财务数据和关键指标变化 - Q1研发费用为570万美元，2022年同期为90万美元，增长主要因DRAGON和PHOENIX试验费用增加以及研发团队扩张致工资增加 [14] - Q1一般及行政费用为120万美元，2022年同期为20万美元，增长主要因专业服务费、董事及高级职员责任保险保费和工资增加 [102] - Q1净亏损690万美元，2022年同期净亏损110万美元；截至3月底，公司现金为3780万美元，预计可支撑到2024年底 [102] 各条业务线数据和关键指标变化 斯塔加特病（Stargardt）业务线 - Phase II开放标签研究18个月数据显示，病变年增长率约0.28平方毫米，较自然史降低约60% [96] - 视觉敏锐度数据显示，18个月内视力稳定，损失不超过约3个字母 [97] - Phase III的DRAGON试验已招募约58名患者，目标为90名，预计2024年5月有中期数据读出，Q4有Phase II的24个月最终数据读出 [117][119] 地理萎缩（Geographic Atrophy）业务线 - Phase III的PHOENIX试验预计2023年年中开始招募受试者，目标约430名受试者 [101][117] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正在开发一种新型每日口服一次的治疗方法，有望减缓斯塔加特病和干性AMD地理萎缩的疾病进展，目前这两种适应症均有显著未满足的医疗需求 [91] - 公司目前处于两个适应症的全球III期开发阶段，已获得快速通道指定、罕见儿科疾病指定和孤儿药指定 [28] - 公司药物Tinlarebant是视黄醇结合蛋白4拮抗剂，与Astellas和Iveric开发的抗炎药物相比，具有更高的效力、生物利用度和更清洁的安全性，更适合长期给药 [37][65] - 公司拥有至少到2035年的物质组成专利，随着专利期限延长和新专利申请，专利有效期将持续到2040年代 [83] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前的治疗趋势积极，预计在Phase III试验中，治疗组的病变增长率将比安慰剂组好40% - 50% [61] - 公司预计2023年下半年完成斯塔加特病Phase II研究并获得24个月数据，完成DRAGON试验的招募；2024年上半年获得DRAGON试验的中期结果 [128] 其他重要信息 - 公司在斯塔加特病研究中观察到两种与药物相关的眼部不良事件，即色觉异常和暗适应延迟，均为预期特征，可通过减缓患者在极端光照环境之间的转换来缓解 [10][98] - 在地理萎缩的概念验证研究中，使用Fenretinide药物，在12个月时，视黄醇结合蛋白4至少降低70%的患者病变生长减缓，视力稳定，与安慰剂组相比有大约两行的视力改善 [12] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: DRAGON试验新增患者来自哪些临床试验地点，以及基线有DDAF的患者18个月内BCVA损失预期是多少 - 目前招募的患者大部分来自欧洲，尤其是英国，几个月前在中国开始的试验点招募进展迅速，亚洲患者尤其是中国患者数量增加 [130] - 对于基线有萎缩性视网膜病变的斯塔加特病患者，视力损失取决于病变位置，若累及中央凹，通常每年损失约5 - 6个字母，即大约一行视力；公司受试者中央凹有病变但视力稳定，可能是因为清除了中央凹的自发荧光 [104] 问题2: ProgStar的24个月数据情况以及PHOENIX试验招募预计持续时间 - ProgStar的24个月数据呈线性增长，预计DAF再增长约0.2平方毫米，DDAF情况类似；目前未展示ProgStar的24个月数据是因为暂无对比数据 [45] - PHOENIX试验本月开始招募，预计至少需要一年时间招募到430名受试者，若进展不顺利可能需要一年半 [20] 问题3: 图表上线条的误差线代表什么以及如何计算，延伸到24个月时ProgStar线会怎样 - 误差线是均值的标准误差，即围绕均值的偏差 [54] - 延伸到24个月时，标准误差变化不大，若有治疗趋势，LBS - CTO2患者和ProgStar之间仍会有显著的统计学差异 [55] 问题4: 能否根据当前季度运营情况推断未来几个季度，PHOENIX试验对下半年有何影响 - 本季度费用较高是因为开始新试验会有预付款和里程碑付款，预计未来三个季度损益表上的费用会低于本季度，不能简单将本季度费用乘以4得到年度费用 [56] 问题5: 基于ProgStar和正在进行的Phase II项目，DRAGON试验中III期安慰剂组和治疗组的病变增长预期如何 - 希望DRAGON试验安慰剂组的自然史数据与ProgStar和Georgiou等人2020年的研究结果相似；基于18个月数据，预计治疗组的病变增长率比安慰剂组好40% - 50% [60][61] 问题6: DRAGON试验是否需要一定比例的美国患者，能否在2023年年中完成招募，以及如何预测未来运营费用 - FDA没有明确规定国际III期研究在美国申请新药批准时必须有多少美国患者，但需要有一定美国患者代表，比例较模糊；公司认为不会有问题，因为大部分患者来自欧洲 [70][113] - 可以假设DRAGON试验能在2023年年中完成招募 [114] - 开始新试验初期费用较高，后续季度费用预计会降低 [56] 问题7: 24个月数据是否会在AAO公布以及基于18个月数据对24个月数据的预期 文档未提及相关回答内容