财务数据和关键指标变化 - 2022年第三季度研发费用为440万美元，较2021年同期的490万美元减少50万美元，降幅为11.3%，主要因Motixafortide新药申请支持活动费用降低以及Genesis临床试验完成费用减少，被薪资及相关费用增加抵消 [31] - 2022年前九个月研发费用为1420万美元，较2021年同期的1430万美元减少10万美元，降幅为1%，主要因Motixafortide新药申请支持活动费用降低以及Genesis临床试验完成费用减少，被AGI - 134研究费用增加抵消 [32] - 截至2022年9月30日，公司持有现金、现金等价物和短期银行存款5730万美元，包括Kreos协议的1000万美元和注册直接发行的1350万美元净收益，不包括Kreos协议中与特定里程碑挂钩的3000万美元 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 Motixafortide（APHEXDA） - 新药申请已获FDA受理，PDUFA目标行动日期为2023年9月9日，基于GENESIS 3期试验积极顶线结果，该试验中约90%患者仅一次给药和一次单采后达最佳干细胞动员数量并直接移植，而单用GCSF组该比例低于10% [6][8] - APHEXDA加GCSF组患者每公斤中位采集约1100万个干细胞，而GCSF组约200万个，且组合疗法安全耐受 [9] Motixafortide胰腺癌（PDAC）项目 - 与GenFleet Therapeutics达成开发合作协议，GenFleet计划在中国约200例一线转移性PDAC患者中开展严格设计的随机2B期临床试验 [19] 肿瘤内抗癌疫苗AGI - 134 - 正在1/2a期研究中评估多种实体瘤类型的安全性、耐受性和作用机制，预计年底分享1/2a期试验第二部分数据 [29][30] 各个市场数据和关键指标变化 - 2021年美国干细胞动员市场约为3.6亿美元/年且稳步增长，全球市场超5亿美元/年 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 计划在美国独立商业化APHEXDA，经审慎评估后认为此举可加速药物惠及多发性骨髓瘤患者并为公司实现资产价值最大化 [12] - 专注Motixafortide在PDAC的两项试验，待数据出炉后将与大公司合作，以实现所有适应症的潜在价值最大化 [49][50] - 持续探索Motixafortide在其他高需求适应症的应用，如镰状细胞病的基因治疗 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 若APHEXDA获批，鉴于其对多个医疗利益相关者的潜在益处，预计市场将迅速接受 [11] - 公司资金充足，有能力在2024年上半年实现多个潜在价值创造里程碑 [33] - 对2022年第三季度取得的进展感到满意，期待2023年有更多催化剂事件 [71] 其他重要信息 - 公司首席医疗官Abi Vainstein - Haras将于2022年12月31日离职，之后将至少担任顾问至2023年底，公司已启动新CMO招聘工作 [36][37] - 公司将在12月10 - 13日的美国血液学会会议上进行两个海报展示，分别关于Motixafortide的药物经济学研究和1期试验设计 [24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: FDA是否会召开Adcom会议讨论Motixafortide新药申请 - FDA目前未计划召开咨询委员会会议讨论该申请 [38] 问题2: APHEXDA商业发布的主要限速步骤是什么 - 公司认为不存在明显限速步骤，虽建立关系可能是潜在问题，但公司已有完善计划，包括选定3PL合作伙伴、确定二级包装商、开展深入市场研究、组建专业团队等 [40][41][43] 问题3: 如何定义PDAC及其他肿瘤适应症在全球的现状，以及公司业务发展对此的整体看法 - 公司将PDAC视为其他实体瘤适应症的原型，目前专注与GenFleet的2B期研究和哥伦比亚大学的合作试验，待数据出炉后将与大公司合作，实现所有适应症的潜在价值最大化 [49][50] 问题4: AGI - 134数据将通过何种形式公布，Natalizumab与Motixafortide联合用于镰状细胞病动员方案的相关情况 - 计划年底发布新闻稿公布AGI - 134研究数据，明年也会考虑在会议上展示；Plerixafor曾作为单药用于镰状细胞贫血患者，但细胞动员数量可能不足或需多次单采，而Motixafortide与Natalizumab联合在临床前模型中显示出强大的干细胞动员能力，有望为患者提供自体移植和基因治疗的机会 [52][54][58] 问题5: 临近PDUFA日期，销售团队规模和结构如何规划 - 目前暂不公布具体销售团队规模，仍在进行细分分析，已聘请业务洞察和分析主管协助规划；将有医疗团队、支付方团队和销售团队分阶段进入市场，计划在产品发布时组建完整团队 [59][60][62] 问题6: 销售团队是否会按季度逐步组建，产品发布时团队是否全部到位 - 计划在产品发布时让完整团队进入市场，后续会持续评估部署计划、利用率和生命周期管理，以满足成功发布的需求 [61][63] 问题7: 2023年研发活动和成本与2022年相比如何 - 预计2023年研发支出将下降，因销售、营销和商业化支出增加；公司仍会参与一些研究，如中国的2B期研究、Genesis研究的后续工作以及哥伦比亚大学的研究；公司还在探索Motixafortide的适应症扩展机会 [66][67]