库、研究支付方覆盖情况、建立患者服务计划和组建专业团队 [9][11][13] - 医学事务团队为ORLADEYO的推出做了准备，包括深入了解HAE治疗模式的演变、生成和发布重要临床数据，且临床数据得到医生认可 [16][20][21] - 公司在供应方面做好准备，有充足的药品和库存，计划在获批后尽快完成最终包装并发货 [22] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: ORLADEYO早期推出的销量增长节奏如何，美国和英国的早期访问计划是否会推动大量患者使用 - 公司表示不会提供相关指导，这是首次推出产品且处于COVID环境中，但对该药物全球峰值销售额超5亿美元有信心 [35][36] 问题2: 7名初治患者目前使用BCX9930的剂量是多少，新患者是从400毫克开始加量到500毫克，还是直接从500毫克开始 - 公司称对测试过的所有剂量（包括每天两次500毫克）的安全性都有信心，研究目的是获得广泛剂量范围的信息以选择最佳剂量用于后续研究，完成研究后会更新具体剂量和受试者数量 [37][38] 问题3: BCX9250与FOP领域竞争对手的区别 - 公司认为在罕见病领域口服药物很重要，BCX9250是ALK2抑制剂，直接作用于影响疾病的靶点，非临床研究显示口服给药可在动物实验中达到细胞内效果，该1期人体试验进展顺利，预计今年最后一个季度报告结果 [40][41][42] 问题4: 公司销售代表的数量、ORLADEYO包装中每包的药丸数量以及是否有样品提供计划 - 销售代表数量因竞争原因未披露，但认为合适范围是30 - 50人；产品包装未正式披露，但会支持患者每日服用一粒胶囊；有快速启动计划，可让患者在报销过程中快速获得药物，类似于样品提供 [43][45][47] 问题5: BCX9930的作用机制和药物特性与诺华Factor B抑制剂项目的区别 - 公司认为Factor D是有吸引力的靶点，阻断Factor D可解决C5抑制剂治疗患者的血管外溶血问题，同时阻断下游效应和治疗血管内溶血，该类药物在多个适应症中有重要应用前景；BCX9930具有良好的药代动力学和药效学特征以及令人印象深刻的临床结果 [49][50] 问题6: ORLADEYO的Sakigake指定的好处以及如果美国先获批是否会有变化 - Sakigake指定的好处是加速审查时间表和在定价讨论中有溢价；公司已提前向日本提交申请，满足该指定精神，对日本厚生劳动省下个月的批准决定有信心，且认为该药物在日本上市将增加HAE患者的诊断率 [53][54] 问题7: BCX9930在第一季度报告C5反应不佳患者的数据前，希望有多长的随访时间 - 公司称研究PNH患者剂量范围的优势在于乳酸脱氢酶半衰期短，14天治疗可很好掌握药效学生物标志物效果，原研究设计有最初28天的治疗，但未给出最短随访时间 [56][57] 问题8: 与NIAID关于galidesivir试验的对话中，门控因素是什么，对话是在相关出版物之后还是之前进行的 - 对话最近进行，NIAID希望看到药物有一定益处，虽研究未设计证明疗效，但有信号会有益，公司期待本季度看到数据 [58][59] 问题9: BCX9930项目的下一步计划、注册试验的终点以及可能追求的其他适应症 - 公司计划明年开展严格设计的对照研究，目标是获得广泛标签和单药治疗该疾病；终点包括解决贫血、停止溶血、防止输血和消除疾病症状；幻灯片中有显示可能追求的适应症，明年将在多个适应症开展高级开发临床试验 [61][63] 问题10: ORLADEYO的预批准生产检查是否完成，支付方对该产品的覆盖政策需要多长时间，预先授权是否与现有预防性药物相同 - 公司对预批准生产检查有信心，因距离PDUFA日期很近且有国内制造商；支付方预计会覆盖ORLADEYO，但时间安排会有差异，市场准入团队有经验应对；预计预先授权方式与Takhzyro或Haegarda相同，且很多从现有预防药物转换过来的患者已通过预先授权流程，可减轻负担 [66][67][69] 问题11: NIAID和BARDA在储备galidesivir用于COVID - 19之前可能考虑的情景分析 - 公司认为从当前阶段到储备是巨大飞跃，会与NIAID审查数据并根据结果制定下一步计划 [71][72] 问题12: BCX7353提高剂量以改善HAE疗效的计划是否有最新进展 - 公司认为150毫克剂量效果很好，患者发作次数从每月约三次降至一次，且每日一次口服给药受患者和医生期待 [73][74]