财务数据和关键指标变化 - 第三季度净销售额持续增长，较第二季度增长82%，达到1770万美元，主要受强劲的处方量推动 [9][36] - 第三季度非GAAP基础上的SG&A费用为1.102亿美元，较上年同期的2240万美元增加了8780万美元，主要反映了商业投资 [40] - 第三季度非GAAP基础上的研发投资为5180万美元，较上年同期减少620万美元，主要是由于2019年第三季度有750万美元与rimegepant的FDA预批准流程验证批次相关的成本 [42] - 2020年9月30日止三个月，非GAAP调整后净亏损为1.595亿美元，即每股亏损2.67美元，而去年同期为8080万美元，即每股亏损1.55美元 [42] - 8月将rimegepant知识产权出售给爱尔兰子公司后，记录了8.75亿美元的递延税项资产，并建立了全额估值备抵 [43] - 截至9月30日，公司资产负债表强劲，拥有5.5亿美元现金和有价证券，并可立即从Sixth Street融资获得1亿美元 [45] 各条业务线数据和关键指标变化 Nurtec ODT业务 - 第三季度净收入为1770万美元，较上一季度增长超过80% [9] - 截至目前已推出超过22万份处方，第三季度处方量较上一季度增长155% [10][48] - 目前已有超过2亿受保人群可以使用Nurtec ODT，商业覆盖率达到近87% [10] 研发业务 - 公司神经创新管线有望在明年进行多项关键试验，包括在非偏头痛适应症上启动至少三项概念验证试验，以及在偏头痛或疼痛相关邻域进行研究 [21][24] - 10月启动了鼻内zavegepant治疗偏头痛的第二项关键试验，并开始了为期一年的长期安全性试验，若关键急性试验结果积极，有望在2021年底提交NDA申请 [25][26] - 期待Troriluzole治疗轻度至中度阿尔茨海默病的关键试验的顶线结果，预计在12月或1月公布 [27] - 预计在2021年获得SCA、MSA和可能的ALS的顶线结果 [32] 各个市场数据和关键指标变化 - 2020年口服CGRP拮抗剂推动了整体CGRP市场的大部分增长，预计美国急性治疗偏头痛的口服CGRP拮抗剂市场将增长至每年40 - 50亿美元 [15] - 口服CGRP类药物在神经科医生中作为偏头痛急性治疗的首选疗法正在迅速取代曲坦类药物，Nurtec ODT在神经科医生中的偏好略高于UBRELVY [52][53] - 口服CGRP类药物目前仅占曲坦类市场的约14%，随着医生和患者对该类药物的认识和教育的增加，预计这一增长趋势将长期持续 [50] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 继续投资Nurtec ODT的长期成功，目标是推动患者和医生试用该产品，提高其在快速增长的口服CGRP市场中的市场份额 [16] - 计划在2021年年中推出Nurtec ODT的预防适应症，若获批，将成为首个用于偏头痛急性和预防性治疗的双效口服CGRP拮抗剂 [11][20] - 推进全球扩张，计划在2021年第一季度向欧洲提交Nurtec ODT的申请，并已与EMA进行了沟通；还与日本监管机构PMDA就rimegepant进行了初步讨论 [69] - 继续推进研发管线，包括在非偏头痛适应症上进行概念验证试验，以及推进zavegepant的口服制剂进入偏头痛预防的III期试验 [24][67] 行业竞争 - Nurtec ODT在高度竞争的CGRP市场中表现出色，尽管上市时间晚了几个月，但其差异化的产品特点继续推动患者需求，新品牌处方市场份额与另一种口服CGRP拮抗剂几乎平分 [12] - 与竞争对手UBRELVY相比，Nurtec ODT在神经科医生中更受青睐，被认为是对曲坦类药物更显著的改进 [53] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管全球疫情带来持续挑战，但公司第三季度商业表现出色，超出预期 [9] - 对Nurtec ODT的未来前景持乐观态度，认为其有潜力成为畅销药物，并扩大口服CGRP市场 [10][14] - 预计2021年Nurtec ODT的毛销差费用将开始改善，随着患者可负担性计划的减少和批发商分销服务协议费用的降低，公司将加速实现盈利 [18][46] - 公司拥有多元化的研发管线，涵盖多种化合物、作用模式和适应症，有望为患者带来新的治疗方法，并为投资者创造价值 [22][23] 其他重要信息 - 公司将在今天晚些时候提交Form 10 - Q文件 [3] - 会议记录将存档在Biohaven网站的投资者关系部分 [5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 是否看到Nurtec ODT的非标签预防使用情况，以及预先授权的拒绝率是否下降，阿尔茨海默病试验的顶线结果将披露多少，若试验阳性，后续与监管机构的步骤是什么 - 目前处方主要来自有曲坦类药物使用经验的患者，虽有医生对预防适应症表示热情，但尚未看到大量预防处方；商业渠道的预先授权批准率超过87%，几乎没有拒绝情况，COVID - 19带来的挑战主要是医生及时填写预先授权表格 [87][88][89] - 阿尔茨海默病试验的顶线结果将公布主要结果指标，包括ADAS - Cog和CDR Sum of Boxes，同时会等待重要的生物标志物（容积MRI）结果，以便同时评论临床改善和疾病修饰证据；若试验阳性，由于公司对Troriluzole有三年多的经验，且活性代谢物为riluzole，已获得FDA确认Troriluzole将被视为505(b)(2)，并获得了一些豁免，因此将迅速准备提交申请 [92][93][94] 问题2: Nurtec ODT的毛销差季度环比情况，以及对阿尔茨海默病试验中Adcom结果的看法和需要展示什么才能获得更支持性的审查 - 今年主要关注建立品牌和增加处方量，不特别关注投资，预计2021年毛销差将开始下降，未来将专注于最大化盈利能力；对Adcom结果持积极态度，认为FDA认识到阿尔茨海默病的未满足需求，希望看到首个疾病修饰剂获批 [97][98] 问题3: Nurtec ODT与Ubrelvy在毛销差上的差异原因，2021年净定价的范围，以及非处方市场的规模 - 毛销差受多种因素影响，包括保险覆盖的节奏、分销费用、医保和医疗补助的组合等，今年预计毛销差较高，2021年将开始下降，最终将与同行保持一致；目前约25%的业务来自未使用过处方药物的市场，该市场规模很大，预计将随时间增长 [103][104][107] 问题4: 评估Nurtec ODT未来12个月收入潜力的重要运营指标，以及Troriluzole在阿尔茨海默病、脊髓小脑性共济失调和强迫症中的成功概率排序，若阿尔茨海默病试验有有趣但不令人信服的临床益处但海马体体积有变化，是否会继续推进 - 未来一年重要的运营指标包括初级保健市场的渗透率、曲坦类药物处方的转化率以及新患者数量；由于谷氨酸在不同脑部疾病中的作用不同，Troriluzole在不同适应症中的假设是疾病特异性且独立的，因此无法对成功概率进行排序；若阿尔茨海默病试验的主要终点有有趣但不令人信服的结果，但容积MRI结果为阳性，将与FDA讨论是否继续推进，同时会等待MRI结果以全面评估 [111][118][121] 问题5: 若明年Nurtec ODT增加预防适应症，是否会触发新的管理式医疗努力，毛销差是否会继续改善，以及Troriluzole在FDA患者中的经验和MRI情况 - 若获得预防适应症批准，将积极与所有支付方重新接触并重新审视现有合同，目前尚未与支付方就该适应症进行积极沟通，预计第一季度开始初步讨论；在SCA试验中，看到患者疾病的稳定性，与疾病修饰效果一致，在OCD试验结果和即将到来的阿尔茨海默病试验中也令人鼓舞 [124][125][127] 问题6: 对Nurtec ODT达到4500万美元净销售里程碑的信心，Troriluzole试验的最后患者访视是否已完成，以及在轻度至中度AD人群中，Troriluzole的临床意义变化是什么 - 公司有信心在第一或第二季度达到4500万美元净销售里程碑；不具体评论试验中每个数据点的情况，顶线结果的限制因素是等待ADCS进行的容积MRI数据的分析；在轻度至中度AD中，若有疾病修饰证据，可能预期较小的效应量，因为关注的是稳定而非改善，有症状改善或疾病修饰效应都是成功，若两者都有则是最理想的结果 [134][137][138] 问题7: 22万份处方是截至目前还是截至第三季度末，第三季度的处方数量，是否有库存动态，以及达到40 - 50亿美元峰值销售所需的曲坦类市场份额 - 22万份处方是截至目前的数量，不披露第三季度的内部处方数量；不报告实际渠道库存情况，但库存水平没有异常波动；从临床角度看，未来人们可能因曲坦类药物的心血管风险和耐受性问题而减少使用，但参考其他通用市场，通用药物仍会有处方，而新型疗法将占据主导市场份额，目前尚不清楚前曲坦类药物使用者和未使用过处方药物的患者的相对比例，但预计后者将继续呈指数级增长 [142][143][148] 问题8: 若Troriluzole一切按计划进行，哪个适应症将首先提交NDA申请，以及如何提高Nurtec ODT的每份处方销售额 - 若阿尔茨海默病试验结果为阳性，将首先为该适应症提交NDA申请；公司认为Nurtec ODT用于急性和预防治疗的单一产品策略比竞争对手使用两种化合物分别治疗更具优势，将更方便医生和患者，有望引领市场 [154][155] 问题9: SG&A费用的季度水平是否是明年的预期水平，欧洲市场的计划，以及预防适应症的处方与急性治疗处方的差异 - 不提供预计支出的指导，SG&A费用的大部分由商业投资驱动，可变部分会根据不同时期的项目而波动；公司计划在第一季度向EMEA提交申请，之后可能会在明年初提供关于潜在合作伙伴关系的更好指导；在预防适应症获得批准前需谨慎预测，预计医生会根据批准的标签开具急性或预防性治疗处方，且急性治疗可能会有光环效应，患者可以从急性治疗开始，根据需要调整为预防性治疗，只需改变用药频率而非剂量 [159][160][162]