财务数据和关键指标变化 - 2022年第二季度研发费用为540万美元，较2021年同期的510万美元增加30万美元，增幅5%，主要因AGI - 134研究费用增加，抵消了Motixafortide GENESIS试验完成及NDA支持活动相关费用的减少 [37] - 2022年上半年研发费用为980万美元，较2021年同期的940万美元增加40万美元，增幅4.4%，原因与第二季度类似 [38] - 截至2022年6月30日，公司持有现金、现金等价物和短期银行存款4320万美元，预计资金足以支持到2024年上半年实现多个潜在创造价值的里程碑 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 干细胞动员业务 - Motixafortide的Genesis 3期试验达到所有主要和次要终点，P值小于0.0001，约90%患者在Motixafortide加G - CSF治疗后仅一次采集就达到干细胞移植目标数量，而G - CSF组约为11% [8] - Motixafortide加G - CSF组患者在一次采集平均每公斤收集1100万个细胞，G - CSF组约为200万个 [9] 胰腺癌业务 - 公司与GenFleet Therapeutics达成开发合作协议，GenFleet将在中国约200名一线转移性胰腺癌患者中开展严格设计的随机2b期临床研究 [29] 抗癌疫苗业务 - 公司正在I/IIa期研究中评估AGI - 134在多种实体瘤类型中的安全性、耐受性和作用机制，预计今年晚些时候公布研究第二部分的顶线结果，若结果积极，计划于2023年启动II期研究 [33][34] 各个市场数据和关键指标变化 - 2021年美国干细胞动员市场价值约3.6亿美元，且持续增长，全球可寻址市场超过5亿美元 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 干细胞动员方面，公司预计未来4 - 6周向FDA提交Motixafortide的新药申请，同时推进广泛的上市前活动，评估在美国的商业化选项，长期计划将Motixafortide拓展到多发性骨髓瘤以外的其他适应症 [7][21][22] - 胰腺癌方面，通过与GenFleet的合作推进Motixafortide在该领域的研究 [29] - 抗癌疫苗方面，等待AGI - 134研究结果，若积极则于2023年启动II期研究 [34] 行业竞争 - 目前干细胞动员主要治疗方法G - CSF单独使用或加用普乐沙福通常需要多次采集才能达到目标干细胞数量，而Motixafortide加G - CSF能在单次给药和单次采集下实现目标动员，具有明显优势 [10][11][12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为Motixafortide在干细胞动员方面有明确临床优势和显著成本节约，有望成为新的治疗范式，能在美国3.6亿美元且快速增长的市场中占据重要份额 [20][75] - 公司对第二季度进展满意，期待下半年取得丰硕成果 [76] 其他重要信息 - 公司委托IQVIA进行两项药物经济学研究，结果显示Motixafortide加G - CSF与单独使用G - CSF相比，自体干细胞移植过程中卫生资源利用率显著降低，终身估计净成本节约约1.9万美元；与普乐沙福加G - CSF相比，终身估计净成本节约约3万美元，均不包括Motixafortide的成本 [13][14][15] 问答环节所有提问和回答 问题1: NDA提交还有哪些未完成的工作？ - 回答：提交过程有写作和发布等步骤，公司正在完成写作工作，并推进发布和技术问题相关工作，整体进展顺利 [43] 问题2: 若获批，制造准备情况如何？ - 回答：公司已完成验证批次，API在美国知名地点生产，药品在欧洲知名地点生产，已开始二次包装等工作，若获批能及时推出产品 [45] 问题3: 若自行商业化，目前在销售团队预招聘方面能做什么，预计规模多大？ - 回答：公司尚未做出决定，所有选项都在考虑中，正在进行的上市前活动适用于任何商业化场景；无论采用何种商业化策略，都需提前开展供应链、市场准入、客户和整体上市策略等活动，公司已在这些方面取得进展 [48][50][51] 问题4: 何时能披露Motixafortide在多发性骨髓瘤以外的临床计划？ - 回答：目前公司专注于NDA提交，有多个关于Motixafortide在血液疾病和实体瘤领域的开发想法，但需等待一段时间才能讨论 [54] 问题5: 现金跑道指导是否包括所有上市前费用，学术赞助的一线PDAC试验有无新消息，今年能否看到数据？ - 回答：公司4300万美元现金足以支持主要即将到来的里程碑，包括大部分上市前活动；对于学术赞助试验，希望在未来几个月有结果分享，但无法确定具体时间 [60][61] 问题6: GenFleet的合作安排如何，试验是否仅在中国进行，若成功如何扩展到其他地区，GenFleet使用的检查点抑制剂是否为内部开发？ - 回答：GenFleet进行的2b期随机研究在200名一线转移性胰腺癌患者中开展，无任何地域权利，公司保留产品全球权利和所有适应症，若Motixafortide获批，GenFleet有权获得低个位数版税；若数据积极，公司将利用数据与更大的全球合作伙伴推进临床开发计划至3期研究及注册；未披露GenFleet使用的检查点抑制剂情况 [63][64][67] 问题7: Motixafortide获批后能否用于更广泛的移植场景，如异基因移植或多发性骨髓瘤以外，拓展使用需要做什么？ - 回答：干细胞动员有其他适应症，但多发性骨髓瘤是最大且未满足需求不断增加的市场；若要扩大适应症，需要临床试验数据，公司正在评估其他机会，尚未确定最佳投资方向 [70][71] 问题8: AGI - 134费用今年是否会继续增加，下半年会如何变化？ - 回答：因AGI - 134完成招募并进行血液样本分析，研发费用增加，年底费用会略有下降 [72][73]