财务数据和关键指标变化 - 2022年上半年研发费用为250万美元，去年同期为360万美元，减少110万美元，主要因去年为3期临床试验做准备，药品制造和毒性研究成本较高 [31] - 2022年上半年一般及行政费用为110万美元，去年同期为120万美元，基本持平 [32] - 2022年上半年净亏损350万美元，去年同期为470万美元，差异主要源于研发费用减少 [32] - 资产负债表上，公司总资产主要为现金，达4870万美元，现金增加主要来自首次公开募股净收益约3610万美元 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 核心业务（治疗干性AMD和Stargardt病） - 主要资产LBS - 008处于后期临床开发阶段，已启动全球3期Stargardt病研究患者招募，还获得美国快速通道指定、罕见儿科疾病指定以及美国和欧盟孤儿药指定 [9] - 已完成111名健康成年人的1期试验，正在进行为期两年的开放标签2期试验，今年5月公布了6个月治疗数据，12个月治疗数据预计10月公布 [10] - 为期两年的双盲3期试验已在美国、英国等多地启动，已招募部分患者，预计在更多司法管辖区招募，全球共招募60名青少年Stargardt患者，干性AMD的2/3期试验计划在年底进行 [11] 2期研究数据 - 安全性方面，6个月中期分析显示，患者每日服用5毫克LBS - 008，不良事件局限于眼部，如黄视症、暗适应延迟等，无严重不良事件报告，无因不良事件停药情况，生命体征、体检和心脏健康无临床显著异常 [23][25] - 有效性方面，13名受试者中8人QDAF减少或无变化；仅1人从基线时的荧光病变转变为视网膜萎缩病变，病变增长约0.3平方毫米，平均病变增长率远低于该患者群体记录水平；13名受试者中8人（62%）最佳矫正视力无变化或改善，且75%（6/8）QDAF减少的受试者视力保持稳定或改善 [26][27][28] 各个市场数据和关键指标变化 - 干性AMD全球约有2亿患者，Stargardt病是最常见的遗传性视网膜疾病，每10000名儿童和成人中有1人受影响，目前这两种疾病均无获批治疗方法，市场需求未得到满足，存在巨大市场机会 [8] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 目标是为干性AMD和Stargardt病提供治疗方法，通过LBS - 008的临床开发，朝着获批方向推进，明确临床开发路径，以减缓病变生长为主要疗效终点 [8][12] - 确定LBS - 008最佳剂量为5毫克，可使RBP4降低超70%，并持续关注临床数据，期待后续分析结果 [14] - 拥有强大专利组合，专利保护至少到2034年，且仍在申请新专利 [15] - 商业化方面，目前距药物获批约三年，公司对与制药合作伙伴建立合作和授权持开放态度 [35] 行业竞争 - 行业内有两种治疗方法，一种是补体抑制剂的晚期治疗方法，用于治疗地理萎缩和Stargardt病；另一种是公司采用的早期干预方法，旨在治疗仅出现自发荧光的患者，防止病变形成 [47][48] - 公司专注于青少年Stargardt患者，该群体疾病进展最激进，而大多数Stargardt试验针对成人发病患者，疾病进展较慢，且多数已有视网膜病变，公司认为早期干预具有优势 [48][49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对LBS - 008在临床试验中的进展感到满意，期待10月公布的2期Stargardt病试验一年治疗结果 [58] - 预计现金足够支持运营到2025年初，届时2期试验将完成，至少获得3期中期结果，甚至可能完成Stargardt病3期试验并获得干性AMD 3期中期结果，若进行干性AMD的第二个3期试验，将寻求进一步融资或授权合作 [50] 其他重要信息 - 若LBS - 008的3期试验成功，有资格获得优先审评券，该券售价在8000万 - 1.5亿美元之间 [10] - FDA和EMA愿意接受减缓病变生长作为Stargardt病和干性AMD获批的主要终点 [12] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 2期研究的一年数据何时发布？ - 公司部分患者已达到12个月治疗期，部分数据已开始收集，8 - 10月大部分患者将达到12个月治疗节点，预计10月可获得大部分12个月数据 [34] 问题2: 商业化计划是什么？ - 目前距药物获批约三年，公司对与制药合作伙伴建立合作和授权持开放态度 [35] 问题3: 根据2期研究结果，对3期STGD1患者试验有何期望？ - 公司期望在3期试验中看到与2期相同的趋势，即自发荧光减少、病变萎缩患者数量减少、视力保持或改善，若1年时仍有积极趋势，预计会持续下去，因3期与2期患者、药物、设计和疗效终点相同 [39] 问题4: 70%的RBP4降低是病变减少所需的最低值，还是获批所需的目标降低值？ - 在一项246名地理萎缩患者的研究中，RBP4降低未达到70%的患者，病变生长未减缓；达到70%及以上降低的患者有疗效趋势，且降低至75%、80%或85%时，治疗效果相同，预计在Stargardt患者群体中效果更好 [40][41] 问题5: 获批需要两项关键试验还是一项即可？ - 对于AMD，需要两项3期试验；对于Stargardt病，因患病率低，若2期试验结果出色，3期试验能看到相同疗效趋势，特别是在保存视力、减缓病变生长和阻止自发荧光方面，有很大可能通过一项关键试验获批，但需有上市后随访研究的承诺 [42][43][44] 问题6: 对竞争格局有何看法？现金储备能维持多久？ - 竞争格局方面，行业有补体抑制剂的晚期治疗方法和公司的早期干预方法，公司专注青少年Stargardt患者，早期干预有优势；现金方面，预计可支持运营到2025年初，若进行干性AMD的第二个3期试验，将寻求进一步融资或授权合作 [47][48][50] 问题7: 干性AMD试验是否仍按计划进行？ - 目前研究方案约80% - 90%已设计完成，需进一步讨论患者特征和目标人群并完善，预计年底或明年年初启动该研究 [51] 问题8: 干性AMD 2/3期试验选择早期患者的标准是什么？ - 选择标准包括存在网状假玻璃膜疣，以及病变尽可能小，病变面积超过10平方毫米的患者不适合该治疗 [53][54] 问题9: 请再次解释药物的作用机制？ - LBS - 008是RBP4拮抗剂，与维生素A竞争结合RBP4，减少维生素A和RBP4的循环，因眼睛对结合维生素A的RBP4有独特摄取偏好，该药物可减少维生素A进入眼睛，降低视网膜中类维生素A含量，特别是细胞毒素A2E的水平，从而减缓病变生长 [55][56]