财务数据和关键指标变化 - 2023年全年总营收480万美元，2022年无营收，2023年营收均在第四季度确认，主要包括Gloria Biosciences许可协议的部分预付款460万美元以及APHEXDA在美国的产品销售收入20万美元 [42] - 2023年全年研发费用1250万美元，2022年为1760万美元，减少主要因与motixafortide新药申请支持活动相关费用降低以及AGI - 134项目完成相关费用减少 [43] - 2023年全年销售和营销费用2530万美元，2022年为650万美元，增加主要因motixafortide的预商业化和商业化活动增加 [44] - 2023年全年非运营费用1080万美元，2022年为非运营收入570万美元，主要与公司股价变动导致的未行使认股权证非现金重估有关 [45] - 2023年全年净亏损6060万美元，2022年为2500万美元，2023年净亏损包括1780万美元非现金费用，2022年包括640万美元非现金收入 [46] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和短期银行存款为4300万美元，预计这些资金及其他可用资源足以支持公司运营至2025年 [47] 各条业务线数据和关键指标变化 干细胞动员业务（APHEXDA） - 美国市场：已与美国所有顶级移植中心进行了面对面接触，目前已获得管理约20%干细胞移植程序机构的处方集批准，预计到第二季度末将增至约35%，年底增至约60% [22] - 亚洲市场：与Gloria Biosciences签订独家许可协议，在中国进行的桥接研究新药临床试验申请（IND）已于2月提交，预计5月有监管行动，首批患者给药预计在今年下半年；预计未来几个季度在中国宝岛地区、新加坡和澳门开始商业化，有望在下半年或明年初带来美国以外收入 [14][15] 胰腺癌业务 - 与哥伦比亚大学合作的一线胰腺癌2期研究，原试点阶段数据显示7/11（64%）患者部分缓解，其中5例为确认部分缓解，1例肝脏转移病灶完全消失，疾病控制率达91%，高于当前标准治疗的23%和48%；合作方已同意将研究扩展阶段改为更大规模的随机2b期研究，涉及108名患者，上个月首例患者已给药 [30][31][32] - 与Gloria Biosciences合作在中国进行随机2b期临床试验，评估motixafortide与PD - 1抑制剂zimberelimab和标准护理化疗联合用于一线胰腺癌的效果，预计2025年上半年开始 [33] 镰状细胞病业务 - 与华盛顿大学医学院合作开展概念验证试验，评估motixafortide作为单一药物以及与免疫调节剂natalizumab联合使用的安全性、耐受性和有效性，去年12月首例患者给药，预计今年下半年获得数据 [36][37] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司独立在美国商业化APHEXDA，目标是通过提高单个单采旅程的确定性来显著减轻患者和护理人员的负担，为移植中心和支付方提供价值 [19] - 认为APHEXDA是第二代CXCR4抑制剂，与通用plerixafor相比具有高度差异化的产品特性，早期讨论显示客户认可其创新价值 [23] - 支付方对APHEXDA临床数据评价积极，目前已为95%的承保人群建立了准入渠道，公司将继续努力扩大可及性；通过BioLineRx Connect为患者和支付方提供报销支持 [24][25] - 公司认为motixafortide与PD - 1抑制剂在胰腺癌和其他实体瘤中的联合应用可能带来数十亿美元的机会，胰腺癌研究是起点 [32] - 镰状细胞病是APHEXDA重要的生命周期战略，公司正与多方讨论其在符合条件患者中的潜在应用 [37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2024年大部分时间将是APHEXDA商业化的基础时期，早期迹象表明其价值主张在支付方和顶级干细胞移植中心中得到了很好的响应，正在改变多发性骨髓瘤患者的干细胞动员治疗模式 [7] - 对Gloria Biosciences合作进展感到满意，认为亚洲干细胞动员市场对两家公司来说是一个重要机会 [16] - 对胰腺癌和镰状细胞病临床开发项目感到兴奋，认为这些项目可能为患者和股东带来巨大价值 [38] 其他重要信息 - 公司即将到来的关键里程碑包括：继续在美国扩大APHEXDA的商业规模；与Gloria Biosciences在亚洲进行商业扩张；Gloria Biosciences在2024年启动桥接研究以支持APHEXDA在中国用于多发性骨髓瘤干细胞动员的批准；完成华盛顿大学医学院主导的镰状细胞病基因治疗中motixafortide造血干细胞动员1期试点研究的招募，预计今年下半年获得初始数据；继续招募哥伦比亚大学赞助的一线转移性胰腺癌2期随机临床试验患者；与Gloria Biosciences为评估motixafortide与PD - 1抑制剂和标准护理化疗联合用于一线胰腺癌的随机2期临床试验做准备 [49][50] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：APHEXDA加入处方集的流程、所需时间以及团队是否会立即使用，不同处方集的难度差异 - 加入处方集需P&T批准，要有临床冠军并将信息传达给决策者，然后列入P&T委员会日程，这可能需要几个月；决策做出后还需制定协议和订单集，不同机构P&T会议频率不同；加入处方集后是否立即使用取决于机构，有些机构已完全转向使用APHEXDA；不同机构加入处方集的难度不同，了解决策者并接触他们是首要挑战，加入后还需对机构进行教育和服务 [54][55][57] 问题2：是否有其他基因疗法公司联系公司探讨motixafortide在基因治疗过程中的其他用途 - 公司正在与公司和机构进行沟通，认为这是公司的巨大潜在增长领域；关注的是需要CD34 + 干细胞的体外基因治疗方法；目前在华盛顿大学进行的是镰状细胞患者动员的1期试验，这些患者目前未接受任何基因治疗 [58][59][60] 问题3：与Gloria Biosciences在中国进行的胰腺癌2期研究的准备情况，是否预计会遇到困难，以及是否计划扩展到其他亚洲地区 - 预计Gloria Biosciences能快速招募胰腺癌2b期研究患者，因其曾在四年内使两种药物在中国获批；在干细胞动员方面，FDA批准后部分东南亚地区有早期准入计划，可使用美国标签药物，但中国、日本和韩国等较大地区可能需要桥接研究；胰腺癌方面，目前主要专注于在中国启动试验，后续根据结果可能扩展到其他地区，未来可能寻求合作伙伴开展大型注册2、3期全球试验 [64][66][67]